多发性骨髓瘤中的白消安
2017年5月19日 更新者:Guido Tricot
IV 白消安 (Busulfex®) 在 65 岁或以上的多发性骨髓瘤患者或接受自体移植的肾功能不全患者中的 I 期开放标签研究
该研究的两个主要目标是:
基本的:
确定可在最少天数内安全给予≥65 岁(第 1 组)或肾功能不全(第 2 组)定义为肌酐 >3mg/dL 或肌酐清除率 <30 mL/min。
中学:
进行药代动力学 (PK) 研究,以评估每个建议剂量水平下两组中每一组的个体差异性和与毒性的关系。
研究概览
详细说明
本研究针对 65 岁以上或患有肾功能不全的多发性骨髓瘤患者进行一线治疗白消安引入血细胞减少的速度比美法仑慢得多,而移植后的恢复时间相同。 因此,白消安引起的血细胞减少持续时间应该更短。 白消安已被证明对伴有肾功能衰竭的骨髓瘤患者有效。
我们研究中最初建议的剂量水平为 3.2 毫克/千克体重,持续 3 天,持续 6 小时。 下一个水平将是 3.2 毫克/千克体重超过 6 小时,持续 4 天,4.3 毫克/千克体重,超过 6 小时,持续 3 天,5.6 毫克/千克体重,超过 6 小时,持续 2 天,以及 6.4 毫克/千克体重/kg 体重超过 6 小时,持续 2 天。 每组三名患者将进入第一级。 进一步的招募将取决于观察到的毒性。 在 PI 审查了先前剂量水平的可用毒性数据并确认可以安全地进行后续剂量水平后,将启动所有剂量递增。 最大耐受剂量将定义为立即低于 6 名患者中 ≥ 2 名出现意外、相关且严重的 4 级非血液学毒性的剂量水平,并且将对年龄 > 65 岁的患者单独进行评估年龄或肾功能不全患者。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
13
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 受试者必须储存 ≥ 3 x 106 个 CD34 细胞/千克才能用于此研究。
- 受试者在 HCI 的新患者咨询中必须患有症状性多发性骨髓瘤,根据登记医生的意见,需要治疗。
- 受试者必须年满 65 岁和/或被诊断患有肾功能不全,定义为血清肌酐≥3mg/dL 或肌酐清除率低于 30mL/分钟。
- 受试者不得有慢性阻塞性或慢性限制性肺病病史。 受试者必须展示足够的肺功能研究,定义为机械方面(FEV1、FVC)和扩散能力(DLCO)预测值的 ≥50%。
- 受试者必须表现出足够的心脏功能(ECHO 或 MUGA 上 LVEF ≥ 40%)。
- 受试者必须表现出足够的肝功能,总胆红素和转氨酶水平不高于机构正常上限的 1.5 倍。 (如果总胆红素 > 正常上限的 1.5 倍,则需要评估直接胆红素。 只要直接胆红素不 > 正常上限的 1.5 倍,受试者就有资格)
- 受试者必须具有至少一种可评估的骨髓瘤标志物,用于判断反应:血清 M 蛋白 >1g/dL,血清中的游离轻链超过正常上限的四倍,尿液 M 蛋白≥500 mg,无尿液≥ 500 mg/天的轻链,骨髓浆细胞增多症 >20% 浆细胞,髓外浆细胞增多症,或 MRI/FDG-PET/CT 扫描显示 1 个或多个由骨髓瘤引起的局灶性病变。
- 受试者的 SWOG 表现评分必须为 0-2,除非是由于骨髓瘤相关的骨痛。
- 受试者必须被告知研究的调查性质,并且必须根据机构和联邦指南签署经 IRB 批准的知情同意书。
- 有生育能力的女性参与者必须在入组后 10 天内记录为阴性妊娠试验。
排除标准:
- 受试者的血清转氨酶不得超过正常上限的 1.5 倍和/或直接胆红素不得超过机构正常上限的 1.5 倍(仅当总胆红素高于正常上限的 1.5 倍时才评估直接胆红素)
- 受试者不得为 HIV 阳性或患有活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染。 如果血清学抗体研究呈阳性,则必须进行定量 PCR 以确认。
- 受试者不得有既往恶性肿瘤,研究者认为预期寿命更可能由既往恶性肿瘤而非骨髓瘤决定。 患者当前不得接受针对既往恶性肿瘤的治疗。
- 受试者之前不得进行过自体或同种异体骨髓移植。
- 受试者不得怀孕或哺乳。 具有生育潜力的男女不得参加,除非他们同意使用有效的避孕方法。
- 为该协议存储了 < 300 万个 CD34 细胞/kg 的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:不适用
- 介入模型:单组作业
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的:白消安
给予≥65 岁或肾功能不全患者的白舒福
|
白消安 (Bu) 是一种双功能烷化剂,目前几乎完全用作自体和同种异体干细胞移植预处理方案的组成部分。
其他名称:
|
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
确定在至少 65 岁第 1 组)或肾功能不全(第 2 组)患者(定义为肌酐 >3mg/dL 或肌酐清除率 <30 mL/min)的患者中安全给予 Busulfex 的 MTD。
大体时间:1年
|
1年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
进行药代动力学 (PK) 研究,以评估每个建议剂量水平下两组中每一组的个体差异性和与毒性的关系。
大体时间:18个月
|
18个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员:Guido Tricot, MD, PhD、University of Iowa
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年8月1日
初级完成 (实际的)
2012年2月1日
研究完成 (实际的)
2012年2月1日
研究注册日期
首次提交
2009年6月4日
首先提交符合 QC 标准的
2009年7月7日
首次发布 (估计)
2009年7月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年5月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年5月19日
最后验证
2017年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.