Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvikling, validering og evaluering av en voksen og pediatrisk eosinofil øsofagitt aktivitetsindeks (EEsAI)

15. september 2015 oppdatert av: University Hospital Inselspital, Berne

Utvikling, validering og evaluering av en voksen og pediatrisk eosinofil øsofagitt aktivitetsindeks: En prospektiv multisenterstudie

Eosinofil øsofagitt (EoE) er en kronisk inflammatorisk sykdom i spiserøret som rammer barn og voksne. De hyppigste symptomene er svelgevansker og thoraxsmerter. Sykdommen ble først beskrevet på 1980-tallet og finnes med raskt økende frekvens hovedsakelig i industrialiserte land. Faktorene som fører til EoE er til nå ufullstendig forstått, av betydning, sykdommen finnes oftere hos menn og pasienter som lider av allergiske sykdommer (f.eks. astma). Så langt finnes det ingen aktivitetsindeks for å definere alvorlighetsgraden av EoE; en slik indeks er påtrengende nødvendig for fremtidige kliniske studier for å bestemme effektiviteten av nåværende og fremtidige terapier. Etterforskernes 3-årige prosjekt, utført i samarbeid med internasjonale EoE-eksperter, tar sikte på å utvikle en aktivitetsindeks for voksne og pediatriske EoE-pasienter som skal brukes i fremtidige kliniske studier samt observasjonsstudier.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Bakgrunn:

1. Introduksjon Koordinert av Swiss Eosinophilic Esophagitis Research Group og i nært samarbeid med The International Gastrointestinal Eosinophil Researchers (TIGERS), planlegger vi å gjennomføre en serie relaterte studier for å utvikle en Activity Index (AI) for voksne og pediatriske pasienter med Eosinofil øsofagitt (EoE).

EoE er en ny sykdom, med raskt voksende klinisk relevans og forskningsaktiviteter. Det er derfor et presserende behov for et validert vurderingsinstrument.

Formålet med dette prosjektet er å utvikle en AI for denne kroniske inflammatoriske esophageal sykdommen innenfor en representativ gruppe av pediatriske og voksne EoE-erfarne gastroenterologer og EoE-erfarne patologer. Prosjektet er etterforskerinitiert, men finansiering fra ulike kilder vil være nødvendig. Prosjektet vil bli utført i samsvar med denne protokollen, med ICH-retningslinjen E6 om god klinisk praksis, FDAs perspektiver på pasientrapporterte utfall for å støtte påstander om merking av medisinske produkter (1,2), og gjeldende regulatoriske krav.

Siden EoE er en ny lidelse, inkluderer vi nedenfor en omfattende beskrivelse av sykdommen.

1.1. Karakterisering av eosinofil øsofagitt Definisjon: EoE dukker raskt opp som en særegen lidelse i pediatrisk og voksen gastroenterologi. EoE er en kronisk inflammatorisk spiserørssykdom, karakterisert klinikopatologisk ved tilstedeværelse av spiserørsrelaterte symptomer og av en tett spiserørseosinofili, som begge vedvarer til tross for langvarig behandling med protonpumpehemmere (3). Epidemiologi: EoE diagnostiseres 2-3 ganger hyppigere hos menn enn hos kvinner.

Sykdommen finnes hovedsakelig i industrialiserte land som USA, Canada, Europa og Australia. EoE er sannsynligvis en "ung" sykdom: den hadde ikke blitt sett før tidlig på 1980, og det er sterke bevis som tyder på at dens utbredelse øker (4)(5). En befolkningsbasert studie utført i Sveits antydet en økning i prevalensen fra 2 per 100 000 til 40 per 100 000 innbyggere over en 19-årsperiode (6). Kliniske symptomer: Som ved mange andre sykdommer, er symptompresentasjonen betydelig forskjellig mellom barn og voksne. Hos spedbarn og småbarn er matvegring et vanlig symptom på EoE. Barn lider ofte av GERD-lignende symptomer, oppkast og magesmerter. Dysfagi og matpåvirkning rapporteres i økende grad med alderen. Ungdom og voksne har for det meste dysfagi for faste stoffer og matpåvirkning (5-7). Endoskopi/Histologi: Esophago-gastro-duodenoskopi (EGD) er det første diagnostiske trinnet i evalueringen av et individ med mistenkt EoE. Et bredt spekter av endoskopiske trekk assosiert med EoE er blitt beskrevet, men den endoskopiske mistanken trenger bekreftelse av histologi. Det viktigste diagnostiske kriteriet for å diagnostisere EoE er et økt antall intraepiteliale eosinofiler hos pasienter med manglende respons på høydose protonpumpehemming eller normal pH-overvåking av den distale spiserøret. I en konsensuskonferanse ble en grenseverdi på =15 Eos/HPF (topp eosinofilt antall i 400 ganger forstørrelse) i enhver biopsi anbefalt som diagnostisk kriterium (3). Behandling: Den optimale behandlingen for EoE er ennå ikke klar, da erfaring i stor grad har vært begrenset til saksserier og små kontrollerte studier. Så langt har topisk og systemisk administrerte kortikosteroider, flere typer allergenreduserte dietter, immunsuppressiva og IL-5-blokkerende midler vist seg å være effektive (8-11).

1.2. Begrunnelse for de planlagte studiene I kliniske omgivelser rapporteres den nåværende statusen til en gitt sykdom ofte som "mild", "moderat" og "alvorlig", og sykdomsforløpet over tid beskrives med termer som "stabil", «progressiv», «i remisjon» eller «oppblussing». Ingen av disse begrepene er så langt klart definert for EoE. Imidlertid vil et økende antall fase 3 terapeutiske multisenterstudier og naturhistoriestudier på pasienter med EoE bli utført i nær fremtid. For å sette opp standardiserte studieprotokoller og for å sammenligne resultater mellom ulike studier er en standardisert definisjon av sykdomsaktivitet en nødvendighet. Til sammen, for kliniske og for forskningsformål, er det uunnværlig å definere begrepene nevnt ovenfor med en passende, reproduserbar og validert skåre, som gjenspeiler sykdomsaktiviteten så nøyaktig som mulig. Nødvendigheten av et slikt partitur har gjentatte ganger blitt diskutert av TIGERS og har blitt understreket av flere publikasjoner (12).

Objektiv

Det planlagte forskningsprogrammet har som mål å utvikle og validere en AI for EoE (EEsAI) for voksne (adEEsAI) og pediatriske (pedEEsAI) pasienter, som kan brukes i fremtidige kliniske studier og observasjonsstudier. I henhold til karakteriseringen av EoE vil AI sannsynligvis inneholde kliniske og histopatologiske elementer. Laboratorie- og endoskopiske parametere kan være en del av poengsummen, men i en underordnet rolle.

Metoder:

Utvikling og validering av en sykdomsaktivitetsindeks er et forskningsprogram som involverer flere relaterte studier. Grovt sett involverer det 3 hovedtrinn: Trinn I Varegenerering og reduksjon gjennom en Delphi-prosess med en internasjonal ekspertgruppe (Utviklingsfase A). Trinn II Elementvekting og aktivitetsindeks-avledning, ved bruk av data fra en første kohort av voksne og en første kohort av pediatriske pasienter (Utviklingsfase B).

Trinn III Evaluering av aktivitetsindeksen ved bruk av data fra en andre uavhengig kohort av henholdsvis voksne og pediatriske pasienter. Dette innebærer også vurdering av test-re-test reliabilitet og respons på poengsummen, ved bruk av longitudinelle data fra de samme pasientene.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

650

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Hovedetterforsker:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Hovedetterforsker:
          • Éric Drouin, MD
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85261
        • Rekruttering
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Hovedetterforsker:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rekruttering
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Hovedetterforsker:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Hovedetterforsker:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Hovedetterforsker:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Rekruttering
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Hovedetterforsker:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02112
        • Rekruttering
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Forente stater, 02112
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Hovedetterforsker:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Rochester
        • Hovedetterforsker:
          • Yvonne Romero, MD
        • Underetterforsker:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Underetterforsker:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Rekruttering
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Tilbaketrukket
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Enav, MD
        • Underetterforsker:
          • Oral Alpan, MD
  • Storbritannia
      • North Shields, Storbritannia
        • Tilbaketrukket
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Tilbaketrukket
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Sveits, 3010
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Hovedetterforsker:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Sveits, 3012
        • Rekruttering
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Hovedetterforsker:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Underetterforsker:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Rekruttering
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Hovedetterforsker:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Sveits, 6000
        • Rekruttering
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Hovedetterforsker:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Sveits, 6000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Hovedetterforsker:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Sveits, 4600
        • Rekruttering
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Hovedetterforsker:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Sveits, 9006
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Hovedetterforsker:
          • Pascal Mueller, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne og pediatriske pasienter med diagnosen eosinofil øsofagitt, som behandles på de deltakende sykehusene

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • hver pasient med diagnosen eosinofil øsofagitt
  • pediatriske og voksne EoE-pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
1
kohorter 1 (varevektfase): 100 barn med eosinofil øsofagitt, 150 voksne med eosinofil øsofagitt
Annen: vurdering av sykdomsaktivitet ved hjelp av EEsAI
sykdomsaktivitetsindeks
2
kohorter 2 (evalueringsfase): 200 barn med eosinofil øsofagitt, 200 voksne med eosinofil øsofagitt
Annen: vurdering av sykdomsaktivitet ved hjelp av EEsAI
sykdomsaktivitetsindeks

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Utvikling av en EE Activity Index
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluering og validering av aktivitetsindeksen
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital Inselspital, Berne

Samarbeidspartnere

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Studiestol: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Studieleder: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Studieleder: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Studieleder: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær fullføring (Forventet)

1. juli 2016

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juli 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juli 2009

Først lagt ut (Anslag)

14. juli 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

16. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2015

Sist bekreftet

1. september 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Deglution lidelser

Kliniske studier på vurdering av sykdomsaktivitet ved hjelp av EEsAI

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Georgia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere