Busulfan u mnohočetného myelomu

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekty musí mít pro tuto studii skladováno ≥ 3 x 106 CD34 buněk/kg.
2. Subjekty musí mít symptomatický mnohočetný myelom u svého nového pacienta konzultovat na HCI, který podle názoru zařazujícího lékaře vyžaduje léčbu.
3. Subjektům musí být alespoň 65 let a/nebo musí být diagnostikována renální insuficience definovaná jako sérový kreatinin ≥3 mg/dl nebo clearance kreatininu nižší než 30 ml/min.
4. Subjekty nesmí mít v anamnéze chronickou obstrukční nebo chronickou restriktivní plicní nemoc. Subjekty musí prokázat adekvátní studie plicních funkcí definované jako ≥50 % předpokládaných mechanických aspektů (FEV1, FVC) a difúzní kapacity (DLCO).
5. Subjekty musí vykazovat adekvátní srdeční funkci (≥40 % LVEF na ECHO nebo MUGA).
6. Subjekty musí vykazovat adekvátní jaterní funkce s hladinami celkového bilirubinu a transamináz ne vyššími než 1,5násobek ústavní horní hranice normálu. (Pokud je celkový bilirubin > 1,5násobek horní hranice normy, je třeba stanovit přímý bilirubin. Subjekt způsobilý, pokud přímý bilirubin není > 1,5násobek horní hranice normálu)
7. Subjekty musí mít alespoň jeden hodnotitelný marker myelomu, podle kterého lze posoudit odpověď: sérový M protein > 1 g/dl, volné lehké řetězce v séru přesahující čtyřnásobek horní hranice normálu, M protein v moči ≥ 500 mg, bez moči lehké řetězce ≥ 500 mg/den, plazmocytóza kostní dřeně s >20 % plazmatických buněk, extramedulární plazmocytóza nebo MRI/FDG-PET/CT sken prokazující 1 nebo více fokálních lézí způsobených myelomem.
8. Subjekty musí mít výkonnostní skóre SWOG 0-2, pokud není způsobeno bolestí kostí související s myelomem.
9. Subjekty musí být informovány o výzkumné povaze studie a musí podepsat informovaný souhlas schválený IRB v souladu s institucionálními a federálními směrnicemi.
10. Účastnice ve fertilním věku musí mít do 10 dnů od zápisu doložen negativní těhotenský test.

Kritéria vyloučení:

1. Subjekty nesmí mít sérové ​​transaminázy >1,5násobek horní hranice normálu a/nebo přímý bilirubin >1,5násobek ústavní horní hranice normálu (přímý bilirubin je třeba hodnotit pouze v případě, že je celkový bilirubin >1,5násobek horní hranice normálu)
2. Subjekty nesmí být HIV pozitivní nebo mít aktivní infekci hepatitidy B nebo hepatitidy C. Pokud jsou sérologické studie protilátek pozitivní, musí být pro potvrzení provedena kvantitativní PCR.
3. Subjekty nesmějí mít předchozí malignitu, u které je očekávaná délka života, která je podle názoru zkoušejícího pravděpodobněji určena předchozí malignitou než myelom. Pacienti nesmí být v současné době léčeni pro předchozí maligní onemocnění.
4. Subjekty nesměly mít předchozí autologní nebo alogenní transplantaci kostní dřeně.
5. Subjekty nesmí být těhotné nebo kojící. Ženy a muži s reprodukčním potenciálem se nemohou zúčastnit, pokud nebudou souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody.
6. Pacienti, kteří mají < 3 miliony buněk CD34/kg uložených pro tento protokol.