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Sviluppo, convalida e valutazione di un indice di attività dell'esofagite eosinofila per adulti e bambini (EEsAI)

15 settembre 2015 aggiornato da: University Hospital Inselspital, Berne

Sviluppo, convalida e valutazione di un indice di attività dell'esofagite eosinofila per adulti e bambini: uno studio multicentrico prospettico

L'esofagite eosinofila (EoE) è una malattia infiammatoria cronica dell'esofago che colpisce bambini e adulti. I sintomi più frequenti sono difficoltà di deglutizione e dolore toracico. La malattia è stata descritta per la prima volta negli anni '80 e si trova con una frequenza in rapido aumento soprattutto nei paesi industrializzati. I fattori che portano a EoE sono stati fino ad ora compresi in modo incompleto, di particolare importanza, la malattia si trova più frequentemente negli uomini e nei pazienti affetti da malattie allergiche (ad es. Asma). Finora non esiste un indice di attività per definire la gravità dell'EoE; un tale indice è urgentemente necessario per futuri studi clinici per determinare l'efficacia delle terapie attuali e future. Il progetto triennale dei ricercatori, condotto in collaborazione con esperti EoE internazionali, mira allo sviluppo di un indice di attività per pazienti EoE adulti e pediatrici che sarà utilizzato in futuri studi clinici e studi osservazionali.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sfondo:

1. Introduzione Coordinati dallo Swiss Eosinophilic Esophagitis Research Group e in stretta collaborazione con The International Gastrointestinal Eosinophil Researchers (TIGERS), intendiamo condurre una serie di studi correlati al fine di sviluppare un indice di attività (AI) per pazienti adulti e pediatrici con Esofagite eosinofila (EoE).

EoE è una malattia emergente, con rilevanza clinica e attività di ricerca in rapida crescita. È pertanto urgentemente necessario uno strumento di valutazione convalidato.

Lo scopo di questo progetto è quello di sviluppare all'interno di un gruppo rappresentativo di gastroenterologi con esperienza EoE pediatrica e adulta e patologi con esperienza EoE un'intelligenza artificiale per questa malattia esofagea infiammatoria cronica. Il progetto è avviato dai ricercatori, ma saranno necessari finanziamenti da diverse fonti. Il progetto sarà condotto in conformità con questo protocollo, con la linea guida ICH E6 sulla buona pratica clinica, le prospettive della FDA sugli esiti riferiti dai pazienti per supportare le indicazioni sull'etichettatura dei prodotti medici (1,2) e i requisiti normativi applicabili.

Poiché l'EoE è un nuovo disturbo, includiamo di seguito una descrizione completa della malattia.

1.1. Caratterizzazione dell'esofagite eosinofila Definizione: EoE sta rapidamente emergendo come un disturbo distintivo nella gastroenterologia pediatrica e dell'adulto. L'EoE è una malattia esofagea cronico-infiammatoria, caratterizzata clinicopatologicamente dalla presenza di sintomi correlati all'esofago e da una densa eosinofilia esofagea, entrambe persistenti nonostante il trattamento prolungato con inibitori della pompa protonica (3). Epidemiologia: l'EoE viene diagnosticata 2-3 volte più frequentemente nei maschi che nelle femmine.

La malattia si trova principalmente nei paesi industrializzati come Stati Uniti, Canada, Europa e Australia. È probabile che l'EoE sia una malattia "giovane": non era stata osservata prima dell'inizio del 1980 e vi sono forti prove che suggeriscono che la sua prevalenza sia in aumento (4) (5). Uno studio basato sulla popolazione condotto in Svizzera ha suggerito un aumento della prevalenza da 2 per 100.000 a 40 per 100.000 abitanti in un periodo di 19 anni (6). Sintomi clinici: come in molte altre malattie, la presentazione dei sintomi differisce in modo significativo tra bambini e adulti. Nei neonati e nei bambini piccoli, il rifiuto del cibo è un sintomo comune di EoE. I bambini spesso soffrono di sintomi simili a GERD, vomito e dolore addominale. La disfagia e l'ostruzione alimentare sono segnalate sempre più con l'avanzare dell'età. Adolescenti e adulti presentano per lo più disfagia per solidi e occlusione alimentare (5-7). Endoscopia/Istologia: l'esofago-gastro-duodenoscopia (EGD) è il primo passo diagnostico nella valutazione di un individuo con sospetta EoE. È stato descritto un ampio spettro di caratteristiche endoscopiche associate a EoE, ma il sospetto endoscopico necessita di conferma istologica. Il criterio diagnostico chiave per la diagnosi di EoE è un aumento del numero di eosinofili intraepiteliali nei pazienti con mancanza di risposta all'inibizione della pompa protonica ad alte dosi o al normale monitoraggio del pH dell'esofago distale. In una conferenza di consenso è stato raccomandato come criterio diagnostico un valore di cut-off di =15 Eos/HPF (conta eosinofila di picco a 400 ingrandimenti) in ogni biopsia (3). Trattamento: il trattamento ottimale per EoE non è ancora chiaro, poiché l'esperienza è stata limitata in gran parte a serie di casi e piccoli studi controllati. Finora i corticosteroidi somministrati per via topica e sistemica, diversi tipi di diete a ridotto contenuto di allergeni, immunosoppressori e agenti bloccanti l'IL-5 si sono dimostrati efficaci (8-11).

1.2. Razionale per gli studi pianificati In ambito clinico lo stato attuale di una data malattia è spesso riportato come "lieve", "moderato" e "severo", e il decorso della malattia nel tempo è descritto con termini come "stabile", "progressivo", "in remissione" o "riacutizzazione". Nessuno di questi termini è stato finora chiaramente definito per EoE. Tuttavia, nel prossimo futuro verrà eseguito un numero crescente di studi terapeutici multicentrici di fase 3 e studi di storia naturale in pazienti con EoE. Al fine di impostare protocolli di studio standardizzati e confrontare i risultati tra diversi studi è necessaria una definizione standardizzata dell'attività della malattia. Complessivamente, ai fini clinici e di ricerca è indispensabile definire i termini sopra menzionati mediante uno score adeguato, riproducibile e validato, che rifletta il più precisamente possibile l'attività della malattia. La necessità di tale punteggio è stata più volte discussa da TIGERS ed è stata sottolineata da diverse pubblicazioni (12).

Obbiettivo

Il programma di ricerca pianificato ha l'obiettivo di sviluppare e convalidare un'intelligenza artificiale per EoE (EEsAI) per pazienti adulti (adEEsAI) e pediatrici (pedEEsAI), che può essere utilizzata in futuri studi clinici e studi osservazionali. Secondo la caratterizzazione di EoE, l'IA conterrà probabilmente elementi clinici e istopatologici. I parametri di laboratorio ed endoscopici possono far parte del punteggio, ma con un ruolo sussidiario.

Metodi:

Lo sviluppo e la convalida di un indice di attività della malattia è un programma di ricerca che coinvolge diversi studi correlati. In linea di massima, prevede 3 fasi principali: Fase I Generazione e riduzione degli elementi attraverso un processo Delphi con un gruppo di esperti internazionali (Fase di sviluppo A). Fase II Pesatura dell'item e derivazione dell'indice di attività, utilizzando i dati di una prima coorte di pazienti adulti e di una prima coorte di pazienti pediatrici (fase di sviluppo B).

Fase III Valutazione dell'indice di attività utilizzando i dati di una seconda coorte indipendente rispettivamente di pazienti adulti e pediatrici. Ciò comporta anche la valutazione dell'affidabilità test-retest e della responsività del punteggio, utilizzando i dati longitudinali degli stessi pazienti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

650

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Investigatore principale:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Investigatore principale:
          • Éric Drouin, MD
  • Regno Unito
      • North Shields, Regno Unito
        • Ritirato
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85261
        • Reclutamento
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Investigatore principale:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Investigatore principale:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Investigatore principale:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Investigatore principale:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Investigatore principale:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Reclutamento
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02112
        • Reclutamento
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Stati Uniti, 02112
        • Non ancora reclutamento
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Investigatore principale:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Investigatore principale:
          • Yvonne Romero, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Sub-investigatore:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Ritirato
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti
        • Non ancora reclutamento
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Enav, MD
        • Sub-investigatore:
          • Oral Alpan, MD
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Ritirato
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Non ancora reclutamento
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Investigatore principale:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Svizzera, 3012
        • Reclutamento
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Investigatore principale:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Sub-investigatore:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Reclutamento
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Investigatore principale:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Svizzera, 6000
        • Reclutamento
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Investigatore principale:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Svizzera, 6000
        • Non ancora reclutamento
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Investigatore principale:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Svizzera, 4600
        • Reclutamento
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Investigatore principale:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Svizzera, 9006
        • Non ancora reclutamento
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Investigatore principale:
          • Pascal Mueller, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti e pediatrici con diagnosi di esofagite eosinofila, che vengono curati negli ospedali partecipanti

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • ogni paziente con diagnosi di esofagite eosinofila
  • pazienti EoE pediatrici e adulti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1
coorti 1 (fase di ponderazione dell'item): 100 bambini con esofagite eosinofila, 150 adulti con esofagite eosinofila
Altro: valutazione dell'attività della malattia utilizzando l'EEsAI
indice di attività della malattia
2
coorti 2 (fase di valutazione): 200 bambini con esofagite eosinofila, 200 adulti con esofagite eosinofila
Altro: valutazione dell'attività della malattia utilizzando l'EEsAI
indice di attività della malattia

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sviluppo di un indice di attività EE
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione e validazione dell'indice di attività
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital Inselspital, Berne

Collaboratori

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Investigatori

  • Investigatore principale: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Cattedra di studio: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Direttore dello studio: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Direttore dello studio: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Direttore dello studio: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2011

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

14 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

16 settembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2015

Ultimo verificato

1 settembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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