Бусульфан при множественной миеломе

Критерии включения:

1. Для этого исследования у субъектов должно быть ≥ 3 x 106 клеток CD34/кг.
2. Субъекты должны иметь симптоматическую множественную миелому на момент консультации нового пациента в HCI, которая, по мнению лечащего врача, требует лечения.
3. Субъекты должны быть не моложе 65 лет и/или иметь диагноз почечной недостаточности, определяемой как уровень креатинина в сыворотке ≥3 мг/дл или клиренс креатинина менее 30 мл/мин.
4. Субъекты не должны иметь в анамнезе хронической обструктивной или хронической рестриктивной болезни легких. Субъекты должны продемонстрировать адекватные исследования функции легких, определяемые как ≥50% от прогнозируемых механических аспектов (ОФВ1, ФЖЕЛ) и диффузионной способности (DLCO).
5. Субъекты должны продемонстрировать адекватную сердечную функцию (≥40% LVEF на ECHO или MUGA).
6. Субъекты должны продемонстрировать адекватную функцию печени с уровнями общего билирубина и трансаминаз не выше установленного верхнего предела нормы более чем в 1,5 раза. (Если общий билирубин более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы, необходимо определить прямой билирубин. Субъект подходит, если прямой билирубин не > 1,5 раза выше верхней границы нормы)
7. Субъекты должны иметь по крайней мере один поддающийся оценке маркер миеломы, по которому можно судить об ответе: белок М в сыворотке > 1 г/дл, свободные легкие цепи в сыворотке более чем в четыре раза превышают верхний предел нормы, белок М в моче ≥ 500 мг, отсутствие мочи легкие цепи ≥ 500 мг/день, плазмоцитоз костного мозга с >20% плазмоцитов, экстрамедуллярный плазмоцитоз или сканирование МРТ/ФДГ-ПЭТ/КТ, демонстрирующее 1 или более очаговых поражений вследствие миеломы.
8. Субъекты должны иметь оценку эффективности SWOG от 0 до 2, если только это не связано с болью в костях, связанной с миеломой.
9. Субъекты должны быть проинформированы о исследовательском характере исследования и должны подписать одобренное IRB информированное согласие в соответствии с институциональными и федеральными рекомендациями.
10. Участницы женского пола с детородным потенциалом должны иметь отрицательный результат теста на беременность, документально подтвержденный в течение 10 дней после зачисления.

Критерий исключения:

1. У субъектов не должно быть сывороточных трансаминаз более чем в 1,5 раза выше верхней границы нормы и/или прямого билирубина более чем в 1,5 раза выше установленной верхней границы нормы (прямой билирубин следует оценивать только в том случае, если общий билирубин более чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы)
2. Субъекты не должны быть ВИЧ-позитивными или иметь активную инфекцию гепатита В или гепатита С. Если серологические исследования на антитела положительны, для подтверждения необходимо провести количественную ПЦР.
3. Субъекты не должны иметь в анамнезе злокачественное новообразование, при котором ожидаемая продолжительность жизни, которая, по мнению исследователя, с большей вероятностью будет определяться предшествующим злокачественным новообразованием, чем миеломой. Пациенты не должны в настоящее время получать терапию по поводу предшествующего злокачественного новообразования.
4. Субъекты не должны иметь предшествующую аутологичную или аллогенную трансплантацию костного мозга.
5. Субъекты не должны быть беременными или кормящими грудью. Женщины и мужчины репродуктивного возраста не могут участвовать, если они не согласятся использовать эффективный метод контрацепции.
6. Пациенты, у которых для этого протокола сохранено < 3 миллионов клеток CD34/кг.