Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności Fx-1006A u pacjentów z amyloidozą transtyretynową

7 lipca 2021 zaktualizowane przez: Pfizer

OTWARTA OCENA BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI FX-1006A U OSÓB Z AMYLOIDOZĄ TRANSTYRETYNY (TTR)

Jest to otwarte badanie fazy 3, którego celem jest uzyskanie dodatkowych długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności doustnego tafamidisu (20 mg miękkiej kapsułki żelatynowej) podawanego raz dziennie (QD). Ponadto w tym badaniu kontynuowano podawanie tafamidisu pacjentom Val30Met, którzy ukończyli Protokół Fx-006 (roczne, otwarte badanie będące kontynuacją Protokołu Fx-005, które było randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, 18- miesięczne badanie w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności tafamidisu) lub pacjentów nie leczonych Val30Met, którzy ukończyli Protokół Fx1A-201 (otwarte badanie fazy 2 w celu oceny stabilizacji TTR, bezpieczeństwa i tolerancji tafamidisu) przez okres do 10 lat lub dopóki badani nie mieli dostępu do tafamidisu dla ATTR-PN na receptę. Po zatwierdzeniu przez organy regulacyjne leczenia ATTR-PN w danym kraju i uzyskaniu dostępu do tafamidisu na receptę, uczestnicy mogli zostać wycofani z badania. Osoby takie uznano za osoby, które ukończyły badanie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

93

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma de Buenos aires, Argentyna, C1428AQK
        • FLENI
  • Brazylia
    • R.j.
      • Rio De Jameiro, R.j., Brazylia, 21941-913
        • Hospital Universitário Clementino Fraga Filho -HUCFF Universidade Federal do Rio de Janeiro
  • Francja
      • Creteil, Francja, 94010
        • Centre d'investigation Clinique
  • Niemcy
      • Muenster, Niemcy, 48149
        • Universitatsklinikum Muenster
  • Portugalia
      • Lisboa, Portugalia, 1649-028
        • Centro Hospitalar Lisboa Norte, EPE- Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Unidade Clinica de Paramiloidose Centro Hospitalar do Porto, EPE - Hospital Geral de Santo António
  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
  • Szwecja
      • Umea, Szwecja, 90185
        • FAP-Teamet Familjar Amyloidos
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche IRCCS - Policlinico San Matteo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Tester pomyślnie ukończył Protokół Fx-006 lub Fx-1A-201.
  • Mężczyźni lub kobiety z ATTR-PN, którzy nie przeszli przeszczepu wątroby lub serca w momencie włączenia.
  • W przypadku kobiet pacjentka była po menopauzie, została wysterylizowana chirurgicznie lub chętna do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Przewlekłe stosowanie niezatwierdzonych do protokołu niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ)
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Klinicznie istotny stan chorobowy, który w opinii badacza naraziłby uczestnika na zwiększone ryzyko udziału w badaniu.
  • Wartość aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) >3 × górna granica normy (GGN), która w ocenie medycznej badacza była spowodowana zmniejszoną czynnością wątroby lub czynną chorobą wątroby.
  • Aktywni seksualnie mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę nie stosują wysoce skutecznej antykoncepcji lub nie zgadzają się na kontynuowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Otwarta etykieta
Lek: Tafamidis
20 mg doustnie Fx-1006A dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Grupa Val30Met: Ocena upośledzenia neuropatii kończyn dolnych (NIS-LL) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005)
Grupa Val30Met: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej B3461020 w skali upośledzenia neuropatii kończyny dolnej (NIS-LL) w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 30
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 30
Grupa Val30Met: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej B3461020 w skali upośledzenia neuropatii kończyny dolnej (NIS-LL) w 66. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 66
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 66
Grupa NonVal30Met: Wynik oceny upośledzenia neuropatii kończyny dolnej (NIS-LL) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201)
Grupa NonVal30Met: zmiana od wartości wyjściowej B3461022 w skali upośledzenia neuropatii kończyny dolnej (NIS-LL) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 12
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 12
Grupa NonVal30Met: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej B3461022 w skali upośledzenia neuropatii kończyn dolnych (NIS-LL) w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 60
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 60
Grupa Val30Met: Całkowity wynik jakości życia (TQOL) oceniany za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Linia bazowa B3461020 (Fx-005)
Grupa Val30Met: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej B3461020 całkowitego wyniku jakości życia (TQOL) ocenianego za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 30
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Wartość bazowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 30
Grupa Val30Met: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej B3461020 całkowitego wyniku jakości życia (TQOL) ocenianego za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) w 66. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 66
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Wartość bazowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 66
Grupa NonVal30Met: Całkowity wynik jakości życia (TQOL) oceniany za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Grupa NonVal30Met: zmiana od wartości wyjściowej B3461022 w wyniku ogólnej jakości życia (TQOL) ocenianym za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 12
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 12
Grupa NonVal30Met: zmiana od wartości początkowej B3461022 w wyniku ogólnej jakości życia (TQOL) ocenianej za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 60
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 60
Grupa Val30Met: Wynik w skali Karnofsky'ego (KPS) w 30. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 30 (linia bazowa B3461023)
KPS: używany do oceny codziennych czynności uczestnika w 11-stopniowej skali od 0 do 100, wyższy wynik = uczestnik jest w stanie lepiej wykonywać codzienne czynności. Zakres wyników: 100 = normalny brak skarg; brak objawów choroby, 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności; drobne oznaki/objawy choroby, 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; niektóre oznaki/symptomy, 70=troszczy się o siebie; niezdolny do wykonywania normalnych czynności, 60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość potrzeb osobistych, 50=wymaga znacznej pomocy i częstej opieki medycznej, 40=niepełnosprawny; wymaga szczególnej opieki, pomocy, 30=niepełnosprawność w stopniu znacznym; hospitalizacja jest wskazana, chociaż śmierć nie jest nieuchronna, 20 = bardzo chory; konieczna hospitalizacja, 10= konający; śmiertelne procesy postępują szybko i 0 = martwy. Im niższy wynik, tym gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób. Dane dotyczące wyniku KPS nie zostały zebrane w badaniach nadrzędnych Fx-005 i Fx-006, dlatego nie zostały zgłoszone dla żadnych punktów czasowych z badań nadrzędnych.
Miesiąc 30 (linia bazowa B3461023)
Grupa Val30Met: Wynik w skali Karnofsky'ego (KPS) w 66. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 66 (miesiąc 36 B3461023)
KPS: używany do oceny codziennych czynności uczestnika w 11-stopniowej skali od 0 do 100, wyższy wynik = uczestnik jest w stanie lepiej wykonywać codzienne czynności. Zakres wyników: 100 = normalny brak skarg; brak objawów choroby, 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności; drobne oznaki/objawy choroby, 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; niektóre oznaki/symptomy, 70=troszczy się o siebie; niezdolny do wykonywania normalnych czynności, 60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość potrzeb osobistych, 50=wymaga znacznej pomocy i częstej opieki medycznej, 40=niepełnosprawny; wymaga szczególnej opieki, pomocy, 30=niepełnosprawność w stopniu znacznym; hospitalizacja jest wskazana, chociaż śmierć nie jest nieuchronna, 20 = bardzo chory; konieczna hospitalizacja, 10= konający; śmiertelne procesy postępują szybko i 0 = martwy. Im niższy wynik, tym gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób. Dane dotyczące wyniku KPS nie zostały zebrane w badaniach nadrzędnych Fx-005 i Fx-006, dlatego nie zostały zgłoszone dla żadnych punktów czasowych z badań nadrzędnych.
Miesiąc 66 (miesiąc 36 B3461023)
Grupa NonVal30Met: Wynik w skali Karnofsky'ego (KPS) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Skala wydajności Karnofsky'ego została wykorzystana do oceny codziennych czynności uczestników. Oceniał uczestnika w 11-stopniowej skali od 0 do 100, wyższy wynik = uczestnik jest lepiej przygotowany do wykonywania codziennych czynności. Im niższy wynik, tym gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób. Zakres wyników: 100 = normalny brak skarg; brak oznak choroby, 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności; drobne oznaki/objawy choroby, 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; pewne oznaki lub symptomy, 70=troszczy się o siebie; niezdolny do wykonywania normalnej działalności lub wykonywania aktywnej pracy, 60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość potrzeb osobistych, 50=wymaga znacznej pomocy i częstej opieki medycznej, 40=niepełnosprawny; wymaga szczególnej opieki i pomocy, 30=niepełnosprawność w stopniu znacznym; hospitalizacja jest wskazana, chociaż śmierć nie jest nieuchronna, 20 = bardzo chory; konieczna hospitalizacja, 10= konający; śmiertelne procesy postępują szybko i 0 = zgon, gdzie niższy wynik = gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób.
Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Grupa NonVal30Met: Zmiana od wartości wyjściowej B3461022 w skali Karnofsky'ego (KPS) w miesiącu 12
Ramy czasowe: Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 12
Skala wydajności Karnofsky'ego została wykorzystana do oceny codziennych czynności uczestników. Oceniał uczestnika w 11-stopniowej skali od 0 do 100, wyższy wynik = uczestnik jest lepiej przygotowany do wykonywania codziennych czynności. Im niższy wynik, tym gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób. Zakres wyników: 100 = normalny brak skarg; brak oznak choroby, 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności; drobne oznaki/objawy choroby, 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; pewne oznaki lub symptomy, 70=troszczy się o siebie; niezdolny do wykonywania normalnej działalności lub wykonywania aktywnej pracy, 60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość potrzeb osobistych, 50=wymaga znacznej pomocy i częstej opieki medycznej, 40=niepełnosprawny; wymaga szczególnej opieki i pomocy, 30=niepełnosprawność w stopniu znacznym; hospitalizacja jest wskazana, chociaż śmierć nie jest nieuchronna, 20 = bardzo chory; konieczna hospitalizacja, 10= konający; śmiertelne procesy postępują szybko i 0 = zgon, gdzie niższy wynik = gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób.
Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 12
Grupa NonVal30Met: Zmiana od wartości początkowej B3461022 w skali Karnofsky'ego (KPS) w 60. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 60
Skala wydajności Karnofsky'ego została wykorzystana do oceny codziennych czynności uczestników. Oceniał uczestnika w 11-stopniowej skali od 0 do 100, wyższy wynik = uczestnik jest lepiej przygotowany do wykonywania codziennych czynności. Im niższy wynik, tym gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób. Zakres wyników: 100 = normalny brak skarg; brak oznak choroby, 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności; drobne oznaki/objawy choroby, 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; pewne oznaki lub symptomy, 70=troszczy się o siebie; niezdolny do wykonywania normalnej działalności lub wykonywania aktywnej pracy, 60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość potrzeb osobistych, 50=wymaga znacznej pomocy i częstej opieki medycznej, 40=niepełnosprawny; wymaga szczególnej opieki i pomocy, 30=niepełnosprawność w stopniu znacznym; hospitalizacja jest wskazana, chociaż śmierć nie jest nieuchronna, 20 = bardzo chory; konieczna hospitalizacja, 10= konający; śmiertelne procesy postępują szybko i 0 = zgon, gdzie niższy wynik = gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób.
Wartość bazowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 60
Grupa Val30Met: Liczba uczestników według etapu chodzenia na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa B3461020 (Fx-005)
Status ambulatoryjny każdego uczestnika Val30Met został zebrany przy użyciu ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] lub formularzy opartych na zmodyfikowanym wyniku niesprawności polineuropatii (mPND) w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Linia bazowa B3461020 (Fx-005)
Grupa Val30Met: Liczba uczestników według etapu chodzenia w miesiącu 30
Ramy czasowe: Miesiąc 30
Status ambulatoryjny dla każdego uczestnika Val30Met został zebrany przy użyciu ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] lub formularzy opartych na wyniku mPND w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Miesiąc 30
Grupa Val30Met: Liczba uczestników według etapu chodzenia w miesiącu 66
Ramy czasowe: Miesiąc 66
Status ambulatoryjny dla każdego uczestnika Val30Met został zebrany przy użyciu ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] lub formularzy opartych na wyniku mPND w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Miesiąc 66
Grupa NonVal30Met: liczba uczestników według etapu chodzenia na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Status ambulatoryjny dla każdego uczestnika NonVal30Met zebrano za pomocą ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w B3461022 (Fx1A-201) lub formularzy opartych na wyniku mPND w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Grupa NonVal30Met: liczba uczestników według etapu chodzenia w miesiącu 12
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Status ambulatoryjny dla każdego uczestnika NonVal30Met zebrano za pomocą ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w B3461022 (Fx1A-201) lub formularzy opartych na wyniku mPND w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Miesiąc 12
Grupa NonVal30Met: liczba uczestników według etapu chodzenia w miesiącu 60
Ramy czasowe: Miesiąc 60
Status ambulatoryjny dla każdego uczestnika NonVal30Met zebrano za pomocą ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w B3461022 (Fx1A-201) lub formularzy opartych na wyniku mPND w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Miesiąc 60

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Grupa Val30Met: Zmiana od wartości wyjściowej B3461020 w wyniku NIS-LL w 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 i 126
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 i 126
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114 i 126
Grupa Val30Met: Wyniki podskal NIS-LL: Osłabienie mięśni (MW), MW-biodro, MW-kolano, MW-kostka, MW-palec, NIS-LL Odruchy, NIS-LL czuciowe na linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005)
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; oceniane osobno dla lewej i prawej kończyny z całkowitym możliwym zakresem punktacji NIS-LL od 0 do 88, wyższy wynik = większe upośledzenie. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Zakres punktacji osłabienia mięśni NIS-LL wynosi od 0 do 64, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Sensation wynosi od 0 do 16, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Reflexes wynosi od 0 do 8, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005)
Grupa Val30Met: Zmiana od wartości wyjściowej B3461020 w podskalach NIS-LL Wyniki: Osłabienie mięśni (MW), MW-Hip, MW-Knee, MW-Ankle, MW-Toe, NIS-LL Odruchy, NIS-LL Sensory w miesiącu 6, 12 , 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 i 126
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 i 126
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; oceniane osobno dla lewej i prawej kończyny z całkowitym możliwym zakresem punktacji NIS-LL od 0 do 88, wyższy wynik = większe upośledzenie. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Zakres punktacji osłabienia mięśni NIS-LL wynosi od 0 do 64, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Sensation wynosi od 0 do 16, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Reflexes wynosi od 0 do 8, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114 i 126
Grupa NonVal30Met: Zmiana od wartości początkowej B3461022 w wyniku NIS-LL w 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 i 120 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 i 120
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; punktowane osobno dla lewej, prawej kończyny. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Całkowity możliwy zakres wyników NIS-LL 0-88, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 i 120
Grupa NonVal30Met: Wyniki podskal NIS-LL: Osłabienie mięśni (MW), MW-biodro, MW-kolano, MW-kostka, MW-palce u nogi, NIS-LL Odruchy, NIS-LL czuciowe na linii podstawowej
Ramy czasowe: Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201)
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; oceniane osobno dla lewej i prawej kończyny z całkowitym możliwym zakresem punktacji NIS-LL od 0 do 88, wyższy wynik = większe upośledzenie. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Zakres punktacji osłabienia mięśni NIS-LL wynosi od 0 do 64, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Sensation wynosi od 0 do 16, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Reflexes wynosi od 0 do 8, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Linia bazowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201)
Grupa NonVal30Met: Zmiana od wartości wyjściowej B3461022 w podskalach NIS-LL Wyniki: Osłabienie mięśni (MW), MW-biodro, MW-kolano, MW-kostka, MW-palec, NIS-LL Odruchy, NIS-LL czuciowe w miesiącu 6, 12 , 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 i 120
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 i 120
NIS-LL: podskala (z 37-itemowego kwestionariusza NIS), która zapewnia całkowity wynik deficytu neuropatycznego dla kończyn dolnych. Ocenia osłabienie mięśni, odruchy, czucie; oceniane osobno dla lewej i prawej kończyny z całkowitym możliwym zakresem punktacji NIS-LL od 0 do 88, wyższy wynik = większe upośledzenie. Komponenty osłabienia mięśni (zgięcie w biodrze i kolanie, wyprost w biodrze i kolanie, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalny) do 4 (porażenie), wyższy wynik = większe osłabienie. Składowe odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae); czucie (nacisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracja, pozycja stawu) oceniono na 0=prawidłowe, 1=zmniejszenie lub 2=brak. Zakres punktacji osłabienia mięśni NIS-LL wynosi od 0 do 64, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Sensation wynosi od 0 do 16, wysoki wynik = większe upośledzenie. Zakres punktacji NIS-LL Reflexes wynosi od 0 do 8, wysoki wynik = większe upośledzenie.
Wartość wyjściowa (tj. ostatni pomiar przed podaniem pierwszej dawki) B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 i 120
Grupa Val30Met: zmiana od wartości wyjściowej B3461020 w całkowitym wyniku jakości życia (TQOL) ocenianym za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) w 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102 , 114, 126, 138
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Wartość wyjściowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126, 138
Grupa Val30Met: Wyniki podskali TQOL: objawy, ADL, funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien, neuropatia małych włókien, neuropatia autonomiczna oceniana na podstawie QOL-DN normy Norfolk na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa B3461020 (Fx-005)
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników w celu oceny wpływu DN na QOL; Punkty od 1 do 7: oceniane jako 1=objaw obecny, 0=objaw nieobecny. Pozycje od 8 do 35: oceniane na 5-stopniowej skali Likerta: od 0=brak problemu do 4=poważny problem (z wyjątkiem pozycji 32, gdzie -1=nieco lepiej), -2=dużo lepiej, 0=mniej więcej to samo, 1= nieco gorzej, 2=znacznie gorzej). Norfolk QOL-DN podsumowano w 5 domenach (zakres punktacji): funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien (-2 do 58), codzienne czynności (ADL) (0 do 20), objawy (0 do 32), neuropatia małych włókien ( od 0 do 16), neuropatia autonomiczna (od 0 do 12); wyższy wynik = większe upośledzenie, dla każdego. Całkowity wynik = -2 do 138 (wyższy wynik = gorsza QOL).
Linia bazowa B3461020 (Fx-005)
Val30Met: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach podskali TQOL: objawy, ADL, funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien, neuropatia małych włókien, neuropatia autonomiczna oceniana na podstawie QOL-DN Norfolk w 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66 miesiącu , 78, 90, 102, 114, 126, 138
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 i 138
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników w celu oceny wpływu DN na QOL; Punkty od 1 do 7: oceniane jako 1=objaw obecny, 0=objaw nieobecny. Pozycje od 8 do 35: oceniane na 5-stopniowej skali Likerta: od 0=brak problemu do 4=poważny problem (z wyjątkiem pozycji 32, gdzie -1=nieco lepiej), -2=dużo lepiej, 0=mniej więcej to samo, 1= nieco gorzej, 2=znacznie gorzej). Norfolk QOL-DN podsumowano w 5 domenach (zakres punktacji): funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien (-2 do 58), codzienne czynności (ADL) (0 do 20), objawy (0 do 32), neuropatia małych włókien ( od 0 do 16), neuropatia autonomiczna (od 0 do 12); wyższy wynik = większe upośledzenie, dla każdego. Całkowity wynik = -2 do 138 (wyższy wynik = gorsza QOL).
Wartość wyjściowa B3461020 (Fx-005), miesiąc 6, 12, 18, 24, 30, 42, 54, 66, 78, 90, 102, 114, 126 i 138
Grupa NonVal30Met: zmiana od wartości wyjściowej B3461022 w ocenie całkowitej jakości życia (TQOL) za pomocą kwestionariusza Norfolk dotyczącego jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QOL-DN) w 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników; ocenili wpływ DN na QOL związaną ze zdrowiem uczestników z DN. Punktacja opierała się na 35 pytaniach, które dają TQOL, a także 5 wyników w podskalach: objawy, czynności życia codziennego (ADL), neuropatia dużych włókien/funkcjonowanie fizyczne, neuropatia małych włókien i neuropatia autonomiczna. Wynik TQOL: suma wszystkich pozycji, całkowity możliwy zakres wyników = -2 do 138, gdzie wyższy wynik = gorsza QOL.
Wartość wyjściowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108, 120
Grupa NonVal30Met: Wyniki podskali TQOL: objawy, ADL, funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien, neuropatia małych włókien, neuropatia autonomiczna oceniana na podstawie QOL-DN normy Norfolk na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników w celu oceny wpływu DN na QOL; Punkty od 1 do 7: oceniane jako 1=objaw obecny, 0=objaw nieobecny. Pozycje od 8 do 35: oceniane na 5-stopniowej skali Likerta: od 0=brak problemu do 4=poważny problem (z wyjątkiem pozycji 32, gdzie -1=nieco lepiej), -2=dużo lepiej, 0=mniej więcej to samo, 1= nieco gorzej, 2=znacznie gorzej). Norfolk QOL-DN podsumowano w 5 domenach (zakres punktacji): funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien (-2 do 58), codzienne czynności (ADL) (0 do 20), objawy (0 do 32), neuropatia małych włókien ( od 0 do 16), neuropatia autonomiczna (od 0 do 12); wyższy wynik = większe upośledzenie, dla każdego. Całkowity wynik = -2 do 138 (wyższy wynik = gorsza QOL).
Linia bazowa B3461022 (Fx1A-201)
Grupa NonVal30Met: Zmiana od wartości początkowej w wynikach podskali TQOL: objawy, ADL, funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien, neuropatia małych włókien, neuropatia autonomiczna oceniana na podstawie QOL-DN normy Norfolk w miesiącach 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 i 120
Norfolk QOL-DN: 35-itemowy kwestionariusz oceniany przez uczestników w celu oceny wpływu DN na QOL; Punkty od 1 do 7: oceniane jako 1=objaw obecny, 0=objaw nieobecny. Pozycje od 8 do 35: oceniane na 5-stopniowej skali Likerta: od 0=brak problemu do 4=poważny problem (z wyjątkiem pozycji 32, gdzie -1=nieco lepiej), -2=dużo lepiej, 0=mniej więcej to samo, 1= nieco gorzej, 2=znacznie gorzej). Norfolk QOL-DN podsumowano w 5 domenach (zakres punktacji): funkcjonowanie fizyczne/neuropatia dużych włókien (-2 do 58), codzienne czynności (ADL) (0 do 20), objawy (0 do 32), neuropatia małych włókien ( od 0 do 16), neuropatia autonomiczna (od 0 do 12); wyższy wynik = większe upośledzenie, dla każdego. Całkowity wynik = -2 do 138 (wyższy wynik = gorsza QOL).
Wartość wyjściowa B3461022 (Fx1A-201), miesiąc 6, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108 i 120
Grupa Val30Met: Wynik w skali Karnofsky'ego (KPS) w 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 i 138 miesiącu
Ramy czasowe: Punkt początkowy B3461023, miesiąc 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 i 138
Skala wydajności Karnofsky'ego została wykorzystana do oceny codziennych czynności uczestników. Oceniał uczestnika w 11-stopniowej skali od 0 do 100, wyższy wynik = uczestnik jest lepiej przygotowany do wykonywania codziennych czynności. Im niższy wynik, tym gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób. Zakres wyników: 100 = normalny brak skarg; brak oznak choroby, 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności; drobne oznaki/objawy choroby, 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; pewne oznaki lub symptomy, 70=troszczy się o siebie; niezdolny do wykonywania normalnej działalności lub wykonywania aktywnej pracy, 60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość potrzeb osobistych, 50=wymaga znacznej pomocy i częstej opieki medycznej, 40=niepełnosprawny; wymaga szczególnej opieki i pomocy, 30=niepełnosprawność w stopniu znacznym; hospitalizacja jest wskazana, chociaż śmierć nie jest nieuchronna, 20 = bardzo chory; konieczna hospitalizacja, 10= konający; śmiertelne procesy postępują szybko i 0 = zgon, gdzie niższy wynik = gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób.
Punkt początkowy B3461023, miesiąc 42, 54, 78, 90, 102, 114, 126 i 138
Grupa NonVal30Met: zmiana od punktu początkowego B3461022 w skali Karnofsky'ego (KPS) w 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 i 120 miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa B3461022, miesiąc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 i 120
Skala wydajności Karnofsky'ego została wykorzystana do oceny codziennych czynności uczestników. Oceniał uczestnika w 11-stopniowej skali od 0 do 100, wyższy wynik = uczestnik jest lepiej przygotowany do wykonywania codziennych czynności. Im niższy wynik, tym gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób. Zakres wyników: 100 = normalny brak skarg; brak oznak choroby, 90 = zdolność do wykonywania normalnej aktywności; drobne oznaki/objawy choroby, 80 = normalna aktywność z wysiłkiem; pewne oznaki lub symptomy, 70=troszczy się o siebie; niezdolny do wykonywania normalnej działalności lub wykonywania aktywnej pracy, 60=wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość potrzeb osobistych, 50=wymaga znacznej pomocy i częstej opieki medycznej, 40=niepełnosprawny; wymaga szczególnej opieki i pomocy, 30=niepełnosprawność w stopniu znacznym; hospitalizacja jest wskazana, chociaż śmierć nie jest nieuchronna, 20 = bardzo chory; konieczna hospitalizacja, 10= konający; śmiertelne procesy postępują szybko i 0 = zgon, gdzie niższy wynik = gorsze przeżycie w przypadku najpoważniejszych chorób.
Wartość wyjściowa B3461022, miesiąc 6, 24, 36, 48, 72, 84, 96, 108 i 120
Grupa Val30Met: Liczba uczestników według etapu chodzenia w tygodniu 12, miesiącu 6, 9, 12, 18, 21, 24, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Ramy czasowe: Tydzień 12, Miesiąc 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 i 129
Status ambulatoryjny dla każdego uczestnika Val30Met został zebrany przy użyciu ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w [B3461020 (Fx-005), B3461021 (Fx-006)] lub formularzy opartych na wyniku mPND w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Tydzień 12, Miesiąc 6, 9, 12, 18, 21, 24, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 i 129
Grupa NonVal30Met: liczba uczestników według etapu chodzenia w miesiącu 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69 , 72, 75, 78, 81, 84, 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126, 129
Ramy czasowe: Miesiąc 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 i 129
Status ambulatoryjny dla każdego uczestnika NonVal30Met zebrano za pomocą ambulatoryjnych formularzy zbierania danych w B3461022 (Fx1A-201) lub formularzy opartych na wyniku mPND w B3461023 (po poprawce protokołu 1.1). Dane podzielono na 3 etapy poruszania się: Etap 1 (normalny), Etap 2 (wymagana pewna pomoc) lub Etap 3 (nie ambulatoryjny).
Miesiąc 3, 6, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 63, 66, 69, 72, 75, 78, 81, 84 , 87, 90, 93, 96, 99, 102, 105, 108, 111, 114, 117, 120, 123, 126 i 129
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany produkt bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia; ważne medycznie zdarzenia. Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem były zdarzeniami, które pojawiły się po włączeniu do badania B3461023 (Fx1A-303) lub które pogorszyły się w trakcie badania B3461023 (Fx1A-303) w stosunku do stanu przed leczeniem. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż SAE.
Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Pełne badanie fizykalne obejmowało badanie ogólnego wyglądu, głowy i szyi, uszu, oczu, nosa, gardła, układu oddechowego, moczowo-płciowego, hormonalnego, sercowo-naczyniowego, brzucha, skóry, układu mięśniowo-szkieletowego, neurologiczne, immunologiczne/alergiczne, hematologiczne/limfatyczne. Nieprawidłowości w ustaleniach fizycznych opierały się na decyzji badacza.
Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Kryteria nieprawidłowości: chemia surowicy (bilirubina >1,5*górna granica normy [ULN]; aminotransferaza asparaginianowa; aminotransferaza alaninowa; fosfatazy alkalicznej; transferaza gamma-glutamylowa >3,0*GGN; albumina 1,2*GGN; azot mocznikowy we krwi, kreatynina >1,3*GGN; wolna T4, tyreotropina, tyroksyna 1,2*GGN; glukoza 1,5*GGN); Koagulacja (czas protrombinowy, protrombinowy int. współczynnik znormalizowany >1,1*GGN); Hematologia (bazofile; eozynofile, monocyty >1,2*GGN; leukocyty 1,5*GGN; limfocyty, neutrofile 1,2*GGN).
Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Liczba uczestników z nieprawidłowościami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Dla wszystkich uczestników uzyskano dwunastoodprowadzeniowe EKG. Kryteria odstępu QT, wzór korekcyjny Bazetta (QTcB) i wzór korekcyjny Fridericia (QTcF): większy niż (>) 450-480 milisekund (ms), >480-500 ms i >500 ms. Wyniki zostały uznane za nieprawidłowe na podstawie decyzji badacza.
Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Liczba uczestników, u których wystąpiły istotne klinicznie zmiany parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Kryteria klinicznie istotnych zmian: skurczowe ciśnienie krwi (BP) w pozycji leżącej i stojącej: spadek od wartości wyjściowej o mniej niż lub równo (=) 20 mmHg, skurczowe ciśnienie krwi 180 mmHg; Ciśnienie rozkurczowe w pozycji leżącej i stojącej: spadek od wartości wyjściowej o = 15 mmHg, ciśnienie rozkurczowe 105 mmHg; Częstość tętna w pozycji leżącej i stojącej: spadek od linii podstawowej o = 15 uderzeń na minutę, częstość tętna 120 uderzeń na minutę; Masa ciała: spadek od wartości wyjściowej o =7%.
Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Liczba uczestników stosujących jakiekolwiek leki towarzyszące
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat
Zgłoszono liczbę uczestników, którzy stosowali jakiekolwiek leki jednocześnie.
Od punktu początkowego (tj. dnia 0 B3461023) do 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 czerwca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FX1A-303
  • B3461023 (Inny identyfikator: Alias Study Number)
  • 2009-011535-12 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ATTR-PN

Badania kliniczne na Tafamidis

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj