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成人および小児の好酸球性食道炎活動指数の開発、検証および評価 (EEsAI)

2015年9月15日 更新者:University Hospital Inselspital, Berne

成人および小児の好酸球性食道炎活動指数の開発、検証および評価:前向き多施設共同研究

好酸球性食道炎 (EoE) は、子供と大人に影響を与える食道の慢性炎症性疾患です。 最も一般的な症状は、嚥下困難と胸痛です。 この疾患は 1980 年代に最初に報告され、主に工業国で急速に頻度が増加しています。 EoE につながる要因は、これまで完全には理解されていませんでしたが、重要なことであり、この疾患は男性やアレルギー疾患 (喘息など) に苦しむ患者により頻繁に見られます。 これまでのところ、EoE の重大度を定義する活動指標は存在しません。このような指標は、現在および将来の治療法の有効性を判断するための将来の臨床試験に緊急に必要です。 国際的な EoE 専門家と協力して実施された研究者の 3 年間のプロジェクトは、将来の臨床試験や観察研究で使用される成人および小児 EoE 患者の活動指数の開発を目的としています。

調査の概要

詳細な説明

バックグラウンド:

1. はじめに スイスの好酸球性食道炎研究グループが調整し、国際胃腸好酸球研究者 (TIGERS) と緊密に協力して、成人および小児患者の活動指数 (AI) を開発するために、一連の関連研究を実施する予定です。好酸球性食道炎 (EoE)。

EoE は新興疾患であり、臨床関連性と研究活動が急速に拡大しています。 したがって、検証済みの評価手段が緊急に必要です。

このプロジェクトの目的は、小児および成人の EoE 経験豊富な胃腸科医と EoE 経験豊富な病理学者の代表的なグループ内で、この慢性炎症性食道疾患の AI を開発することです。 このプロジェクトは研究者が開始しますが、さまざまなソースからの資金提供が必要になります。 このプロジェクトは、このプロトコル、グッド クリニカル プラクティスに関する ICH ガイドライン E6、医療製品のラベル表示をサポートするための患者報告結果に関する FDA の見解 (1,2)、および適用される規制要件に従って実施されます。

EoE は新しい障害であるため、この疾患の包括的な説明を以下に含めます。

1.1。 好酸球性食道炎の特徴付け 定義: EoE は、小児および成人の胃腸病学において特徴的な障害として急速に出現しています。 EoE は慢性炎症性食道疾患であり、臨床病理学的に食道関連の症状の存在と食道の好酸球増多を特徴とし、プロトンポンプ阻害剤による長期の治療にもかかわらず持続します (3)。 疫学: EoE は、女性よりも男性で 2 ~ 3 倍頻繁に診断されます。

この病気は、主に米国、カナダ、ヨーロッパ、オーストラリアなどの先進国で見られます。 EoE は「若い」病気である可能性が高く、1980 年初頭までは見られず、有病率が増加していることを示唆する強力な証拠があります (4)(5)。 スイスで実施された人口ベースの研究では、19 年間で有病率が 100,000 人あたり 2 人から 100,000 人あたり 40 人に増加したことが示唆されました (6)。 臨床症状: 他の多くの病気と同様に、症状の現れ方は子供と大人で大きく異なります。 乳幼児では、食物拒否は EoE の一般的な症状です。 子供たちはしばしばGERDのような症状、嘔吐、腹痛に苦しんでいます. 嚥下障害および食物の宿便は、加齢とともにますます報告されています。 思春期および成人は、ほとんどの場合、固形物および食物固着による嚥下障害を呈します (5-7)。 内視鏡検査/組織学: 食道胃十二指腸鏡検査 (EGD) は、EoE が疑われる個人の評価における最初の診断ステップです。 EoE に関連付けられている内視鏡の機能の広いスペクトルが記載されていますが、内視鏡の疑いは、組織学による確認が必要です。 EoE を診断するための重要な診断基準は、高用量のプロトン ポンプ阻害または遠位食道の正常な pH モニタリングに対する反応性が欠如している患者の上皮内好酸球数の増加です。 コンセンサス会議では、任意の生検におけるカットオフ値 = 15 Eos/HPF (400 倍の倍率での好酸球数のピーク) が診断基準として推奨されました (3)。 治療: EoE の最適な治療法はまだ明らかではありません。これまでの経験は、ケース シリーズや小規模な対照試験に大きく限定されているためです。 これまでのところ、局所的および全身的に投与されたコルチコステロイド、いくつかのタイプのアレルゲン低減食、免疫抑制剤、および IL-5 遮断薬が有効であることが示されています (8-11)。

1.2. 計画された研究の理論的根拠 臨床現場では、特定の疾患の現在の状態は「軽度」、「中等度」、「重度」として報告されることが多く、経時的な疾患の経過は「安定」などの用語で説明されます。 「進行性」、「寛解中」、または「再燃」。 これらの用語は、これまでのところ EoE について明確に定義されていません。 ただし、近い将来、EoE 患者を対象とした第 3 相多施設共同治療試験および自然経過研究がますます実施される予定です。 標準化された研究プロトコルを設定し、異なる研究間で結果を比較するには、疾患活動性の標準化された定義が必要です。 まとめると、臨床および研究目的のために、上記の用語を、疾患活動性を可能な限り正確に反映する、適切で再現可能で検証済みのスコアによって定義することが不可欠です。 このようなスコアの必要性は、TIGERS によって繰り返し議論されており、いくつかの出版物によって強調されています (12)。

目的

計画された研究プログラムは、将来の臨床試験や観察研究で使用できる、成人 (adEEsAI) および小児 (pedEEsAI) 患者向けの EoE (EEsAI) の AI を開発および検証することを目的としています。 EoE の特徴付けによると、AI には臨床的および組織病理学的項目が含まれる可能性があります。 実験室および内視鏡のパラメータはスコアの一部である場合がありますが、補助的な役割を果たします。

方法:

疾患活動性指標の開発と検証は、いくつかの関連研究を含む研究プログラムです。 大まかに言えば、それには 3 つの主なステップが含まれます。 ステップ I 国際的な専門家グループによる Delphi プロセスによるアイテムの生成と削減(開発フェーズ A)。 ステップ II 項目の重み付けと活動指数の導出。成人の最初のコホートと小児患者の最初のコホートからのデータを使用します (開発フェーズ B)。

ステップ III 成人患者と小児患者のそれぞれの第 2 の独立したコホートからのデータを使用した活動指数の評価。 これには、同じ患者からの縦断データを使用した、再テストの信頼性とスコアの応答性の評価も含まれます。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

650

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、アメリカ、85261
        • 募集
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • 主任研究者:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Department of Pediatrics : University of California
        • 主任研究者:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • 募集
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • 主任研究者:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • 募集
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • 主任研究者:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • 募集
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • 主任研究者:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • 募集
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 主任研究者:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • 主任研究者:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02112
        • 募集
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline、Massachusetts、アメリカ、02112
        • まだ募集していません
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • 主任研究者:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ
        • 募集
        • Mayo Clinic Rochester
        • 主任研究者:
          • Yvonne Romero, MD
        • 副調査官:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • 副調査官:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 募集
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • 主任研究者:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 引きこもった
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • 主任研究者:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ
        • まだ募集していません
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • 主任研究者:
          • Benjamin Enav, MD
        • 副調査官:
          • Oral Alpan, MD
      • North Shields、イギリス
        • 引きこもった
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ
        • まだ募集していません
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • 主任研究者:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ
        • まだ募集していません
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • 主任研究者:
          • Éric Drouin, MD
      • Bern、スイス、3010
        • 引きこもった
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern、スイス、3010
        • まだ募集していません
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • 主任研究者:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern、スイス、3012
        • 募集
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • コンタクト:
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • 主任研究者:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • 副調査官:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne、スイス、1011
        • 募集
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • 主任研究者:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne、スイス、6000
        • 募集
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • 主任研究者:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne、スイス、6000
        • まだ募集していません
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • 主任研究者:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten、スイス、4600
        • 募集
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • 主任研究者:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen、スイス、9006
        • まだ募集していません
        • Ostschweizer Kinderspital
        • 主任研究者:
          • Pascal Mueller, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

参加病院で治療を受けている、好酸球性食道炎と診断された成人および小児患者

説明

包含基準:

  • 好酸球性食道炎と診断されたすべての患者
  • 小児および成人の EoE 患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
1
コホート 1 (項目重み付けフェーズ): 好酸球性食道炎の小児 100 人、好酸球性食道炎の成人 150 人
疾患活動性指数
2
コホート 2 (評価段階): 好酸球性食道炎の小児 200 人、好酸球性食道炎の成人 200 人
疾患活動性指数

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
EE活動指数の開発
時間枠:12ヶ月
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
時間枠
活動指数の評価と検証
時間枠:2年
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Alain Schoepfer, MD, PD+MER1、Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • スタディチェア:Alex Straumann, MD, Prof.、Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • スタディディレクター:Marcel Zwahlen, PhD, Prof.、Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • スタディディレクター:Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.、Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • スタディディレクター:Christian Bussmann, MD、Viollier AG

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年1月1日

一次修了 (予想される)

2016年7月1日

研究の完了 (予想される)

2016年12月1日

試験登録日

最初に提出

2009年7月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年7月13日

最初の投稿 (見積もり)

2009年7月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2015年9月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2015年9月15日

最終確認日

2015年9月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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