Busulfan w szpiczaku mnogim

Kryteria przyjęcia:

1. Na potrzeby tego badania uczestnicy muszą mieć ≥ 3 x 106 komórek CD34/kg.
2. Pacjenci muszą mieć objawowego szpiczaka mnogiego podczas konsultacji nowego pacjenta w HCI, który w opinii lekarza rejestrującego wymaga leczenia.
3. Pacjenci muszą mieć co najmniej 65 lat i/lub zdiagnozowaną niewydolność nerek, zdefiniowaną jako stężenie kreatyniny w surowicy ≥3 mg/dl lub klirens kreatyniny poniżej 30 ml/minutę.
4. Pacjenci nie mogą mieć historii przewlekłej obturacyjnej lub przewlekłej restrykcyjnej choroby płuc. Uczestnicy muszą wykazać się odpowiednimi badaniami czynności płuc, zdefiniowanymi jako ≥50% wartości przewidywanej na podstawie aspektów mechanicznych (FEV1, FVC) i zdolności dyfuzyjnej (DLCO).
5. Pacjenci muszą wykazywać odpowiednią czynność serca (≥40% LVEF w badaniu ECHO lub MUGA).
6. Uczestnicy muszą wykazywać odpowiednie funkcje wątroby z poziomem bilirubiny całkowitej i transaminaz nie wyższymi niż 1,5-krotność ustalonej górnej granicy normy. (Jeśli bilirubina całkowita jest > 1,5 razy większa niż górna granica normy, należy ocenić bilirubinę bezpośrednią. Pacjent kwalifikuje się, o ile stężenie bilirubiny bezpośredniej nie przekracza > 1,5-krotności górnej granicy normy)
7. Pacjenci muszą mieć co najmniej jeden możliwy do oceny marker szpiczaka, na podstawie którego można ocenić odpowiedź: białko M w surowicy >1 g/dl, wolne łańcuchy lekkie w surowicy ponad czterokrotnie przekraczające górną granicę normy, białko M w moczu ≥ 500 mg, brak moczu łańcuchów lekkich ≥ 500 mg/dobę, plazmocytoza szpiku kostnego z >20% komórek plazmatycznych, plazmocytoza pozaszpikowa lub badanie MRI/FDG-PET/CT wykazujące 1 lub więcej zmian ogniskowych spowodowanych szpiczakiem.
8. Pacjenci muszą mieć ocenę sprawności SWOG 0-2, chyba że jest to spowodowane bólem kości związanym ze szpiczakiem.
9. Osoby badane muszą zostać poinformowane o badawczym charakterze badania i muszą podpisać świadomą zgodę zatwierdzoną przez IRB zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi i federalnymi.
10. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 10 dni od rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci nie mogą mieć transaminaz w surowicy >1,5-krotności górnej granicy normy i/lub bilirubiny bezpośredniej>1,5-krotności górnej granicy normy obowiązującej w danej placówce (bilirubina bezpośrednia jest oceniana tylko wtedy, gdy bilirubina całkowita jest >1,5-krotnością górnej granicy normy)
2. Uczestnicy nie mogą być nosicielami wirusa HIV ani aktywnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub typu C. Jeśli serologiczne badania przeciwciał są pozytywne, należy przeprowadzić ilościową reakcję PCR w celu potwierdzenia.
3. Pacjenci nie mogą mieć wcześniejszego nowotworu złośliwego, w przypadku którego oczekiwana długość życia, która w opinii badacza jest bardziej zależna od wcześniejszego nowotworu złośliwego niż szpiczaka. Pacjenci nie mogą obecnie otrzymywać leczenia z powodu wcześniejszego nowotworu złośliwego.
4. Pacjenci nie mogą mieć wcześniejszego autologicznego lub allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego.
5. Osoby badane nie mogą być w ciąży ani karmić piersią. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym nie mogą brać udziału, chyba że wyrażą zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.
6. Pacjenci, u których na potrzeby tego protokołu zgromadzono < 3 miliony komórek CD34/kg.