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成人和儿童嗜酸性粒细胞性食管炎活动指数的开发、验证和评估 (EEsAI)

2015年9月15日 更新者:University Hospital Inselspital, Berne

成人和儿童嗜酸性粒细胞性食管炎活动指数的开发、验证和评估:一项前瞻性多中心研究

嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 是一种影响儿童和成人的慢性食管炎症性疾病。 最常见的症状是吞咽困难和胸痛。 该病于 1980 年代首次被描述,并且主要在工业化国家中以迅速增加的频率被发现。 导致 EoE 的因素至今仍未完全了解,重要的是,这种疾病更常见于男性和患有过敏性疾病(例如哮喘)的患者。 到目前为止,还没有活动指数来定义 EoE 的严重程度;未来的临床试验迫切需要这样一个指标,以确定当前和未来疗法的疗效。 研究人员与国际 EoE 专家合作开展的为期 3 年的项目旨在为成人和儿童 EoE 患者开发活动指数,该指数将用于未来的临床试验和观察性研究。

研究概览

详细说明

背景:

1. 简介 由瑞士嗜酸性粒细胞性食管炎研究小组协调并与国际胃肠嗜酸性粒细胞研究人员 (TIGERS) 密切合作,我们计划进行一系列相关研究,以便为成人和儿童食管炎患者制定活动指数 (AI)嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE)。

EoE 是一种新兴疾病,其临床相关性和研究活动迅速增加。 因此,迫切需要一种经过验证的评估工具。

该项目的目的是在具有 EoE 经验的儿科和成人胃肠病学家和具有 EoE 经验的病理学家的代表性小组中开发针对这种慢性炎症性食管疾病的 AI。 该项目由研究者发起,但需要来自不同来源的资金。 该项目将按照本协议、关于良好临床实践的 ICH 指南 E6、FDA 对患者报告结果的观点以支持医疗产品标签声明 (1,2) 以及适用的监管要求进行。

由于 EoE 是一种新疾病,我们在下面对该疾病进行了全面描述。

1.1. 嗜酸粒细胞性食管炎的特征 定义:EoE 正在迅速成为儿科和成人胃肠病学中的一种独特疾病。 EoE 是一种慢性炎症性食管疾病,其临床病理学特征是食管相关症状的存在和食管浓稠的嗜酸性粒细胞增多,尽管使用质子泵抑制剂进行了长期治疗,但两者仍然存在 (3)。 流行病学:EoE 在男性中的诊断频率是女性的 2-3 倍。

该病主要见于美国、加拿大、欧洲和澳大利亚等工业化国家。 EoE 很可能是一种“年轻”疾病:它在 1980 年初之前从未被发现,并且有强有力的证据表明它的流行正在增加 (4)(5)。 在瑞士进行的一项基于人群的研究表明,在 19 年期间,患病率从每 100000 人 2 人增加到每 100000 人 40 人 (6)。 临床症状:与许多其他疾病一样,儿童和成人的症状表现存在显着差异。 在婴幼儿中,拒食是 EoE 的常见症状。 儿童经常出现类似 GERD 的症状、呕吐和腹痛。 随着年龄的增长,吞咽困难和食物嵌塞的报道越来越多。 青少年和成人主要表现为固体食物吞咽困难和食物嵌塞 (5-7)。 内窥镜检查/组织学:食管胃十二指肠镜检查 (EGD) 是评估疑似 EoE 个体的第一个诊断步骤。 已经描述了与 EoE 相关的广泛的内镜特征,但内镜怀疑需要通过组织学证实。 诊断 EoE 的关键诊断标准是对高剂量质子泵抑制或远端食管正常 pH 监测无反应的患者上皮内嗜酸性粒细胞数量增加。 在共识会议中,任何活组织检查的截止值 =15 Eos/HPF(放大 400 倍的嗜酸性粒细胞计数峰值)被推荐作为诊断标准 (3)。 治疗:EoE 的最佳治疗尚不清楚,因为经验主要局限于病例系列和小型对照试验。 到目前为止,局部和全身给药的皮质类固醇、几种类型的过敏原减少饮食、免疫抑制剂和 IL-5 阻断剂已被证明是有效的 (8-11)。

1.2. 计划研究的基本原理 在临床环境中,给定疾病的当前状态通常被报告为“轻度”、“中度”和“严重”,并且随着时间的推移,疾病的过程用诸如“稳定”、 “渐进”、“缓解”或“突然发作”。 到目前为止,这些术语都没有为 EoE 明确定义。 然而,在不久的将来,将对 EoE 患者进行越来越多的 3 期治疗多中心试验和自然史研究。 为了建立标准化的研究方案并比较不同研究之间的结果,疾病活动的标准化定义是必要的。 总之,出于临床和研究目的,必须通过合适的、可重复的和经过验证的评分来定义上述术语,尽可能准确地反映疾病活动。 TIGERS 反复讨论了这样一个分数的必要性,并在一些出版物中强调了这一点 (12)。

客观的

计划中的研究计划旨在为成人 (adEEsAI) 和儿科 (pedEEsAI) 患者开发和验证 EoE (EEsAI) AI,可用于未来的临床试验和观察性研究。 根据 EoE 的特征,AI 可能包含临床和组织病理学项目。 实验室和内窥镜参数可能是评分的一部分,但起辅助作用。

方法:

疾病活动指数的开发和验证是一项涉及多项相关研究的研究计划。 从广义上讲,它涉及 3 个主要步骤: 步骤 I 与国际专家组(开发阶段 A)通过 Delphi 过程生成和减少项目。 第二步项目加权和活动指数推导,使用来自第一批成人和第一批儿科患者的数据(开发阶段 B)。

步骤 III 使用分别来自成人和儿童患者的第二个独立队列的数据评估活动指数。 这还涉及使用来自同一患者的纵向数据评估重测可靠性和分数的反应性。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

650

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大
        • 尚未招聘
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • 首席研究员:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、加拿大
        • 尚未招聘
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • 首席研究员:
          • Éric Drouin, MD
      • Bern、瑞士、3010
        • 撤销
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern、瑞士、3010
        • 尚未招聘
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • 首席研究员:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern、瑞士、3012
        • 招聘中
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • 接触:
        • 接触:
        • 首席研究员:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • 首席研究员:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • 副研究员:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne、瑞士、1011
        • 招聘中
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • 首席研究员:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne、瑞士、6000
        • 招聘中
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • 首席研究员:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne、瑞士、6000
        • 尚未招聘
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • 首席研究员:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten、瑞士、4600
        • 招聘中
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • 首席研究员:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen、瑞士、9006
        • 尚未招聘
        • Ostschweizer Kinderspital
        • 首席研究员:
          • Pascal Mueller, MD
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85261
        • 招聘中
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • 首席研究员:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Department of Pediatrics : University of California
        • 首席研究员:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • 招聘中
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • 首席研究员:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • 招聘中
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • 首席研究员:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • 首席研究员:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago、Illinois、美国、60614
        • 招聘中
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 首席研究员:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • 首席研究员:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02112
        • 招聘中
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline、Massachusetts、美国、02112
        • 尚未招聘
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • 首席研究员:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Rochester
        • 首席研究员:
          • Yvonne Romero, MD
        • 副研究员:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • 副研究员:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • 招聘中
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • 首席研究员:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 撤销
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • 首席研究员:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国
        • 尚未招聘
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • 首席研究员:
          • Benjamin Enav, MD
        • 副研究员:
          • Oral Alpan, MD
      • North Shields、英国
        • 撤销
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

在参与医院接受治疗的诊断为嗜酸性粒细胞性食管炎的成人和儿童患者

描述

纳入标准:

  • 每一位诊断为嗜酸性粒细胞性食管炎的患者
  • 儿童和成人 EoE 患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 观测模型:队列
  • 时间观点:预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
1个
队列 1(项目加权阶段):100 名嗜酸性粒细胞性食管炎儿童,150 名嗜酸性粒细胞性食管炎成人
疾病活动指数
2个
第 2 组(评估阶段):200 名嗜酸性粒细胞性食管炎儿童,200 名嗜酸性粒细胞性食管炎成人
疾病活动指数

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
EE 活动指数的开发
大体时间:12个月
12个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
活性指数的评估和验证
大体时间:2年
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Alain Schoepfer, MD, PD+MER1、Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • 学习椅:Alex Straumann, MD, Prof.、Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • 研究主任:Marcel Zwahlen, PhD, Prof.、Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • 研究主任:Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.、Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • 研究主任:Christian Bussmann, MD、Viollier AG

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年1月1日

初级完成 (预期的)

2016年7月1日

研究完成 (预期的)

2016年12月1日

研究注册日期

首次提交

2009年7月13日

首先提交符合 QC 标准的

2009年7月13日

首次发布 (估计)

2009年7月14日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2015年9月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2015年9月15日

最后验证

2015年9月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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