Busulfan nel mieloma multiplo

Criterio di inclusione:

1. I soggetti devono avere ≥ 3 x 106 cellule CD34/kg in deposito per questo studio.
2. I soggetti devono avere un mieloma multiplo sintomatico al nuovo consulto del paziente presso l'HCI che, a parere del medico arruolante, richiede un trattamento.
3. I soggetti devono avere almeno 65 anni di età e/o devono avere una diagnosi di insufficienza renale, definita come creatinina sierica ≥3 mg/dL o clearance della creatinina inferiore a 30 ml/minuto.
4. I soggetti non devono avere una storia di broncopneumopatia cronica ostruttiva o cronica restrittiva. I soggetti devono dimostrare studi di funzionalità polmonare adeguati definiti come ≥50% del previsto su aspetti meccanici (FEV1, FVC) e capacità di diffusione (DLCO).
5. I soggetti devono dimostrare un'adeguata funzionalità cardiaca (≥40% LVEF su ECHO o MUGA).
6. I soggetti devono dimostrare un'adeguata funzionalità epatica con livelli di bilirubina totale e transaminasi non superiori a 1,5 volte il limite superiore istituzionale del normale. (Se la bilirubina totale è > 1,5 volte il limite superiore della norma, è necessario valutare una bilirubina diretta. Soggetto idoneo purché la bilirubina diretta non sia > 1,5 volte il limite superiore del normale)
7. I soggetti devono avere almeno un marcatore del mieloma valutabile in base al quale giudicare la risposta: proteina M sierica > 1 g/dL, catene leggere libere nel siero che superano di quattro volte il limite superiore del normale, proteina M urinaria ≥ 500 mg, assenza di urina catene leggere ≥ 500 mg/giorno, plasmacitosi del midollo osseo con >20% di plasmacellule, plasmacitosi extramidollare o risonanza magnetica/FDG-PET/TC che dimostri 1 o più lesioni focali dovute al mieloma.
8. I soggetti devono avere un punteggio di prestazione SWOG di 0-2 a meno che non sia dovuto a dolore osseo correlato al mieloma.
9. I soggetti devono essere informati della natura sperimentale dello studio e devono firmare un consenso informato approvato dall'IRB in conformità con le linee guida istituzionali e federali.
10. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo documentato entro 10 giorni dall'iscrizione.

Criteri di esclusione:

1. I soggetti non devono avere transaminasi sieriche > 1,5 volte il limite superiore della norma e/o una bilirubina diretta > 1,5 volte il limite superiore della norma istituzionale (bilirubina diretta da valutare solo se la bilirubina totale è > 1,5 volte il limite superiore della norma)
2. I soggetti non devono essere sieropositivi o avere un'infezione attiva da epatite B o epatite C. Se gli studi sugli anticorpi sierologici sono positivi, è necessario eseguire una PCR quantitativa per confermare.
3. I soggetti non devono avere un precedente tumore maligno in cui l'aspettativa di vita, che secondo l'opinione dello sperimentatore, è più probabile che sia determinata dal precedente tumore maligno rispetto al mieloma. I pazienti non devono essere attualmente in terapia per il precedente tumore maligno.
4. I soggetti non devono aver subito un precedente trapianto di midollo osseo autologo o allogenico.
5. I soggetti non devono essere in gravidanza o in allattamento. Le donne e gli uomini in età fertile non possono partecipare a meno che non accettino di utilizzare un metodo contraccettivo efficace.
6. Pazienti che hanno < 3 milioni di cellule CD34/kg conservate per questo protocollo.