RAD001 voor patiënten met radioactief jodium refractaire schildklierkanker
23 juli 2026 bijgewerkt door: Glenn J. Hanna, Dana-Farber Cancer Institute
Een fase II-onderzoek met RAD001 voor patiënten met radioactief jodiumrefractaire schildklierkanker
Aangezien schildklierkanker ongevoelig wordt voor radioactief jodium, zijn de behandelingsopties zeer beperkt.
Tyrosinekinaseremmers zoals sorafenib zijn onlangs veelbelovend gebleken.
Deze proef probeert de behandelingsopties voor deze ziekte uit te breiden met een nieuw, oraal geneesmiddel genaamd RAD001.
Het is een remmer van de mTOR-route en heeft activiteit aangetoond bij neuro-endocriene kankers van het maagdarmkanaal en is goedgekeurd voor de behandeling van gemetastaseerde niercelkanker.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
- RAD001 wordt eenmaal daags 's ochtends ingenomen, beginnend op dag 1 en gaat door totdat de deelnemer niet langer deelneemt aan de onderzoeksbehandeling.
- Een anamnese en lichamelijk onderzoek zullen op de eerste dag van het onderzoek worden uitgevoerd en daarna eenmaal per maand. Maandelijks worden bloedonderzoeken uitgevoerd, waaronder stollingsonderzoeken en schildklieronderzoeken. Op de eerste dag van de behandeling en vervolgens om de 2 maanden moet een urinemonster worden verstrekt. Beeldvorming bestaande uit een CT of MRI van de nek, borst en buik zal elke 8 weken worden gedaan na het starten van RAD001.
- Deelnemers blijven maximaal 24 maanden op dit onderzoek. Als de arts van de deelnemer echter het gevoel heeft dat hij baat heeft bij het onderzoeksgeneesmiddel en geen ernstige bijwerkingen heeft, kan hem de mogelijkheid worden geboden om door te gaan met het gebruik van RAD001.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
50
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Mt. Sinai Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Md Anderson Cancer Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Histologisch bevestigde lokaal gevorderde of gemetastaseerde schildklierkanker, met uitzondering van schildklierlymfomen die niet vatbaar of ongevoelig zijn voor chirurgische resectie, uitwendige radiotherapie, radioactief jodium of andere lokale therapieën.
- Voorafgaande therapie met chemotherapie en gerichte therapieën behalve mTor-remmers is toegestaan.
- Medullaire schildklierkanker met gedocumenteerd bewijs van ziekteprogressie door gemodificeerd RECIST binnen 6 maanden vóór studiedag 1 of symptomatische ziekte op het moment van screening zonder gedocumenteerde ziekteprogressie.
- Gedifferentieerde schildklierkanker met gedocumenteerd bewijs van ziekteprogressie door gemodificeerd RECIST binnen 6 maanden vóór studiedag 1.
- Anaplastische schildklierkanker met ziekteprogressie met gedocumenteerde ziekteprogressie door aangepaste RECIST binnen 6 maanden na studiedag 1.
- Patiënten moeten ten minste één meetbare plaats van ziekte hebben volgens de RECIST-criteria die niet eerder is bestraald. Als de patiënt eerder is bestraald op de markerlaesie(s), moet er bewijs zijn van progressie sinds de bestraling.
- 18 jaar of ouder
- WHO-prestatiestatus 2 of minder
- Adequate beenmerg-, lever- en nierfunctie
- Nuchter serumcholesterol 300 mg/dL of minder OF 7,75 mmol/L of minder EN nuchtere triglyceriden 2,5x ULN of minder
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die in de afgelopen 2 weken antikankerbehandelingen hebben ondergaan of die binnen 3 weken na studiedag 1 bestralingstherapie hebben ondergaan
- Voorafgaande therapie met mTOR-remmers
- Patiënten die binnen 4 weken na de start van het onderzoeksgeneesmiddel een grote operatie of aanzienlijk traumatisch letsel hebben ondergaan, patiënten die niet hersteld zijn van de bijwerkingen van een grote operatie of patiënten die in de loop van het onderzoek mogelijk een grote operatie nodig hebben
- Eerdere behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de voorafgaande 3 weken
- Patiënten die een chronische, systemische behandeling krijgen met corticosteroïden of een ander immunosuppressivum. Topische of inhalatiecorticosteroïden zijn toegestaan.
- Patiënten mogen binnen 2 weken na aanvang van de studie of tijdens de studieperiode geen immunisatie met verzwakte levende vaccins krijgen
- Ongecontroleerde hersen- of leptomeningeale metastasen, inclusief patiënten die glucocorticoïden nodig blijven hebben voor hersen- of leptomeningeale metastasen
- Andere maligniteiten in de afgelopen 3 jaar behalve adequaat behandeld cervixcarcinoom of basaal- of plaveiselcelcarcinomen van de huid
- Patiënten met ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen of andere aandoeningen die hun deelname aan het onderzoek kunnen beïnvloeden
- Een bekende geschiedenis van hiv-seropositiviteit
- Aantasting van de gastro-intestinale functie of gastro-intestinale ziekte die de absorptie van RAD001 aanzienlijk kan veranderen
- Patiënten met een actieve, bloedende diathese
- Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, of volwassenen die zich kunnen voortplanten en geen effectieve anticonceptie gebruiken
- Patiënten die eerder zijn behandeld met een mTOR-remmer
- Patiënten met een bekende overgevoeligheid voor RAD001 of andere rapamycines of voor de hulpstoffen
- Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Arm A
RAD001 zal oraal worden toegediend als eenmaal daagse dosis van 10 mg (één tablet van 10 mg of twee tabletten van 5 mg) continu vanaf studiedag 1 tot progressie van de ziekte of onaanvaardbare toxiciteit.
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Mediane progressievrije overleving
Tijdsspanne: Elke 2 maanden gedurende de eerste 24 maanden, daarna elke 3 maanden vanaf >24 tot 60 maanden; tot 48 maanden.
|
Progressievrije overleving (PFS) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf het begin van de behandeling tot ziekteprogressie of overlijden door welke oorzaak dan ook, zoals geschat met Kaplan Meier-methoden.
Progressie wordt gemeten aan de hand van RECIST 1.1-criteria, gedefinieerd als een toename van ten minste 20% in grootte van de doellaesie en/of ondubbelzinnige progressie van niet-doellaesies en/of het verschijnen van nieuwe laesies.
Patiënten die geen progressie hebben gemaakt en in leven zijn, worden gecensureerd op de datum dat bekend is dat de patiënt progressievrij is.
|
Elke 2 maanden gedurende de eerste 24 maanden, daarna elke 3 maanden vanaf >24 tot 60 maanden; tot 48 maanden.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Objectief responspercentage
Tijdsspanne: Elke 2 maanden gedurende de eerste 24 maanden, daarna elke 3 maanden vanaf >24 tot 60 maanden; tot 48 maanden.
|
Het objectieve responspercentage is het percentage deelnemers dat volledige respons (CR) of partiële respons (PR) bereikt op behandeling op basis van de criteria voor responsevaluatiecriteria bij solide tumoren (RECIST 1.1). PR of beter wordt bereikt als het volgende waar is: Doel laesies: -Ten minste een toename van 30% van de som van de diameters van doellaesies, waarbij de kleinste som van het onderzoek als referentie wordt genomen (dit omvat de basissom als dat de kleinste van het onderzoek is). Naast de relatieve toename van 20% moet de som ook een absolute toename van minimaal 5 mm aantonen. Niet-doellaesies: Geen progressie. Geen nieuwe laesies of ondubbelzinnige progressie van bestaande niet-doellaesies. Ondubbelzinnige progressie zou normaal gesproken de doellaesiestatus niet moeten overtroeven. Het moet representatief zijn voor de algehele verandering van de ziektestatus, niet voor een enkele toename van een laesie. Botlaesies: ->50% toename van laesies. - Geen nieuwe laesies. |
Elke 2 maanden gedurende de eerste 24 maanden, daarna elke 3 maanden vanaf >24 tot 60 maanden; tot 48 maanden.
|
|
Mediane totale overleving
Tijdsspanne: Elke 2 maanden gedurende de eerste 24 maanden, daarna elke 3 maanden vanaf >24 tot 60 maanden; tot 5 jaar na inschrijving studie.
|
Totale overleving (OS) wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie (of registratie) tot overlijden door welke oorzaak dan ook, of gecensureerd op de laatst bekende datum.
|
Elke 2 maanden gedurende de eerste 24 maanden, daarna elke 3 maanden vanaf >24 tot 60 maanden; tot 5 jaar na inschrijving studie.
|
|
Gemiddelde verandering in kwaliteit van leven [alleen populatie medullaire schildklierkanker]
Tijdsspanne: Gemeten bij aanvang en vervolgens opnieuw in cyclus 8 (8 maanden).
|
De MD Anderson Symptom Inventory (MDASI) vragenlijst werd gebruikt om de kwaliteit van leven te beoordelen.
Vragen 1 tot en met 19 werden gescoord.
Elk van de 19 vragen heeft een antwoordbereik van 0 - 10, waarbij 0 staat voor "niet aanwezig" en 10 voor "zo slecht als u zich kunt voorstellen".
De 19 antwoorden worden bij elkaar opgeteld om een gemiddelde score te creëren, waarbij een lagere score een betere kwaliteit van leven aangeeft.
Alle gemiddelde scores van de vragenlijst op elk tijdstip worden bij elkaar opgeteld om een gemiddelde score op dat tijdstip te geven (basislijn en week 8). De gemiddelde verandering in kwaliteit van leven wordt berekend door de gemiddelde score op basislijn af te trekken van de gemiddelde score in week 8.
|
Gemeten bij aanvang en vervolgens opnieuw in cyclus 8 (8 maanden).
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Glenn Hanna, MD, Dana-Farber Cancer Institute
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juli 2009
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 februari 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 februari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 juli 2009
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 juli 2009
Eerst geplaatst (Geschat)
10 juli 2009
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 09-049
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .