Busulfan bij multipel myeloom

Inclusiecriteria:

1. Proefpersonen moeten voor dit onderzoek ≥ 3 x 106 CD34-cellen/kg in opslag hebben.
2. Proefpersonen moeten symptomatisch multipel myeloom hebben bij hun nieuwe patiëntenconsult bij HCI dat, naar de mening van de inschrijvende arts, behandeling vereist.
3. Proefpersonen moeten minstens 65 jaar oud zijn en/of de diagnose nierinsufficiëntie hebben, gedefinieerd als serumcreatinine ≥3 mg/dl of een creatinineklaring van minder dan 30 ml/minuut.
4. Proefpersonen mogen geen voorgeschiedenis hebben van chronische obstructieve of chronische restrictieve longziekte. Proefpersonen moeten adequate longfunctiestudies aantonen, gedefinieerd als ≥50% van de voorspelde mechanische aspecten (FEV1, FVC) en diffusiecapaciteit (DLCO).
5. Proefpersonen moeten een adequate hartfunctie aantonen (≥40% LVEF op ECHO of MUGA).
6. Proefpersonen moeten een adequate leverfunctie vertonen met totale bilirubine- en transaminasespiegels die niet hoger zijn dan 1,5 keer de institutionele bovengrens van normaal. (Als het totale bilirubine > 1,5 keer de bovengrens van normaal is, moet een direct bilirubine worden beoordeeld. Proefpersoon komt in aanmerking zolang het directe bilirubine niet > 1,5 keer de bovengrens van normaal is)
7. Proefpersonen moeten ten minste één evalueerbare myeloommarker hebben om de respons te beoordelen: serum M-eiwit >1g/dL, vrije lichte ketens in het serum die meer dan vier keer de bovengrens van normaal zijn, urine M-eiwit van ≥ 500 mg, urinevrij lichte ketens van ≥ 500 mg/dag, beenmergplasmacytose met >20% plasmacellen, extramedullaire plasmacytose of MRI/FDG-PET/CT-scan die 1 of meer focale laesies als gevolg van myeloom aantoont.
8. Proefpersonen moeten een SWOG-prestatiescore van 0-2 hebben, tenzij vanwege myeloomgerelateerde botpijn.
9. Proefpersonen moeten worden geïnformeerd over het onderzoekskarakter van het onderzoek en moeten een IRB-goedgekeurde geïnformeerde toestemming ondertekenen in overeenstemming met de institutionele en federale richtlijnen.
10. Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten binnen 10 dagen na inschrijving een negatieve zwangerschapstest hebben gedocumenteerd.

Uitsluitingscriteria:

1. Proefpersonen mogen geen serumtransaminasen hebben >1,5 keer de bovengrens van normaal en/of een direct bilirubine >1,5 keer de institutionele bovengrens van normaal (direct bilirubine alleen te beoordelen als het totale bilirubine >1,5 keer de bovengrens van normaal is)
2. Proefpersonen mogen niet hiv-positief zijn of een actieve hepatitis B- of hepatitis C-infectie hebben. Als serologische antilichaamonderzoeken positief zijn, moet ter bevestiging een kwantitatieve PCR worden uitgevoerd.
3. Proefpersonen mogen geen eerdere maligniteit hebben waarbij de levensverwachting, die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijker wordt bepaald door de eerdere maligniteit dan door het myeloom. Patiënten mogen momenteel geen therapie krijgen voor de eerdere maligniteit.
4. Proefpersonen mogen geen eerdere autologe of allogene beenmergtransplantatie hebben ondergaan.
5. Proefpersonen mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven. Vrouwen en mannen die zich kunnen voortplanten, mogen niet deelnemen, tenzij ze ermee instemmen een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken.
6. Patiënten die < 3 miljoen CD34-cellen/kg hebben opgeslagen voor dit protocol.