Busulfan ved myelomatose

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersoner skal have ≥ 3 x 106 CD34-celler/kg på lager til denne undersøgelse.
2. Forsøgspersoner skal have symptomatisk myelomatose ved deres nye patientkonsultation på HCI, der efter den tilmeldte læges vurdering kræver behandling.
3. Forsøgspersoner skal være mindst 65 år og/eller diagnosticeret med nyreinsufficiens, defineret som serumkreatinin ≥3mg/dL eller en kreatininclearance på mindre end 30mL/minut.
4. Forsøgspersoner må ikke have en historie med kronisk obstruktiv eller kronisk restriktiv lungesygdom. Forsøgspersoner skal demonstrere tilstrækkelige lungefunktionsundersøgelser defineret som ≥50 % af forudsagt på mekaniske aspekter (FEV1, FVC) og diffusionskapacitet (DLCO).
5. Forsøgspersoner skal demonstrere tilstrækkelig hjertefunktion (≥40 % LVEF på ECHO eller MUGA).
6. Forsøgspersoner skal demonstrere tilstrækkelige leverfunktioner med totale bilirubin- og transaminaseniveauer, der ikke er højere end 1,5 gange den institutionelle øvre normalgrænse. (Hvis total bilirubin er > 1,5 gange den øvre grænse for normal, skal en direkte bilirubin vurderes. Person kvalificeret, så længe det direkte bilirubin ikke er > 1,5 gange den øvre grænse for normal)
7. Forsøgspersoner skal have mindst én evaluerbar myelommarkør til at bedømme respons ud fra: serum M-protein >1g/dL, frie lette kæder i serumet, der er mere end fire gange den øvre grænse for normal, urin M-protein på ≥ 500 mg, urinfri lette kæder på ≥ 500 mg/dag, knoglemarvsplasmacytose med >20 % plasmaceller, ekstramedullær plasmacytose eller MRI/FDG-PET/CT-scanning, der viser 1 eller flere fokale læsioner på grund af myelom.
8. Forsøgspersoner skal have en SWOG-præstationsscore på 0-2, medmindre det skyldes myelom-relaterede knoglesmerter.
9. Forsøgspersonerne skal informeres om undersøgelsens karakter af undersøgelsen og skal underskrive et IRB-godkendt informeret samtykke i overensstemmelse med institutionelle og føderale retningslinjer.
10. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest dokumenteret inden for 10 dage efter tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersoner må ikke have serumtransaminaser > 1,5 gange den øvre grænse for normal og/eller en direkte bilirubin > 1,5 gange den institutionelle øvre grænse for normal (direkte bilirubin skal kun vurderes, hvis den totale bilirubin er > 1,5 gange den øvre grænse for normal)
2. Forsøgspersoner må ikke være hiv-positive eller have aktiv hepatitis B- eller hepatitis C-infektion. Hvis serologiske antistofundersøgelser er positive, skal der udføres en kvantitativ PCR for at bekræfte.
3. Forsøgspersoner må ikke have en tidligere malignitet, hvor den forventede levetid, som efter investigator vurderer, er mere tilbøjelig til at blive bestemt af den tidligere malignitet end myelomet. Patienter må ikke i øjeblikket modtage behandling for den tidligere malignitet.
4. Forsøgspersoner må ikke have haft en tidligere autolog eller allogen knoglemarvstransplantation.
5. Forsøgspersoner må ikke være gravide eller ammende. Kvinder og mænd med reproduktionspotentiale må ikke deltage, medmindre de accepterer at bruge en effektiv præventionsmetode.
6. Patienter, der har < 3 millioner CD34-celler/kg opbevaret til denne protokol.