Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van Fx-1006A bij proefpersonen met transthyretine-amyloïdose

7 juli 2021 bijgewerkt door: Pfizer

OPEN-LABEL BEOORDELING VAN VEILIGHEID EN WERKZAAMHEID VAN FX-1006A BIJ PERSONEN MET TRANSTHYRETIN (TTR) AMYLOIDOSE

Dit is een open-label fase 3-onderzoek dat is opgezet om aanvullende veiligheids- en werkzaamheidsgegevens op lange termijn te verkrijgen voor orale tafamidis (20 mg zachte gelatinecapsule) eenmaal daags toegediend (QD). Bovendien ging deze studie door met het verstrekken van tafamidis aan Val30Met-proefpersonen die Protocol Fx-006 hadden voltooid (een 1 jaar durende, open-label uitbreidingsstudie van Protocol Fx-005, een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, 18- studie van een maand om de veiligheid en werkzaamheid van tafamidis te evalueren) of niet-Val30Met-proefpersonen die Protocol Fx1A-201 (een fase 2, open-label studie om TTR-stabilisatie, veiligheid en verdraagbaarheid van tafamidis te evalueren) tot 10 jaar hadden voltooid of totdat proefpersonen op recept toegang hadden tot tafamidis voor ATTR-PN. Na goedkeuring door de regelgevende instanties voor de behandeling van ATTR-PN in hun respectieve land en toegang tot voorgeschreven tafamidis, kunnen proefpersonen uit het onderzoek zijn teruggetrokken. Dergelijke onderwerpen werden beschouwd als studievoltooiers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

93

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentinië, C1428AQK
        • FLENI
  • Brazilië
    • R.j.
      • Rio De Jameiro, R.j., Brazilië, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • Duitsland
      • Muenster, Duitsland, 48149
        • Universitätsklinikum Muenster
  • Frankrijk
      • Creteil, Frankrijk, 94010
        • Centre d'Investigation Clinique
  • Italië
      • Pavia, Italië, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
  • Zweden
      • Umea, Zweden, 90185
        • FAP-Teamet Familjar Amyloidos

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • De proefpersoon had met succes Protocol Fx-006 of Fx-1A-201 voltooid.
  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen met ATTR-PN die op het moment van inschrijving geen lever- of harttransplantatie hadden ondergaan.
  • Indien vrouw, patiënt was postmenopauzaal, chirurgisch gesteriliseerd of bereid om een ​​acceptabele anticonceptiemethode te gebruiken

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Chronisch gebruik van niet-protocol goedgekeurde niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's)
  • Zwangere of borstvoeding gevende vrouwelijke proefpersonen.
  • Klinisch significante medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico zou geven om aan het onderzoek deel te nemen.
  • Een waarde voor alanineaminotransferase (ALT) en aspartaataminotransferase (AST) >3 × de bovengrens van normaal (ULN) die naar het medische oordeel van de onderzoeker te wijten was aan een verminderde leverfunctie of een actieve leveraandoening.
  • Seksueel actieve mannen met partners in de vruchtbare leeftijd die geen zeer effectieve anticonceptie gebruiken of niet akkoord gaan met het voortzetten van zeer effectieve anticonceptie gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Open label
Geneesmiddel: Tafamidis
20 mg oraal Fx-1006A per dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Val30Met-groep: neuropathiestoornisscore Onderste extremiteit (NIS-LL)-score bij baseline
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005)
Val30Met-groep: verandering ten opzichte van B3461020-baseline in neuropathiestoornisscore Onderste ledematen (NIS-LL)-score op maand 30
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 30
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 30
Val30Met-groep: verandering ten opzichte van B3461020-baseline in neuropathiestoornisscore Onderste ledematen (NIS-LL)-score in maand 66
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 66
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 66
NonVal30Met-groep: neuropathiestoornisscore Onderste extremiteit (NIS-LL)-score bij baseline
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-groep: verandering ten opzichte van B3461022-baseline in neuropathiestoornisscore Onderste ledematen (NIS-LL)-score in maand 12
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), maand 12
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), maand 12
NonVal30Met-groep: verandering ten opzichte van B3461022-baseline in neuropathiestoornisscore Onderste ledematen (NIS-LL)-score in maand 60
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), maand 60
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), maand 60
Val30Met-groep: Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn van B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461020 (Fx-005)
Val30Met-groep: wijziging van B3461020-baseline in Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst in maand 30
Tijdsspanne: Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 30
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 30
Val30Met-groep: wijziging van B3461020-baseline in Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst in maand 66
Tijdsspanne: Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 66
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 66
NonVal30Met-groep: Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-baseline in Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 12
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 12
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-baseline in Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst in maand 60
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 60
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 60
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score op maand 30
Tijdsspanne: Maand 30 (basislijn van B3461023)
KPS: gebruikt voor het beoordelen van dagelijkse activiteiten van deelnemers op een schaal van 11 stappen van 0-100, hogere score=deelnemer is beter in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Scorebereik: 100=normaal geen klachten; geen bewijs van ziekte, 90=in staat om normale activiteit uit te oefenen; lichte tekenen/symptomen van ziekte, 80=normale activiteit met inspanning; sommige tekenen/symptomen, 70=zorgt voor zichzelf; niet in staat om normale activiteiten uit te oefenen, 60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien, 50=heeft veel hulp en frequente medische zorg nodig, 40=gehandicapt; vereist speciale zorg, assistentie, 30=ernstig gehandicapt; ziekenhuisopname is geïndiceerd hoewel overlijden niet nabij is, 20=erg ziek; ziekenhuisopname noodzakelijk, 10=stervend; fatale processen verlopen snel en 0=dood. Hoe lager de score, hoe slechter de overleving voor de meest ernstige ziekten. Gegevens voor de KPS-score werden niet verzameld in ouderstudies Fx-005 en Fx-006, daarom niet gerapporteerd voor enig tijdspunt van ouderstudies.
Maand 30 (basislijn van B3461023)
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score in maand 66
Tijdsspanne: Maand 66 (maand 36 van B3461023)
KPS: gebruikt voor het beoordelen van dagelijkse activiteiten van deelnemers op een schaal van 11 stappen van 0-100, hogere score=deelnemer is beter in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Scorebereik: 100=normaal geen klachten; geen bewijs van ziekte, 90=in staat om normale activiteit uit te oefenen; lichte tekenen/symptomen van ziekte, 80=normale activiteit met inspanning; sommige tekenen/symptomen, 70=zorgt voor zichzelf; niet in staat om normale activiteiten uit te oefenen, 60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien, 50=heeft veel hulp en frequente medische zorg nodig, 40=gehandicapt; vereist speciale zorg, assistentie, 30=ernstig gehandicapt; ziekenhuisopname is geïndiceerd hoewel overlijden niet nabij is, 20=erg ziek; ziekenhuisopname noodzakelijk, 10=stervend; fatale processen verlopen snel en 0=dood. Hoe lager de score, hoe slechter de overleving voor de meest ernstige ziekten. Gegevens voor de KPS-score werden niet verzameld in ouderstudies Fx-005 en Fx-006, daarom niet gerapporteerd voor enig tijdspunt van ouderstudies.
Maand 66 (maand 36 van B3461023)
NonVal30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
De prestatieschaal van Karnofsky werd gebruikt om de dagelijkse activiteiten van deelnemers te beoordelen. Het beoordeelde de deelnemer op een schaal van 11 stappen variërend van 0-100, hogere score = deelnemer is beter in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Hoe lager de score, hoe slechter de overleving voor de meest ernstige ziekten. Scorebereik: 100=normaal geen klachten; geen bewijs van ziekte, 90=in staat om normale activiteit uit te oefenen; lichte tekenen/symptomen van ziekte, 80=normale activiteit met inspanning; enkele tekenen of symptomen, 70=zorgt voor zichzelf; niet in staat om normale activiteiten uit te oefenen of actief werk te doen, 60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien, 50=heeft veel hulp en frequente medische zorg nodig, 40=gehandicapt; heeft speciale zorg en hulp nodig, 30=ernstig gehandicapt; ziekenhuisopname is geïndiceerd hoewel overlijden niet nabij is, 20=erg ziek; ziekenhuisopname noodzakelijk, 10=stervend; fatale processen verlopen snel en 0=dood, waarbij lagere score=slechter overleving voor de meest ernstige ziekten.
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-basislijn in Karnofsky Performance Scale (KPS)-score in maand 12
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 12
De prestatieschaal van Karnofsky werd gebruikt om de dagelijkse activiteiten van deelnemers te beoordelen. Het beoordeelde de deelnemer op een schaal van 11 stappen variërend van 0-100, hogere score = deelnemer is beter in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Hoe lager de score, hoe slechter de overleving voor de meest ernstige ziekten. Scorebereik: 100=normaal geen klachten; geen bewijs van ziekte, 90=in staat om normale activiteit uit te oefenen; lichte tekenen/symptomen van ziekte, 80=normale activiteit met inspanning; enkele tekenen of symptomen, 70=zorgt voor zichzelf; niet in staat om normale activiteiten uit te oefenen of actief werk te doen, 60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien, 50=heeft veel hulp en frequente medische zorg nodig, 40=gehandicapt; heeft speciale zorg en hulp nodig, 30=ernstig gehandicapt; ziekenhuisopname is geïndiceerd hoewel overlijden niet nabij is, 20=erg ziek; ziekenhuisopname noodzakelijk, 10=stervend; fatale processen verlopen snel en 0=dood, waarbij lagere score=slechter overleving voor de meest ernstige ziekten.
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 12
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-basislijn in Karnofsky Performance Scale (KPS)-score op maand 60
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 60
De prestatieschaal van Karnofsky werd gebruikt om de dagelijkse activiteiten van deelnemers te beoordelen. Het beoordeelde de deelnemer op een schaal van 11 stappen variërend van 0-100, hogere score = deelnemer is beter in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Hoe lager de score, hoe slechter de overleving voor de meest ernstige ziekten. Scorebereik: 100=normaal geen klachten; geen bewijs van ziekte, 90=in staat om normale activiteit uit te oefenen; lichte tekenen/symptomen van ziekte, 80=normale activiteit met inspanning; enkele tekenen of symptomen, 70=zorgt voor zichzelf; niet in staat om normale activiteiten uit te oefenen of actief werk te doen, 60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien, 50=heeft veel hulp en frequente medische zorg nodig, 40=gehandicapt; heeft speciale zorg en hulp nodig, 30=ernstig gehandicapt; ziekenhuisopname is geïndiceerd hoewel overlijden niet nabij is, 20=erg ziek; ziekenhuisopname noodzakelijk, 10=stervend; fatale processen verlopen snel en 0=dood, waarbij lagere score=slechter overleving voor de meest ernstige ziekten.
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 60
Val30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn van B3461020 (Fx-005)
De ambulante status voor elke Val30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] of formulieren op basis van de gemodificeerde polyneuropathie-handicapscore (mPND) in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Basislijn van B3461020 (Fx-005)
Val30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase op maand 30
Tijdsspanne: Maand 30
De ambulante status voor elke Val30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] of formulieren op basis van de mPND-score in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Maand 30
Val30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase in maand 66
Tijdsspanne: Maand 66
De ambulante status voor elke Val30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] of formulieren op basis van de mPND-score in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Maand 66
NonVal30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
De ambulante status voor elke NonVal30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in B3461022 (Fx1A-201) of formulieren op basis van mPND-score in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase in maand 12
Tijdsspanne: Maand 12
De ambulante status voor elke NonVal30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in B3461022 (Fx1A-201) of formulieren op basis van mPND-score in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Maand 12
NonVal30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase in maand 60
Tijdsspanne: Maand 60
De ambulante status voor elke NonVal30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in B3461022 (Fx1A-201) of formulieren op basis van mPND-score in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Maand 60

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Val30Met-groep: wijziging van B3461020-basislijn in NIS-LL-score op maand 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 en 126
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 en 126
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 en 126
Val30Met-groep: NIS-LL-subschalen Scores: spierzwakte (MW), MW-heup, MW-knie, MW-enkel, MW-teen, NIS-LL-reflexen, NIS-LL sensorisch bij baseline
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; afzonderlijk gescoord voor linker- en rechterledematen met een totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik van 0 tot 88, hogere score=grotere beperking. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. NIS-LL Spierzwaktescorebereik is 0 tot 64, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Sensation-scorebereik is 0 tot 16, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Reflexenscorebereik is 0 tot 8, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461020 (Fx-005)
Val30Met-groep: wijziging van B3461020-basislijn in NIS-LL-subschalen Scores: spierzwakte (MW), MW-heup, MW-knie, MW-enkel, MW-teen, NIS-LL-reflexen, NIS-LL sensorisch op maand 6, 12 , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 en 126
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 en 126
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; afzonderlijk gescoord voor linker- en rechterledematen met een totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik van 0 tot 88, hogere score=grotere beperking. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. NIS-LL Spierzwaktescorebereik is 0 tot 64, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Sensation-scorebereik is 0 tot 16, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Reflexenscorebereik is 0 tot 8, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan de eerste dosis) van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 en 126
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-basislijn in NIS-LL-score op maand 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 en 120
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 en 120
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; apart gescoord voor linker, rechter ledematen. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 en 120
NonVal30Met-groep: NIS-LL-subschalen Scores: spierzwakte (MW), MW-heup, MW-knie, MW-enkel, MW-teen, NIS-LL-reflexen, NIS-LL sensorisch bij baseline
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; afzonderlijk gescoord voor linker- en rechterledematen met een totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik van 0 tot 88, hogere score=grotere beperking. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. NIS-LL Spierzwaktescorebereik is 0 tot 64, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Sensation-scorebereik is 0 tot 16, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Reflexenscorebereik is 0 tot 8, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-basislijn in NIS-LL-subschalen Scores: spierzwakte (MW), MW-heup, MW-knie, MW-enkel, MW-teen, NIS-LL-reflexen, NIS-LL sensorisch op maand 6, 12 , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 en 120
Tijdsspanne: Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), maand 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 en 120
NIS-LL: een subschaal (van de NIS-vragenlijst met 37 items) die een totale neuropathische tekortscore voor de onderste ledematen opleverde. Het beoordeelt spierzwakte, reflexen, gevoel; afzonderlijk gescoord voor linker- en rechterledematen met een totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik van 0 tot 88, hogere score=grotere beperking. Onderdelen van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, dorsaalflexoren enkel, plantairflexoren enkel, teenextensoren, teenflexoren) gescoord op schaal 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae); sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) scoorde 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. NIS-LL Spierzwaktescorebereik is 0 tot 64, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Sensation-scorebereik is 0 tot 16, hoge score = meer beperkingen. NIS-LL Reflexenscorebereik is 0 tot 8, hoge score = meer beperkingen.
Baseline (d.w.z. laatste meting voorafgaand aan eerste dosis) van B3461022 (Fx1A-201), maand 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 en 120
Val30Met-groep: wijziging van B3461020-baseline in de Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst op maand 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102 , 114, 126, 138
Tijdsspanne: Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Val30Met-groep: TQOL-subschaalscores: symptoom, ADL's, fysiek functioneren/grotevezelneuropathie, dunnevezelneuropathie, autonome neuropathie beoordeeld met behulp van Norfolk QOL-DN bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn van B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items om de impact van DN op QOL te beoordelen; Item 1 tot 7: gescoord als 1=symptoom aanwezig, 0=symptoom afwezig. Items 8 tot 35: gescoord op 5-punts Likertschaal: 0=geen probleem tot 4=ernstig probleem (behalve item 32, waar -1=iets beter", -2=veel beter, 0=ongeveer hetzelfde, 1= iets slechter, 2=veel slechter). Norfolk QOL-DN samengevat in 5 domeinen (scorebereik): fysiek functioneren/dikkevezelneuropathie (-2 tot 58), dagelijkse bezigheden (ADL's) (0 tot 20), symptomen (0 tot 32), dunnevezelneuropathie ( 0 tot 16), autonome neuropathie (0 tot 12); hogere score = grotere beperking, voor elk. Totale score = -2 tot 138 (hogere score = slechtere kwaliteit van leven).
Basislijn van B3461020 (Fx-005)
Val30Met: verandering ten opzichte van baseline in TQOL-subschaalscores: symptoom, ADL's, fysiek functioneren/grotevezelneuropathie, dunnevezelneuropathie, autonome neuropathie beoordeeld met behulp van Norfolk QOL-DN op maand 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66 , 78, 90, 102, 114, 126, 138
Tijdsspanne: Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 en 138
Norfolk QOL-DN: door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items om de impact van DN op QOL te beoordelen; Item 1 tot 7: gescoord als 1=symptoom aanwezig, 0=symptoom afwezig. Items 8 tot 35: gescoord op 5-punts Likertschaal: 0=geen probleem tot 4=ernstig probleem (behalve item 32, waar -1=iets beter", -2=veel beter, 0=ongeveer hetzelfde, 1= iets slechter, 2=veel slechter). Norfolk QOL-DN samengevat in 5 domeinen (scorebereik): fysiek functioneren/dikkevezelneuropathie (-2 tot 58), dagelijkse bezigheden (ADL's) (0 tot 20), symptomen (0 tot 32), dunnevezelneuropathie ( 0 tot 16), autonome neuropathie (0 tot 12); hogere score = grotere beperking, voor elk. Totale score = -2 tot 138 (hogere score = slechtere kwaliteit van leven).
Basislijn van B3461020 (Fx-005), maand 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 en 138
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-baseline in de Total Quality of Life (TQOL)-score beoordeeld met behulp van de Norfolk Quality of Life for Diabetic Neuropathy (QOL-DN)-vragenlijst in maand 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Norfolk QOL-DN: vragenlijst met 35 items voor deelnemers; beoordeelde impact van DN op gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van deelnemers met DN. De score was gebaseerd op 35 vragen die een TQOL opleveren, evenals 5 subschaalscores: symptomen, activiteiten van het dagelijks leven (ADL's), dikkevezelneuropathie/fysiek functioneren, dunnevezelneuropathie en autonome neuropathie. TQOL-score: som van alle items, totaal mogelijke scorebereik = -2 tot 138, waarbij hogere score = slechtere QOL.
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
NonVal30Met-groep: TQOL-subschaalscores: symptoom, ADL's, fysiek functioneren/grotevezelneuropathie, dunnevezelneuropathie, autonome neuropathie beoordeeld met behulp van Norfolk QOL-DN bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items om de impact van DN op QOL te beoordelen; Item 1 tot 7: gescoord als 1=symptoom aanwezig, 0=symptoom afwezig. Items 8 tot 35: gescoord op 5-punts Likertschaal: 0=geen probleem tot 4=ernstig probleem (behalve item 32, waar -1=iets beter", -2=veel beter, 0=ongeveer hetzelfde, 1= iets slechter, 2=veel slechter). Norfolk QOL-DN samengevat in 5 domeinen (scorebereik): fysiek functioneren/dikkevezelneuropathie (-2 tot 58), dagelijkse bezigheden (ADL's) (0 tot 20), symptomen (0 tot 32), dunnevezelneuropathie ( 0 tot 16), autonome neuropathie (0 tot 12); hogere score = grotere beperking, voor elk. Totale score = -2 tot 138 (hogere score = slechtere kwaliteit van leven).
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201)
NonVal30Met-groep: verandering ten opzichte van baseline in TQOL-subschaalscores: symptoom, ADL's, fysiek functioneren/grotevezelneuropathie, dunnevezelneuropathie, autonome neuropathie beoordeeld met behulp van Norfolk QOL-DN op maand 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 en 120
Norfolk QOL-DN: door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items om de impact van DN op QOL te beoordelen; Item 1 tot 7: gescoord als 1=symptoom aanwezig, 0=symptoom afwezig. Items 8 tot 35: gescoord op 5-punts Likertschaal: 0=geen probleem tot 4=ernstig probleem (behalve item 32, waar -1=iets beter", -2=veel beter, 0=ongeveer hetzelfde, 1= iets slechter, 2=veel slechter). Norfolk QOL-DN samengevat in 5 domeinen (scorebereik): fysiek functioneren/dikkevezelneuropathie (-2 tot 58), dagelijkse bezigheden (ADL's) (0 tot 20), symptomen (0 tot 32), dunnevezelneuropathie ( 0 tot 16), autonome neuropathie (0 tot 12); hogere score = grotere beperking, voor elk. Totale score = -2 tot 138 (hogere score = slechtere kwaliteit van leven).
Basislijn van B3461022 (Fx1A-201), maand 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 en 120
Val30Met Group: Karnofsky Performance Scale (KPS) Score op maand 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 en 138
Tijdsspanne: Basislijn van B3461023, maand 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 en 138
De prestatieschaal van Karnofsky werd gebruikt om de dagelijkse activiteiten van deelnemers te beoordelen. Het beoordeelde de deelnemer op een schaal van 11 stappen variërend van 0-100, hogere score = deelnemer is beter in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Hoe lager de score, hoe slechter de overleving voor de meest ernstige ziekten. Scorebereik: 100=normaal geen klachten; geen bewijs van ziekte, 90=in staat om normale activiteit uit te oefenen; lichte tekenen/symptomen van ziekte, 80=normale activiteit met inspanning; enkele tekenen of symptomen, 70=zorgt voor zichzelf; niet in staat om normale activiteiten uit te oefenen of actief werk te doen, 60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien, 50=heeft veel hulp en frequente medische zorg nodig, 40=gehandicapt; heeft speciale zorg en hulp nodig, 30=ernstig gehandicapt; ziekenhuisopname is geïndiceerd hoewel overlijden niet nabij is, 20=erg ziek; ziekenhuisopname noodzakelijk, 10=stervend; fatale processen verlopen snel en 0=dood, waarbij lagere score=slechter overleving voor de meest ernstige ziekten.
Basislijn van B3461023, maand 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 en 138
NonVal30Met-groep: wijziging van B3461022-basislijn in Karnofsky Performance Scale (KPS)-score op maand 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 en 120
Tijdsspanne: Basislijn van B3461022, maand 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 en 120
De prestatieschaal van Karnofsky werd gebruikt om de dagelijkse activiteiten van deelnemers te beoordelen. Het beoordeelde de deelnemer op een schaal van 11 stappen variërend van 0-100, hogere score = deelnemer is beter in staat om dagelijkse activiteiten uit te voeren. Hoe lager de score, hoe slechter de overleving voor de meest ernstige ziekten. Scorebereik: 100=normaal geen klachten; geen bewijs van ziekte, 90=in staat om normale activiteit uit te oefenen; lichte tekenen/symptomen van ziekte, 80=normale activiteit met inspanning; enkele tekenen of symptomen, 70=zorgt voor zichzelf; niet in staat om normale activiteiten uit te oefenen of actief werk te doen, 60=heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste persoonlijke behoeften voorzien, 50=heeft veel hulp en frequente medische zorg nodig, 40=gehandicapt; heeft speciale zorg en hulp nodig, 30=ernstig gehandicapt; ziekenhuisopname is geïndiceerd hoewel overlijden niet nabij is, 20=erg ziek; ziekenhuisopname noodzakelijk, 10=stervend; fatale processen verlopen snel en 0=dood, waarbij lagere score=slechter overleving voor de meest ernstige ziekten.
Basislijn van B3461022, maand 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 en 120
Val30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase in week 12, maand 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Tijdsspanne: Week 12, Maand 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 en 129
De ambulante status voor elke Val30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] of formulieren op basis van de mPND-score in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Week 12, Maand 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 en 129
NonVal30Met-groep: aantal deelnemers per ambulatiefase in maand 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69 , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Tijdsspanne: Maand 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 en 129
De ambulante status voor elke NonVal30Met-deelnemer werd verzameld met behulp van ambulante gegevensverzamelingsformulieren in B3461022 (Fx1A-201) of formulieren op basis van mPND-score in B3461023 (na protocolwijziging 1.1). De gegevens werden ingedeeld in 3 ambulante stadia: fase 1 (normaal), fase 2 (enige assistentie vereist) of fase 3 (niet ambulant).
Maand 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 en 129
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een onderzoeksproduct ontving zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. SAE was een AE die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant werd geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of significante handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking; medisch belangrijke gebeurtenissen. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen waren gebeurtenissen die opdoken na opname in B3461023 (Fx1A-303) of die verergerden in de loop van B3461023 (Fx1A-303) ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. AE's omvatten zowel SAE's als niet-SAE's.
Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Volledig lichamelijk onderzoek omvatte onderzoek van het algemene uiterlijk, hoofd en nek, oren, ogen, neus, keel, luchtwegen, urogenitaal, endocrien, cardiovasculair, buik, huid, musculoskeletaal, neurologisch, immunologisch/allergieën, hematologisch/lymfatisch. Afwijkingen in fysieke bevindingen waren gebaseerd op de beslissing van de onderzoeker.
Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Aantal deelnemers met laboratoriumtestafwijkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Criteria voor afwijkingen: Serumchemie (bilirubine>1,5*bovenste limiet normaal [ULN]; aspartaataminotransferase; alanine aminotransferase; alkalische fosfatase; gammaglutamyltransferase >3,0*ULN; albumine1.2*ULN; bloedureumstikstof, creatinine>1,3*ULN; vrij T4, thyrotropine, thyroxine 1,2*ULN; glucose1,5*ULN); Coagulatie (protrombinetijd, protrombine int. genormaliseerde ratio >1,1*ULN); Hematologie (basofielen; eosinofielen, monocyten >1,2*ULN; leukocyten 1,5*ULN; lymfocyten, neutrofielen 1,2*ULN).
Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Aantal deelnemers met afwijkingen in het elektrocardiogram (ECG).
Tijdsspanne: Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Twaalf-afleidingen ECG's werden verkregen voor alle deelnemers. Criteria voor QT-interval, Bazett's correctieformule (QTcB) en Fridericia's correctieformule (QTcF): groter dan (>) 450-480 milliseconde (msec), >480-500 msec en >500 msec. Bevindingen werden als abnormaal beschouwd op basis van de beslissing van de onderzoeker.
Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van baseline in vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Criteria voor klinisch significante veranderingen: systolische bloeddruk (BP) in liggende en staande positie: verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde van minder dan of gelijk aan (=) 20 mmHg, systolische bloeddruk 180 mmHg; Liggende en staande diastolische bloeddruk: afname vanaf de uitgangswaarde van = 15 mmHg, diastolische bloeddruk 105 mmHg; Liggende en staande polsslag: afname vanaf basislijn van =15 bpm, polsslag 120 bpm; Gewicht: afname vanaf baseline van =7%.
Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Aantal deelnemers met eventueel gelijktijdig medicatiegebruik
Tijdsspanne: Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar
Het aantal deelnemers met gelijktijdig medicatiegebruik wordt gerapporteerd.
Vanaf baseline (d.w.z. dag 0 van B3461023) tot 10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 augustus 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

19 juni 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FX1A-303
  • B3461023 (Andere identificatie: Alias Study Number)
  • 2009-011535-12 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ATTR-PN

Klinische onderzoeken op Tafamidis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren