Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aikuisten ja lasten eosinofiilisen esofagiittiaktiivisuusindeksin kehittäminen, validointi ja arviointi (EEsAI)

tiistai 15. syyskuuta 2015 päivittänyt: University Hospital Inselspital, Berne

Aikuisten ja lasten eosinofiilisen esofagiitin aktiivisuusindeksin kehittäminen, validointi ja arviointi: Tuleva monikeskustutkimus

Eosinofiilinen esofagiitti (EoE) on krooninen ruokatorven tulehduksellinen sairaus, joka vaikuttaa lapsiin ja aikuisiin. Yleisimmät oireet ovat nielemisvaikeudet ja rintakipu. Tauti on kuvattu ensimmäisen kerran 1980-luvulla, ja sitä esiintyy nopeasti lisääntyvästi pääasiassa teollisuusmaissa. EoE:hen johtavat tekijät ovat toistaiseksi epätäydellisesti ymmärrettyjä, tärkeintä, sairautta tavataan useammin miehillä ja allergisista sairauksista (esim. astma) kärsivillä potilailla. Toistaiseksi ei ole olemassa aktiivisuusindeksiä EoE:n vakavuuden määrittelemiseksi; tällainen indeksi tarvitaan kiireesti tulevia kliinisiä tutkimuksia varten nykyisten ja tulevien hoitojen tehokkuuden määrittämiseksi. Tutkijoiden 3-vuotinen yhteistyössä kansainvälisten EoE-asiantuntijoiden kanssa toteutettu hanke tähtää aikuis- ja lapsipotilaiden aktiivisuusindeksin kehittämiseen, jota käytetään tulevissa kliinisissä tutkimuksissa sekä havainnointitutkimuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

1. Johdanto Sveitsin eosinofiilisen ruokatorven tutkimusryhmän koordinoimana ja tiiviissä yhteistyössä The International Gastrointestinal Eosinophil Researchersin (TIGERS) kanssa aiomme suorittaa sarjan aiheeseen liittyviä tutkimuksia kehittääksemme aktiivisuusindeksin (AI) aikuis- ja lapsipotilaille, joilla on Eosinofiilinen esofagiitti (EoE).

EoE on nouseva sairaus, jolla on nopeasti kasvava kliininen merkitys ja tutkimustoiminta. Validoitu arviointiväline tarvitaan siksi kiireesti.

Tämän projektin tarkoituksena on kehittää edustavassa ryhmässä lasten ja aikuisten EoE-kokeneita gastroenterologeja ja EoE-kokeneita patologisia tekoälyä tähän krooniseen tulehdukselliseen ruokatorven sairauteen. Hanke on tutkijalähtöinen, mutta siihen tarvitaan rahoitusta eri lähteistä. Projekti toteutetaan tämän protokollan, ICH:n hyvän kliinisen käytännön ohjeen E6, FDA:n näkemyksiä potilaiden raportoimista tuloksista lääketieteellisten tuotteiden merkintöjen tukemiseksi (1,2) ja sovellettavien säännösten mukaisesti.

Koska EoE on uusi sairaus, sisällytämme alle kattavan kuvauksen taudista.

1.1. Eosinofiilisen esofagiitin karakterisointi Määritelmä: EoE on nopeasti nousemassa erottuvaksi häiriöksi lasten ja aikuisten gastroenterologiassa. EoE on krooninen tulehduksellinen ruokatorven sairaus, jolle on klinikapatologisesti ominaista ruokatorveen liittyvien oireiden esiintyminen ja tiheä ruokatorven eosinofilia, jotka molemmat jatkuvat pitkittyneestä protonipumpun estäjien hoidosta huolimatta (3). Epidemiologia: EoE diagnosoidaan 2-3 kertaa useammin miehillä kuin naisilla.

Tautia esiintyy pääasiassa teollisuusmaissa, kuten Yhdysvalloissa, Kanadassa, Euroopassa ja Australiassa. EoE on todennäköisesti "nuori" sairaus: sitä ei ollut havaittu ennen 1980-luvun alkua, ja on vahvaa näyttöä siitä, että sen esiintyvyys on lisääntymässä (4)(5). Sveitsissä suoritettu väestöpohjainen tutkimus ehdotti esiintyvyyden lisääntymistä kahdesta 100 000 asukasta kohti 40:een 19 vuoden aikana (6). Kliiniset oireet: Kuten monissa muissakin sairauksissa, oireiden esitys vaihtelee merkittävästi lasten ja aikuisten välillä. Imeväisille ja taaperoille ruoan kieltäytyminen on yleinen EoE:n oire. Lapset kärsivät usein GERD:n kaltaisista oireista, oksentelusta ja vatsakipuista. Dysfagiaa ja ruoansulatushäiriöitä raportoidaan yhä enemmän iän myötä. Nuoret ja aikuiset kärsivät enimmäkseen dysfagiasta kiinteiden aineiden ja ruoan aiheuttaman vaikutuksen vuoksi (5–7). Endoskopia/histologia: Esophago-gastro-duodenoscopy (EGD) on ensimmäinen diagnostinen vaihe arvioitaessa yksilöä, jolla on epäilty EoE. Laaja kirjo EoE:hen liittyviä endoskooppisia piirteitä on kuvattu, mutta endoskooppinen epäily vaatii histologian vahvistusta. Keskeinen diagnostinen kriteeri EoE:n diagnosoinnissa on lisääntynyt intraepiteliaalisten eosinofiilien määrä potilailla, jotka eivät reagoi suuriannoksiseen protonipumpun estoon tai distaalisen ruokatorven normaaliin pH:n seurantaan. Konsensuskonferenssissa suositeltiin diagnostiseksi kriteeriksi raja-arvoa =15 Eos/HPF (eosinofiilien huippuluku 400-kertaisella suurennuksella) missä tahansa biopsiassa (3). Hoito: EoE:n optimaalinen hoito ei ole vielä selvä, koska kokemus on rajoittunut suurelta osin tapaussarjoihin ja pieniin kontrolloituihin tutkimuksiin. Toistaiseksi paikallisesti ja systeemisesti annetut kortikosteroidit, usean tyyppiset allergeeneja vähentävät ruokavaliot, immunosuppressantit ja IL-5:tä estävät aineet on osoitettu olevan tehokkaita (8-11).

1.2. Suunniteltujen tutkimusten perustelut Kliinisessä ympäristössä tietyn sairauden nykytila ​​ilmoitetaan usein "lieväksi", "keskivaikeaksi" ja "vaikeaksi", ja taudin kulkua ajan mittaan kuvataan termeillä, kuten "stabiili". "progressiivinen", "remissiossa" tai "leimaus". Mitään näistä termeistä ei ole toistaiseksi selkeästi määritelty EoE:lle. Lähitulevaisuudessa tehdään kuitenkin yhä enemmän vaiheen 3 terapeuttisia monikeskustutkimuksia ja luonnollisia tutkimuksia EoE-potilailla. Standardoitujen tutkimusprotokollien laatimiseksi ja tulosten vertailemiseksi eri tutkimusten välillä tarvitaan standardoitu sairauden aktiivisuuden määritelmä. Yhdessä kliinisissä ja tutkimustarkoituksiin on välttämätöntä määritellä edellä mainitut termit sopivalla, toistettavissa olevalla ja validoidulla pistemäärällä, joka kuvastaa sairauden aktiivisuutta mahdollisimman tarkasti. TIGERS-järjestöt ovat toistuvasti keskustelleet tällaisen pistemäärän tarpeellisuudesta, ja sitä on korostettu useissa julkaisuissa (12).

Tavoite

Suunnitellun tutkimusohjelman tavoitteena on kehittää ja validoida aikuispotilaille (adEEsAI) ja lapsipotilaille (pedEEsAI) tarkoitettu EoE (EEsAI) tekoäly, jota voidaan käyttää tulevissa kliinisissä tutkimuksissa ja havainnointitutkimuksissa. EoE:n karakterisoinnin mukaan tekoäly sisältää todennäköisesti kliinisiä ja histopatologisia kohteita. Laboratorio- ja endoskooppiset parametrit voivat olla osa pistemäärää, mutta sivuroolissa.

Menetelmät:

Taudin aktiivisuusindeksin kehittäminen ja validointi on tutkimusohjelma, johon kuuluu useita toisiinsa liittyviä tutkimuksia. Yleisesti ottaen se sisältää 3 päävaihetta: Vaihe I Tuotteiden luominen ja vähentäminen Delphi-prosessin avulla kansainvälisen asiantuntijaryhmän kanssa (kehitysvaihe A). Vaihe II Kohteiden painotus- ja aktiivisuusindeksin johtaminen käyttäen tietoja ensimmäisestä aikuisten kohortista ja ensimmäisestä lapsipotilaiden ryhmästä (kehitysvaihe B).

Vaihe III Aktiivisuusindeksin arviointi käyttäen tietoja toisesta riippumattomasta aikuis- ja lapsipotilaiden kohortista. Tämä sisältää myös testin uudelleentestin luotettavuuden ja pistemäärän vasteen arvioinnin samojen potilaiden pitkittäistietojen perusteella.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

650

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Päätutkija:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Päätutkija:
          • Éric Drouin, MD
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Peruutettu
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Ei vielä rekrytointia
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Päätutkija:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Sveitsi, 3012
        • Rekrytointi
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Päätutkija:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Alatutkija:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Sveitsi, 1011
        • Rekrytointi
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Päätutkija:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Sveitsi, 6000
        • Rekrytointi
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Päätutkija:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Sveitsi, 6000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Päätutkija:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Sveitsi, 4600
        • Rekrytointi
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Päätutkija:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Sveitsi, 9006
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Päätutkija:
          • Pascal Mueller, MD
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • North Shields, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Peruutettu
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85261
        • Rekrytointi
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Päätutkija:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rekrytointi
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Päätutkija:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Päätutkija:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Päätutkija:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Päätutkija:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Rekrytointi
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Päätutkija:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02112
        • Rekrytointi
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Yhdysvallat, 02112
        • Ei vielä rekrytointia
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Päätutkija:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
        • Päätutkija:
          • Yvonne Romero, MD
        • Alatutkija:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Alatutkija:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Peruutettu
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat
        • Ei vielä rekrytointia
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Päätutkija:
          • Benjamin Enav, MD
        • Alatutkija:
          • Oral Alpan, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Aikuiset ja lapsipotilaat, joilla on diagnoosi eosinofiilinen esofagiitti, joita hoidetaan osallistuvissa sairaaloissa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • jokainen potilas, jolla on diagnoosi eosinofiilinen esofagiitti
  • lapsi- ja aikuispotilaat

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
1
kohortit 1 (osapainotusvaihe): 100 lasta, joilla on eosinofiilinen esofagiitti, 150 aikuista, joilla on eosinofiilinen esofagiitti
Muut: taudin aktiivisuuden arviointi EEsAI:n avulla
sairauden aktiivisuusindeksi
2
kohortit 2 (arviointivaihe): 200 lasta, joilla on eosinofiilinen esofagiitti, 200 aikuista, joilla on eosinofiilinen esofagiitti
Muut: taudin aktiivisuuden arviointi EEsAI:n avulla
sairauden aktiivisuusindeksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
EE-toimintaindeksin kehittäminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aktiviteettiindeksin arviointi ja validointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital Inselspital, Berne

Yhteistyökumppanit

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Tutkijat

  • Päätutkija: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Opintojen puheenjohtaja: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Opintojohtaja: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Opintojohtaja: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Opintojohtaja: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. joulukuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 14. heinäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 16. syyskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset taudin aktiivisuuden arviointi EEsAI:n avulla

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Nigeria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa