成人および小児の好酸球性食道炎活動指数の開発、検証および評価 (EEsAI)
成人および小児の好酸球性食道炎活動指数の開発、検証および評価:前向き多施設共同研究
調査の概要
詳細な説明
バックグラウンド:
1. はじめに スイスの好酸球性食道炎研究グループが調整し、国際胃腸好酸球研究者 (TIGERS) と緊密に協力して、成人および小児患者の活動指数 (AI) を開発するために、一連の関連研究を実施する予定です。好酸球性食道炎 (EoE)。
EoE は新興疾患であり、臨床関連性と研究活動が急速に拡大しています。 したがって、検証済みの評価手段が緊急に必要です。
このプロジェクトの目的は、小児および成人の EoE 経験豊富な胃腸科医と EoE 経験豊富な病理学者の代表的なグループ内で、この慢性炎症性食道疾患の AI を開発することです。 このプロジェクトは研究者が開始しますが、さまざまなソースからの資金提供が必要になります。 このプロジェクトは、このプロトコル、グッド クリニカル プラクティスに関する ICH ガイドライン E6、医療製品のラベル表示をサポートするための患者報告結果に関する FDA の見解 (1,2)、および適用される規制要件に従って実施されます。
EoE は新しい障害であるため、この疾患の包括的な説明を以下に含めます。
1.1。 好酸球性食道炎の特徴付け 定義: EoE は、小児および成人の胃腸病学において特徴的な障害として急速に出現しています。 EoE は慢性炎症性食道疾患であり、臨床病理学的に食道関連の症状の存在と食道の好酸球増多を特徴とし、プロトンポンプ阻害剤による長期の治療にもかかわらず持続します (3)。 疫学: EoE は、女性よりも男性で 2 ~ 3 倍頻繁に診断されます。
この病気は、主に米国、カナダ、ヨーロッパ、オーストラリアなどの先進国で見られます。 EoE は「若い」病気である可能性が高く、1980 年初頭までは見られず、有病率が増加していることを示唆する強力な証拠があります (4)(5)。 スイスで実施された人口ベースの研究では、19 年間で有病率が 100,000 人あたり 2 人から 100,000 人あたり 40 人に増加したことが示唆されました (6)。 臨床症状: 他の多くの病気と同様に、症状の現れ方は子供と大人で大きく異なります。 乳幼児では、食物拒否は EoE の一般的な症状です。 子供たちはしばしばGERDのような症状、嘔吐、腹痛に苦しんでいます. 嚥下障害および食物の宿便は、加齢とともにますます報告されています。 思春期および成人は、ほとんどの場合、固形物および食物固着による嚥下障害を呈します (5-7)。 内視鏡検査/組織学: 食道胃十二指腸鏡検査 (EGD) は、EoE が疑われる個人の評価における最初の診断ステップです。 EoE に関連付けられている内視鏡の機能の広いスペクトルが記載されていますが、内視鏡の疑いは、組織学による確認が必要です。 EoE を診断するための重要な診断基準は、高用量のプロトン ポンプ阻害または遠位食道の正常な pH モニタリングに対する反応性が欠如している患者の上皮内好酸球数の増加です。 コンセンサス会議では、任意の生検におけるカットオフ値 = 15 Eos/HPF (400 倍の倍率での好酸球数のピーク) が診断基準として推奨されました (3)。 治療: EoE の最適な治療法はまだ明らかではありません。これまでの経験は、ケース シリーズや小規模な対照試験に大きく限定されているためです。 これまでのところ、局所的および全身的に投与されたコルチコステロイド、いくつかのタイプのアレルゲン低減食、免疫抑制剤、および IL-5 遮断薬が有効であることが示されています (8-11)。
1.2. 計画された研究の理論的根拠 臨床現場では、特定の疾患の現在の状態は「軽度」、「中等度」、「重度」として報告されることが多く、経時的な疾患の経過は「安定」などの用語で説明されます。 「進行性」、「寛解中」、または「再燃」。 これらの用語は、これまでのところ EoE について明確に定義されていません。 ただし、近い将来、EoE 患者を対象とした第 3 相多施設共同治療試験および自然経過研究がますます実施される予定です。 標準化された研究プロトコルを設定し、異なる研究間で結果を比較するには、疾患活動性の標準化された定義が必要です。 まとめると、臨床および研究目的のために、上記の用語を、疾患活動性を可能な限り正確に反映する、適切で再現可能で検証済みのスコアによって定義することが不可欠です。 このようなスコアの必要性は、TIGERS によって繰り返し議論されており、いくつかの出版物によって強調されています (12)。
目的
計画された研究プログラムは、将来の臨床試験や観察研究で使用できる、成人 (adEEsAI) および小児 (pedEEsAI) 患者向けの EoE (EEsAI) の AI を開発および検証することを目的としています。 EoE の特徴付けによると、AI には臨床的および組織病理学的項目が含まれる可能性があります。 実験室および内視鏡のパラメータはスコアの一部である場合がありますが、補助的な役割を果たします。
方法:
疾患活動性指標の開発と検証は、いくつかの関連研究を含む研究プログラムです。 大まかに言えば、それには 3 つの主なステップが含まれます。 ステップ I 国際的な専門家グループによる Delphi プロセスによるアイテムの生成と削減(開発フェーズ A)。 ステップ II 項目の重み付けと活動指数の導出。成人の最初のコホートと小児患者の最初のコホートからのデータを使用します (開発フェーズ B)。
ステップ III 成人患者と小児患者のそれぞれの第 2 の独立したコホートからのデータを使用した活動指数の評価。 これには、同じ患者からの縦断データを使用した、再テストの信頼性とスコアの応答性の評価も含まれます。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85261
- 募集
- Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
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主任研究者:
- Pasha Fatima Shabana, MD
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- 募集
- Department of Pediatrics : University of California
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主任研究者:
- Seema Aceves, MD PhD
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- The Children's Hospital : University of Colorado Denver
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主任研究者:
- Glenn Furuta, MD
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- 募集
- Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
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主任研究者:
- Sami R Achem, MD
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
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主任研究者:
- Ikuo Hirano, MD
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- 募集
- Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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主任研究者:
- Amir Kagalwalla, MD
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
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主任研究者:
- Sandeep Gupta, MD
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02112
- 募集
- Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
-
Brookline、Massachusetts、アメリカ、02112
- まだ募集していません
- Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
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主任研究者:
- Javed Sheikh, MD
-
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ
- 募集
- Mayo Clinic Rochester
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主任研究者:
- Yvonne Romero, MD
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副調査官:
- Jeffrey Alexander, MD
-
副調査官:
- Rayna Grothe, MD
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
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主任研究者:
- Mirna Chehade, MD MPH
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 引きこもった
- Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
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主任研究者:
- Jonathan Spergel, MD, PhD
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ
- まだ募集していません
- Inova Fairfax Hospital for Children
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主任研究者:
- Benjamin Enav, MD
-
副調査官:
- Oral Alpan, MD
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-
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-
North Shields、イギリス
- 引きこもった
- Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
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Ontario
-
Hamilton、Ontario、カナダ
- まだ募集していません
- Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
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主任研究者:
- Paul Moayyedi, MD PhD
-
-
Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ
- まだ募集していません
- Ste-Justine Hospital : University of Montreal
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主任研究者:
- Éric Drouin, MD
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-
Bern、スイス、3010
- 引きこもった
- Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
-
Bern、スイス、3010
- まだ募集していません
- Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
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主任研究者:
- Susanne Schibli, MD
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Bern、スイス、3012
- 募集
- Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
-
コンタクト:
- Ekaterina Safroneeva, PhD
- 電話番号:+41 31 631 59 71
- メール:esafroneeva@ispm.unibe.ch
-
コンタクト:
- Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
- 電話番号:+41 31 631 35 07
- メール:kuehni@ispm.unibe.ch
-
主任研究者:
- Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
-
主任研究者:
- Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
-
副調査官:
- Ekaterina Safroneeva, PhD
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Lausanne、スイス、1011
- 募集
- University Hospital Lausanne (CHUV)
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主任研究者:
- Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
-
Lucerne、スイス、6000
- 募集
- Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
-
主任研究者:
- Dominique Criblez
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Lucerne、スイス、6000
- まだ募集していません
- Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
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主任研究者:
- Christian Bussmann, MD
-
Olten、スイス、4600
- 募集
- Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
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主任研究者:
- Alex Straumann, MD, Prof.
-
St. Gallen、スイス、9006
- まだ募集していません
- Ostschweizer Kinderspital
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主任研究者:
- Pascal Mueller, MD
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 好酸球性食道炎と診断されたすべての患者
- 小児および成人の EoE 患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 観測モデル:コホート
- 時間の展望:見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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1
コホート 1 (項目重み付けフェーズ): 好酸球性食道炎の小児 100 人、好酸球性食道炎の成人 150 人
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疾患活動性指数
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2
コホート 2 (評価段階): 好酸球性食道炎の小児 200 人、好酸球性食道炎の成人 200 人
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疾患活動性指数
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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EE活動指数の開発
時間枠:12ヶ月
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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活動指数の評価と検証
時間枠:2年
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2年
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者:Alain Schoepfer, MD, PD+MER1、Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
- スタディチェア:Alex Straumann, MD, Prof.、Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
- スタディディレクター:Marcel Zwahlen, PhD, Prof.、Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
- スタディディレクター:Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.、Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
- スタディディレクター:Christian Bussmann, MD、Viollier AG
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Furuta GT, Liacouras CA, Collins MH, Gupta SK, Justinich C, Putnam PE, Bonis P, Hassall E, Straumann A, Rothenberg ME; First International Gastrointestinal Eosinophil Research Symposium (FIGERS) Subcommittees. Eosinophilic esophagitis in children and adults: a systematic review and consensus recommendations for diagnosis and treatment. Gastroenterology. 2007 Oct;133(4):1342-63. doi: 10.1053/j.gastro.2007.08.017. Epub 2007 Aug 8.
- U.S. Department of Health and Human Services FDA Center for Drug Evaluation and Research; U.S. Department of Health and Human Services FDA Center for Biologics Evaluation and Research; U.S. Department of Health and Human Services FDA Center for Devices and Radiological Health. Guidance for industry: patient-reported outcome measures: use in medical product development to support labeling claims: draft guidance. Health Qual Life Outcomes. 2006 Oct 11;4:79. doi: 10.1186/1477-7525-4-79.
- Patrick DL, Burke LB, Powers JH, Scott JA, Rock EP, Dawisha S, O'Neill R, Kennedy DL. Patient-reported outcomes to support medical product labeling claims: FDA perspective. Value Health. 2007 Nov-Dec;10 Suppl 2:S125-37. doi: 10.1111/j.1524-4733.2007.00275.x.
- Straumann A, Simon HU. Eosinophilic esophagitis: escalating epidemiology? J Allergy Clin Immunol. 2005 Feb;115(2):418-9. doi: 10.1016/j.jaci.2004.11.006. No abstract available.
- Noel RJ, Putnam PE, Rothenberg ME. Eosinophilic esophagitis. N Engl J Med. 2004 Aug 26;351(9):940-1. doi: 10.1056/NEJM200408263510924. No abstract available.
- Straumann A, Spichtin HP, Grize L, Bucher KA, Beglinger C, Simon HU. Natural history of primary eosinophilic esophagitis: a follow-up of 30 adult patients for up to 11.5 years. Gastroenterology. 2003 Dec;125(6):1660-9. doi: 10.1053/j.gastro.2003.09.024.
- Liacouras CA, Spergel JM, Ruchelli E, Verma R, Mascarenhas M, Semeao E, Flick J, Kelly J, Brown-Whitehorn T, Mamula P, Markowitz JE. Eosinophilic esophagitis: a 10-year experience in 381 children. Clin Gastroenterol Hepatol. 2005 Dec;3(12):1198-206. doi: 10.1016/s1542-3565(05)00885-2.
- Guyatt GH, Deyo RA, Charlson M, Levine MN, Mitchell A. Responsiveness and validity in health status measurement: a clarification. J Clin Epidemiol. 1989;42(5):403-8. doi: 10.1016/0895-4356(89)90128-5.
- Schoepfer AM, Hirano I, Coslovsky M, Roumet MC, Zwahlen M, Kuehni CE, Hafner D, Alexander JA, Dellon ES, Gonsalves N, Leung J, Bussmann C, Collins MH, Newbury RO, Smyrk TC, Woosley JT, Yang GY, Romero Y, Katzka DA, Furuta GT, Gupta SK, Aceves SS, Chehade M, Spergel JM, Falk GW, Meltzer BA, Comer GM, Straumann A, Safroneeva E; International EEsAI Study Group. Variation in Endoscopic Activity Assessment and Endoscopy Score Validation in Adults With Eosinophilic Esophagitis. Clin Gastroenterol Hepatol. 2019 Jul;17(8):1477-1488.e10. doi: 10.1016/j.cgh.2018.11.032. Epub 2018 Nov 23.
- Safroneeva E, Straumann A, Coslovsky M, Zwahlen M, Kuehni CE, Panczak R, Haas NA, Alexander JA, Dellon ES, Gonsalves N, Hirano I, Leung J, Bussmann C, Collins MH, Newbury RO, De Petris G, Smyrk TC, Woosley JT, Yan P, Yang GY, Romero Y, Katzka DA, Furuta GT, Gupta SK, Aceves SS, Chehade M, Spergel JM, Schoepfer AM; International Eosinophilic Esophagitis Activity Index Study Group. Symptoms Have Modest Accuracy in Detecting Endoscopic and Histologic Remission in Adults With Eosinophilic Esophagitis. Gastroenterology. 2016 Mar;150(3):581-590.e4. doi: 10.1053/j.gastro.2015.11.004. Epub 2015 Nov 14.
- Safroneeva E, Coslovsky M, Kuehni CE, Zwahlen M, Haas NA, Panczak R, Taft TH, Hirano I, Dellon ES, Gonsalves N, Leung J, Bussmann C, Woosley JT, Yan P, Romero Y, Furuta GT, Gupta SK, Aceves SS, Chehade M, Straumann A, Schoepfer AM; International EEsAI Study Group. Eosinophilic oesophagitis: relationship of quality of life with clinical, endoscopic and histological activity. Aliment Pharmacol Ther. 2015 Oct;42(8):1000-10. doi: 10.1111/apt.13370. Epub 2015 Aug 14.
- Schoepfer AM, Straumann A, Panczak R, Coslovsky M, Kuehni CE, Maurer E, Haas NA, Romero Y, Hirano I, Alexander JA, Gonsalves N, Furuta GT, Dellon ES, Leung J, Collins MH, Bussmann C, Netzer P, Gupta SK, Aceves SS, Chehade M, Moawad FJ, Enders FT, Yost KJ, Taft TH, Kern E, Zwahlen M, Safroneeva E; International Eosinophilic Esophagitis Activity Index Study Group. Development and validation of a symptom-based activity index for adults with eosinophilic esophagitis. Gastroenterology. 2014 Dec;147(6):1255-66.e21. doi: 10.1053/j.gastro.2014.08.028. Epub 2014 Aug 23.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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