RAD001 用于放射性碘难治性甲状腺癌患者
2026年7月23日 更新者：Glenn J. Hanna、Dana-Farber Cancer Institute
使用 RAD001 治疗放射性碘难治性甲状腺癌患者的 II 期试验
由于甲状腺癌变得对放射性碘难以治愈，因此治疗选择非常有限。
索拉非尼等酪氨酸激酶抑制剂最近显示出希望。
该试验旨在使用一种名为 RAD001 的新型口服药物来扩大这种疾病的治疗选择。
它是 mTOR 通路的抑制剂，在胃肠道神经内分泌癌中显示出活性，并已被批准用于治疗转移性肾细胞癌。
研究概览
详细说明
- RAD001 将从第 1 天开始每天早上服用一次，并持续服用，直到参与者不再参与研究治疗。
- 将在研究的第一天进行病史和体格检查，然后每月一次。 血液检查包括凝血研究和甲状腺研究将每月进行一次。 需要在治疗的第一天提供尿样，然后每 2 个月提供一次。 在开始 RAD001 后，将每 8 周对颈部、胸部和腹部进行一次 CT 或 MRI 成像。
- 参与者将继续参与这项研究长达 24 个月。 然而，如果参与者的医生认为他们正在从研究药物中获益并且没有严重的副作用，他们可能会选择继续服用 RAD001。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Mt. Sinai Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- MD Anderson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经组织学证实的局部晚期或转移性甲状腺癌，不包括不适合或难以接受手术切除、外照射放疗、放射性碘或其他局部治疗的甲状腺淋巴瘤。
- 允许使用除 mTor 抑制剂以外的化疗和靶向治疗。
- 甲状腺髓样癌，在研究第 1 天之前的 6 个月内通过改良 RECIST 证明有疾病进展的证据，或者在没有记录的疾病进展的情况下，在筛选时有症状性疾病。
- 在研究第 1 天之前的 6 个月内，通过改良 RECIST 评估具有疾病进展记录证据的分化型甲状腺癌。
- 疾病进展的间变性甲状腺癌，在研究第 1 天后的 6 个月内通过改良 RECIST 记录的疾病进展。
- 根据 RECIST 标准，患者必须至少有一处可测量的疾病部位，且该部位之前未接受过照射。 如果患者之前对标记病灶进行过放疗，则必须有放疗后进展的证据。
- 18岁或以上
- 世卫组织绩效状况 2 或以下
- 足够的骨髓、肝和肾功能
- 空腹血清胆固醇 300 毫克/分升或更低或 7.75 毫摩尔/升或更低且空腹甘油三酯 2.5x ULN 或更低
排除标准：
- 在研究第 1 天的最后 2 周内接受过抗癌治疗或在 3 周内接受过放射治疗的患者
- 既往接受过 mTOR 抑制剂治疗
- 在研究药物开始后 4 周内进行过大手术或重大外伤的患者、未从任何大手术的副作用中恢复的患者或在研究过程中可能需要大手术的患者
- 之前 3 周内使用过任何研究药物的既往治疗
- 接受皮质类固醇或其他免疫抑制剂长期全身治疗的患者。 允许局部或吸入皮质类固醇。
- 患者不应在进入研究后 2 周内或研究期间接受减毒活疫苗的免疫接种
- 不受控制的脑或软脑膜转移，包括继续需要糖皮质激素治疗脑或软脑膜转移的患者
- 在过去 3 年内患过其他恶性肿瘤，但经过充分治疗的宫颈癌或皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外
- 患有任何严重和/或不受控制的医疗状况或可能影响他们参与研究的其他状况的患者
- 已知的 HIV 血清阳性史
- 可能显着改变 RAD001 吸收的胃肠道功能受损或胃肠道疾病
- 具有活跃、出血素质的患者
- 怀孕或哺乳的女性患者，或未使用有效节育方法的有生育能力的成年人
- 先前接受过 mTOR 抑制剂治疗的患者
- 已知对 RAD001 或其他雷帕霉素或其赋形剂过敏的患者
- 不遵守医疗方案的历史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：手臂A
RAD001 将从研究第 1 天开始连续口服 10 毫克的每日一次剂量（一片 10 毫克片剂或两片 5 毫克片剂），直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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中位无进展生存期
大体时间：前 24 个月每 2 个月一次，然后从 >24 个月到 60 个月每 3 个月一次；长达 48 个月。
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无进展生存期 (PFS) 定义为从治疗开始到疾病进展或因任何原因死亡的时间，如通过 Kaplan Meier 方法估计的。
使用 RECIST 1.1 标准测量进展，定义为目标病变大小至少增加 20% 和/或非目标病变的明确进展和/或新病变的出现。
没有进展但还活着的患者在已知患者无进展的日期截尾。
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前 24 个月每 2 个月一次，然后从 >24 个月到 60 个月每 3 个月一次；长达 48 个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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客观反应率
大体时间：前 24 个月每 2 个月一次，然后从 >24 个月到 60 个月每 3 个月一次；长达 48 个月。
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客观反应率是根据实体瘤标准中的反应评估标准 (RECIST 1.1) 标准对治疗实现完全反应 (CR) 或部分反应 (PR) 的参与者的比例。 如果满足以下条件，则达到 PR 或更好： 目标病变： - 目标病灶的直径总和至少增加 30%，以研究中的最小总和作为参考（如果研究中的最小总和，则包括基线总和）。 除了 20% 的相对增加外，总和还必须证明绝对增加至少 5 毫米。 非目标病变： 没有进展。 没有出现新的病变或现有非目标病变的明确进展。 明确的进展通常不应胜过目标病变状态。 它必须代表整体疾病状态的变化，而不是单个病灶的增加。 骨病变： -> 病变增加 50%。 - 没有新的病变。 |
前 24 个月每 2 个月一次，然后从 >24 个月到 60 个月每 3 个月一次；长达 48 个月。
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中位总生存期
大体时间：前 24 个月每 2 个月一次，然后从 >24 个月到 60 个月每 3 个月一次；学习注册后最多 5 年。
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总生存期 (OS) 定义为从随机化（或注册）到因任何原因死亡或在已知最后存活日期截断的时间。
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前 24 个月每 2 个月一次，然后从 >24 个月到 60 个月每 3 个月一次；学习注册后最多 5 年。
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生活质量的平均变化 [仅限甲状腺髓样癌人群]
大体时间：在基线时测量，然后在第 8 周期（8 个月）再次测量。
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M. D. Anderson 症状量表 (MDASI) 问卷用于评估生活质量。
对问题 1 至 19 进行了评分。
19 个问题中的每一个问题的回答范围都是 0 - 10，其中 0 代表“不存在”，10 代表“和你想象的一样糟糕”。
将 19 个回答平均在一起以创建一个平均分数，分数越低表示生活质量越好。
将每个时间点的所有问卷平均分数一起平均以给出该时间点（基线和第 8 周）的平均分数。通过从第 8 周的平均分数减去基线平均分数来计算生活质量的平均变化。
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在基线时测量，然后在第 8 周期（8 个月）再次测量。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Glenn Hanna, MD、Dana-Farber Cancer Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年7月1日
初级完成 (实际的)
2020年2月27日
研究完成 (实际的)
2020年2月27日
研究注册日期
首次提交
2009年7月9日
首先提交符合 QC 标准的
2009年7月9日
首次发布 (估计的)
2009年7月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月23日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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