Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Разработка, валидация и оценка индекса активности эозинофильного эзофагита у взрослых и детей (EEsAI)

15 сентября 2015 г. обновлено: University Hospital Inselspital, Berne

Разработка, валидация и оценка индекса активности эозинофильного эзофагита у взрослых и детей: проспективное многоцентровое исследование

Эозинофильный эзофагит (ЭоЭ) — хроническое воспалительное заболевание пищевода, поражающее детей и взрослых. Наиболее частыми симптомами являются трудности с глотанием и боль в грудной клетке. Болезнь была впервые описана в 1980-х годах и встречается с быстро растущей частотой в основном в промышленно развитых странах. Факторы, приводящие к ЭоЭ, до сих пор недостаточно изучены, важно то, что заболевание чаще встречается у мужчин и пациентов, страдающих аллергическими заболеваниями (например, бронхиальной астмой). До сих пор не существует индекса активности для определения тяжести EoE; такой индекс срочно необходим для будущих клинических испытаний, чтобы определить эффективность текущих и будущих методов лечения. Трехлетний проект исследователей, осуществляемый в сотрудничестве с международными экспертами по ЭоЭ, направлен на разработку индекса активности для взрослых и детей с ЭоЭ, который будет использоваться в будущих клинических испытаниях, а также в обсервационных исследованиях.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фон:

1. Введение При координации Швейцарской группы по исследованию эозинофилов и в тесном сотрудничестве с Международными исследователями желудочно-кишечных эозинофилов (TIGERS) мы планируем провести серию связанных исследований с целью разработки индекса активности (ИИ) для взрослых и детей с Эозинофильный эзофагит (ЭоЭ).

ЭоЭ является новым заболеванием с быстро растущей клинической значимостью и исследовательской активностью. Поэтому срочно необходим валидированный инструмент оценки.

Целью этого проекта является разработка в репрезентативной группе детских и взрослых гастроэнтерологов с опытом ЭоЭ и патологов с опытом ЭоЭ ИИ для этого хронического воспалительного заболевания пищевода. Проект инициирован исследователями, но потребуется финансирование из различных источников. Проект будет осуществляться в соответствии с этим протоколом, руководством ICH E6 по надлежащей клинической практике, взглядами FDA на исходы, о которых сообщают пациенты, для подтверждения заявлений о маркировке медицинских продуктов (1,2) и применимыми нормативными требованиями.

Поскольку ЭоЭ является новым заболеванием, мы приводим ниже подробное описание заболевания.

1.1. Характеристика эозинофильного эзофагита. Определение. ЭоЭ быстро становится характерным заболеванием в детской и взрослой гастроэнтерологии. ЭоЭ представляет собой хроническое воспалительное заболевание пищевода, клинико-патологически характеризующееся наличием симптомов, связанных с пищеводом, и плотной эозинофилией пищевода, которые сохраняются, несмотря на длительное лечение ингибиторами протонной помпы (3). Эпидемиология: ЭоЭ диагностируется в 2-3 раза чаще у мужчин, чем у женщин.

Болезнь встречается в основном в промышленно развитых странах, таких как США, Канада, Европа и Австралия. ЭоЭ, вероятно, является «молодым» заболеванием: его не наблюдали до начала 1980-х годов, и есть убедительные доказательства того, что его распространенность увеличивается (4) (5). Популяционное исследование, проведенное в Швейцарии, показало увеличение распространенности с 2 на 100 000 до 40 на 100 000 жителей за 19-летний период (6). Клинические симптомы: Как и при многих других заболеваниях, проявления симптомов значительно различаются у детей и взрослых. У младенцев и детей ясельного возраста отказ от еды является распространенным симптомом ЭоЭ. Дети часто страдают от ГЭРБ-подобных симптомов, рвоты и болей в животе. С возрастом все чаще сообщается о дисфагии и непроходимости пищи. Подростки и взрослые в основном страдают дисфагией при приеме твердой пищи и пищевых продуктов (5-7). Эндоскопия/гистология. Эзофагогастродуоденоскопия (ЭГДС) является первым диагностическим шагом в оценке пациента с подозрением на ЭоЭ. Описан широкий спектр эндоскопических признаков, связанных с ЭоЭ, но эндоскопическое подозрение требует гистологического подтверждения. Ключевым диагностическим критерием для диагностики ЭоЭ является повышенное количество интраэпителиальных эозинофилов у пациентов с отсутствием реакции на высокие дозы ингибирования протонной помпы или нормальный рН-мониторинг дистального отдела пищевода. На консенсусной конференции в качестве диагностического критерия было рекомендовано пороговое значение =15 Eos/HPF (пиковое число эозинофилов при 400-кратном увеличении) при любой биопсии (3). Лечение: оптимальное лечение ЭоЭ еще не ясно, так как опыт в основном ограничен сериями случаев и небольшими контролируемыми испытаниями. На сегодняшний день доказана эффективность местного и системного применения кортикостероидов, нескольких типов диет с пониженным содержанием аллергенов, иммунодепрессантов и блокаторов ИЛ-5 (8-11).

1.2. Обоснование запланированных исследований. В клинических условиях текущее состояние данного заболевания часто описывается как «легкое», «умеренное» и «тяжелое», а течение заболевания во времени описывается такими терминами, как «стабильный», «стабильный». «прогрессирующий», «в стадии ремиссии» или «вспышка». Ни один из этих терминов до сих пор не был четко определен для EoE. Тем не менее, в ближайшем будущем будет проводиться все больше терапевтических многоцентровых исследований фазы 3 и исследований естественного течения болезни у пациентов с ЭоЭ. Для создания стандартизированных протоколов исследований и сравнения результатов различных исследований необходимо стандартизированное определение активности заболевания. В совокупности для клинических и исследовательских целей необходимо определить термины, упомянутые выше, с помощью подходящей, воспроизводимой и подтвержденной оценки, которая максимально точно отражает активность заболевания. Необходимость такой оценки неоднократно обсуждалась TIGERS и подчеркивалась в нескольких публикациях (12).

Цель

Запланированная исследовательская программа направлена ​​на разработку и проверку ИИ для EoE (EEsAI) для взрослых (adEEsAI) и детей (pedEEsAI), которые можно будет использовать в будущих клинических испытаниях и обсервационных исследованиях. Согласно характеристике EoE, AI, вероятно, будет содержать клинические и гистопатологические элементы. Лабораторные и эндоскопические параметры могут быть частью оценки, но играть вспомогательную роль.

Методы:

Разработка и подтверждение индекса активности болезни представляет собой исследовательскую программу, включающую несколько связанных исследований. В общих чертах, он включает в себя 3 основных шага: Шаг I. Генерация и сокращение элементов с помощью процесса Дельфи с международной экспертной группой (фаза разработки А). Шаг II Взвешивание пунктов и расчет индекса активности с использованием данных первой группы взрослых и первой группы детей (фаза разработки B).

Шаг III. Оценка индекса активности с использованием данных второй независимой группы взрослых и детей соответственно. Это включает также оценку ретестовой надежности и отзывчивости шкалы с использованием лонгитюдных данных, полученных от одних и тех же пациентов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

650

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада
        • Еще не набирают
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Главный следователь:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада
        • Еще не набирают
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Главный следователь:
          • Éric Drouin, MD
  • Соединенное Королевство
      • North Shields, Соединенное Королевство
        • Отозван
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85261
        • Рекрутинг
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Главный следователь:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Главный следователь:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Главный следователь:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Главный следователь:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Главный следователь:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
        • Рекрутинг
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Главный следователь:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02112
        • Рекрутинг
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02112
        • Еще не набирают
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Главный следователь:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Rochester
        • Главный следователь:
          • Yvonne Romero, MD
        • Младший исследователь:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Младший исследователь:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Рекрутинг
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Отозван
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты
        • Еще не набирают
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Главный следователь:
          • Benjamin Enav, MD
        • Младший исследователь:
          • Oral Alpan, MD
  • Швейцария
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Отозван
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Швейцария, 3010
        • Еще не набирают
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Главный следователь:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Швейцария, 3012
        • Рекрутинг
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Контакт:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
          • Номер телефона: +41 31 631 59 71
          • Электронная почта: esafroneeva@ispm.unibe.ch
        • Контакт:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
          • Номер телефона: +41 31 631 35 07
          • Электронная почта: kuehni@ispm.unibe.ch
        • Главный следователь:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Главный следователь:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Младший исследователь:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Рекрутинг
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Главный следователь:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Швейцария, 6000
        • Рекрутинг
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Главный следователь:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Швейцария, 6000
        • Еще не набирают
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Главный следователь:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Швейцария, 4600
        • Рекрутинг
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Главный следователь:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Швейцария, 9006
        • Еще не набирают
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Главный следователь:
          • Pascal Mueller, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Взрослые и педиатрические пациенты с диагнозом эозинофильный эзофагит, находящиеся на лечении в участвующих больницах

Описание

Критерии включения:

  • каждый пациент с диагнозом эозинофильный эзофагит
  • педиатрические и взрослые пациенты с ЭоЭ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
1
когорта 1 (фаза взвешивания): 100 детей с эозинофильным эзофагитом, 150 взрослых с эозинофильным эзофагитом
Другой: оценка активности заболевания с помощью EEsAI
индекс активности болезни
2
когорта 2 (фаза оценки): 200 детей с эозинофильным эзофагитом, 200 взрослых с эозинофильным эзофагитом
Другой: оценка активности заболевания с помощью EEsAI
индекс активности болезни

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Разработка индекса энергоэффективности
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценка и проверка индекса активности
Временное ограничение: 2 года
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital Inselspital, Berne

Соавторы

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Следователи

  • Главный следователь: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Учебный стул: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Директор по исследованиям: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Директор по исследованиям: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Директор по исследованиям: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2011 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 июля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 июля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

14 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

16 сентября 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 сентября 2015 г.

Последняя проверка

1 сентября 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Italy

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться