RAD001 para pacientes con cáncer de tiroides refractario al yodo radiactivo
23 de julio de 2026 actualizado por: Glenn J. Hanna, Dana-Farber Cancer Institute
Un ensayo de fase II que usa RAD001 para pacientes con cáncer de tiroides refractario al yodo radiactivo
Dado que el cáncer de tiroides se vuelve refractario al yodo radiactivo, las opciones de tratamiento son muy limitadas.
Los inhibidores de la tirosina cinasa, como el sorafenib, se han mostrado prometedores recientemente.
Este ensayo busca ampliar las opciones de tratamiento para esta enfermedad con un nuevo medicamento oral llamado RAD001.
Es un inhibidor de la vía mTOR y ha mostrado actividad en cánceres neuroendocrinos del tracto gastrointestinal y ha sido aprobado para el tratamiento de cáncer metastásico de células renales.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
- RAD001 se tomará una vez al día por la mañana a partir del día 1 y continuará hasta que el participante deje de participar en el tratamiento del estudio.
- Se realizará un historial y un examen físico el primer día del estudio y luego una vez al mes. Los análisis de sangre, incluidos los estudios de coagulación y los estudios de tiroides, se realizarán mensualmente. Será necesario proporcionar una muestra de orina el primer día de tratamiento y luego cada 2 meses. Las imágenes que consisten en una tomografía computarizada o una resonancia magnética del cuello, el tórax y el abdomen se realizarán cada 8 semanas después de comenzar con RAD001.
- Los participantes permanecerán en este estudio de investigación hasta por 24 meses. Sin embargo, si el médico de los participantes considera que se están beneficiando del fármaco del estudio y no tienen efectos secundarios graves, se les puede dar la opción de continuar tomando RAD001.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt. Sinai Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Cáncer de tiroides localmente avanzado o metastásico confirmado histológicamente, excluyendo los linfomas tiroideos no tratables o refractarios a la resección quirúrgica, radioterapia de haz externo, yodo radiactivo u otras terapias locales.
- Se permite la terapia previa con quimioterapia y terapias dirigidas, excepto los inhibidores de mTor.
- Cáncer medular de tiroides con evidencia documentada de progresión de la enfermedad mediante RECIST modificado dentro de los 6 meses anteriores al día 1 del estudio o enfermedad sintomática en el momento de la selección en ausencia de progresión documentada de la enfermedad.
- Cáncer de tiroides diferenciado con evidencia documentada de progresión de la enfermedad mediante RECIST modificado dentro de los 6 meses anteriores al día 1 del estudio.
- Cáncer de tiroides anaplásico con progresión de la enfermedad con progresión de la enfermedad documentada mediante RECIST modificado dentro de los 6 meses posteriores al día 1 del estudio.
- Los pacientes deben tener al menos un sitio medible de la enfermedad según los criterios RECIST que no haya sido irradiado previamente. Si el paciente ha recibido radiación previa a la(s) lesión(es) marcadora(s), debe haber evidencia de progresión desde la radiación.
- 18 años de edad o más
- Estado funcional de la OMS 2 o menos
- Función adecuada de la médula ósea, el hígado y los riñones.
- Colesterol sérico en ayunas 300 mg/dL o menos O 7,75 mmol/L o menos Y triglicéridos en ayunas 2,5 veces el LSN o menos
Criterio de exclusión:
- Pacientes que reciben terapias contra el cáncer en las últimas 2 semanas o que han recibido radioterapia en las 3 semanas anteriores al día 1 del estudio
- Terapia previa con inhibidores de mTOR
- Pacientes que hayan tenido una cirugía mayor o una lesión traumática importante dentro de las 4 semanas posteriores al inicio del fármaco del estudio, pacientes que no se hayan recuperado de los efectos secundarios de ninguna cirugía mayor o pacientes que puedan necesitar una cirugía mayor durante el curso del estudio
- Tratamiento previo con cualquier fármaco en investigación en las 3 semanas anteriores
- Pacientes que reciben tratamiento sistémico crónico con corticosteroides u otro agente inmunosupresor. Se permiten los corticoides tópicos o inhalados.
- Los pacientes no deben recibir inmunización con vacunas vivas atenuadas dentro de las 2 semanas posteriores al ingreso al estudio o durante el período de estudio.
- Metástasis cerebrales o leptomeníngeas no controladas, incluidos pacientes que continúan requiriendo glucocorticoides para metástasis cerebrales o leptomeníngeas
- Otras neoplasias malignas en los últimos 3 años, excepto carcinoma de cuello uterino tratado adecuadamente o carcinomas de células basales o escamosas de la piel
- Pacientes que tengan alguna condición médica grave y/o no controlada u otras condiciones que puedan afectar su participación en el estudio
- Antecedentes conocidos de seropositividad al VIH.
- Deterioro de la función gastrointestinal o enfermedad gastrointestinal que puede alterar significativamente la absorción de RAD001
- Pacientes con diátesis hemorrágica activa
- Pacientes mujeres que están embarazadas o amamantando, o adultos en edad reproductiva que no usan métodos anticonceptivos efectivos
- Pacientes que han recibido tratamiento previo con un inhibidor de mTOR
- Pacientes con hipersensibilidad conocida a RAD001 u otras rapamicinas o a sus excipientes
- Historial de incumplimiento de los regímenes médicos
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo A
RAD001 se administrará por vía oral como una dosis diaria de 10 mg (una tableta de 10 mg o dos tabletas de 5 mg) de forma continua desde el día 1 del estudio hasta la progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Mediana de supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Cada 2 meses durante los primeros 24 meses, luego cada 3 meses de >24 a 60 meses; hasta 48 meses.
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La supervivencia libre de progresión (PFS) se define como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o la muerte por cualquier causa según lo estimado por los métodos de Kaplan Meier.
La progresión se mide utilizando los criterios RECIST 1.1, definidos como un aumento de tamaño de al menos un 20 % en la lesión diana y/o progresión inequívoca de lesiones no diana y/o aparición de nuevas lesiones.
Los pacientes que no han progresado y están vivos se censuran en la fecha en que se sabe que el paciente está libre de progresión.
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Cada 2 meses durante los primeros 24 meses, luego cada 3 meses de >24 a 60 meses; hasta 48 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta objetiva
Periodo de tiempo: Cada 2 meses durante los primeros 24 meses, luego cada 3 meses de >24 a 60 meses; hasta 48 meses.
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La tasa de respuesta objetiva es la proporción de participantes que lograron una respuesta completa (RC) o una respuesta parcial (PR) en el tratamiento según los criterios de los Criterios de evaluación de respuesta en los criterios de tumores sólidos (RECIST 1.1). PR o mejor se logra si lo siguiente es cierto: Lesiones diana: -Al menos un 30% de aumento en la suma de los diámetros de las lesiones diana, tomando como referencia la suma más pequeña en estudio (esto incluye la suma basal si es la más pequeña en estudio). Además del aumento relativo del 20%, la suma también debe demostrar un aumento absoluto de al menos 5 mm. Lesiones no diana: Sin progresión. No aparición de nuevas lesiones o progresión inequívoca de lesiones no diana existentes. La progresión inequívoca normalmente no debería prevalecer sobre el estado de la lesión diana. Debe ser representativo del cambio general del estado de la enfermedad, no de un aumento de una sola lesión. Lesiones óseas: ->50% de aumento de las lesiones. -Sin lesiones nuevas. |
Cada 2 meses durante los primeros 24 meses, luego cada 3 meses de >24 a 60 meses; hasta 48 meses.
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Supervivencia global mediana
Periodo de tiempo: Cada 2 meses durante los primeros 24 meses, luego cada 3 meses de >24 a 60 meses; hasta 5 años después del registro del estudio.
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La supervivencia general (OS) se define como el tiempo desde la aleatorización (o el registro) hasta la muerte por cualquier causa, o censurada en la última fecha conocida con vida.
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Cada 2 meses durante los primeros 24 meses, luego cada 3 meses de >24 a 60 meses; hasta 5 años después del registro del estudio.
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Cambio medio en la calidad de vida [Solo población con cáncer de tiroides medular]
Periodo de tiempo: Medido al inicio y luego nuevamente en el ciclo 8 (8 meses).
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Se utilizó el cuestionario M. D. Anderson Symptom Inventory (MDASI) para evaluar la calidad de vida.
Se puntuaron las preguntas 1 a 19.
Cada una de las 19 preguntas tiene un rango de respuesta de 0 a 10, donde 0 representa "ausente" y 10 representa "tan malo como puedas imaginar".
Las 19 respuestas se promedian juntas para crear una puntuación media, donde una puntuación más baja indica una mejor calidad de vida.
Todas las puntuaciones medias del cuestionario en cada punto temporal se promedian juntas para dar una puntuación media en ese punto temporal (línea de base y semana 8). El cambio medio en la calidad de vida se calcula restando la puntuación media inicial de la puntuación media de la semana 8.
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Medido al inicio y luego nuevamente en el ciclo 8 (8 meses).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Glenn Hanna, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2009
Finalización primaria (Actual)
27 de febrero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
27 de febrero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de julio de 2009
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de julio de 2009
Publicado por primera vez (Estimado)
10 de julio de 2009
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 09-049
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