Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvikling, validering og evaluering af en voksen og pædiatrisk eosinofil øsofagitis aktivitetsindeks (EEsAI)

15. september 2015 opdateret af: University Hospital Inselspital, Berne

Udvikling, validering og evaluering af en voksen og pædiatrisk eosinofil esophagitis aktivitetsindeks: en prospektiv multicenterundersøgelse

Eosinofil spiserørsbetændelse (EoE) er en kronisk inflammatorisk sygdom i spiserøret, der rammer børn og voksne. De hyppigste symptomer er synkebesvær og thoraxsmerter. Sygdommen er første gang blevet beskrevet i 1980'erne og findes med hastigt stigende hyppighed hovedsageligt i industrialiserede lande. De faktorer, der fører til EoE, er indtil nu ufuldstændigt forstået, af betydning, sygdommen findes hyppigere hos mænd og patienter, der lider af allergiske sygdomme (f.eks. astma). Indtil videre eksisterer der ikke noget aktivitetsindeks til at definere sværhedsgraden af ​​EoE; et sådant indeks er et presserende behov for fremtidige kliniske forsøg for at bestemme effektiviteten af ​​nuværende og fremtidige behandlinger. Efterforskernes 3-årige projekt, udført i samarbejde med internationale EoE-eksperter, sigter mod udviklingen af ​​et aktivitetsindeks for voksne og pædiatriske EoE-patienter, som vil blive brugt i fremtidige kliniske forsøg samt observationsstudier.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund:

1. Introduktion Koordineret af Swiss Eosinophilic Esophagitis Research Group og i tæt samarbejde med The International Gastrointestinal Eosinophil Researchers (TIGERS), planlægger vi at udføre en række relaterede undersøgelser med henblik på at udvikle et Activity Index (AI) for voksne og pædiatriske patienter med Eosinofil øsofagitis (EoE).

EoE er en ny sygdom med hastigt voksende klinisk relevans og forskningsaktiviteter. Der er derfor et presserende behov for et valideret vurderingsinstrument.

Formålet med dette projekt er inden for en repræsentativ gruppe af pædiatriske og voksne EoE-erfarne gastroenterologer og EoE-erfarne patologer at udvikle en AI for denne kroniske inflammatoriske esophageal sygdom. Projektet er efterforsker iværksat, men finansiering fra forskellige kilder vil være nødvendig. Projektet vil blive udført i overensstemmelse med denne protokol, med ICH-retningslinjen E6 om god klinisk praksis, FDA's perspektiver på patientrapporterede resultater for at understøtte påstande om mærkning af medicinske produkter (1,2) og de gældende lovkrav.

Da EoE er en ny lidelse, inkluderer vi nedenfor en omfattende beskrivelse af sygdommen.

1.1. Karakterisering af eosinofil esophagitis Definition: EoE dukker hurtigt op som en karakteristisk lidelse i pædiatrisk og voksen gastroenterologi. EoE er en kronisk-inflammatorisk esophageal sygdom, kendetegnet klinisk-patologisk ved tilstedeværelsen af ​​esophagus-relaterede symptomer og ved en tæt esophageal eosinofili, som begge varer ved på trods af langvarig behandling med protonpumpehæmmere (3). Epidemiologi: EoE diagnosticeres 2-3 gange hyppigere hos mænd end hos kvinder.

Sygdommen findes hovedsageligt i industrialiserede lande som USA, Canada, Europa og Australien. EoE er sandsynligvis en "ung" sygdom: den var ikke set før begyndelsen af ​​1980'erne, og der er stærke beviser for, at dens udbredelse er stigende (4)(5). En befolkningsbaseret undersøgelse udført i Schweiz antydede en stigning i prævalensen fra 2 pr. 100.000 til 40 pr. 100.000 indbyggere over en 19-årig periode (6). Kliniske symptomer: Som ved mange andre sygdomme er symptompræsentationen markant forskellig mellem børn og voksne. Hos spædbørn og småbørn er madvægring et almindeligt symptom på EoE. Børn lider ofte af GERD-lignende symptomer, opkastning og mavesmerter. Dysfagi og fødevarepåvirkning rapporteres i stigende grad med alderen. Unge og voksne har for det meste dysfagi for faste stoffer og madpåvirkning (5-7). Endoskopi/Histologi: Esophago-gastro-duodenoskopi (EGD) er det første diagnostiske trin i evalueringen af ​​en person med formodet EoE. Et bredt spektrum af endoskopiske træk forbundet med EoE er blevet beskrevet, men den endoskopiske mistanke skal bekræftes af histologi. Det centrale diagnostiske kriterium for diagnosticering af EoE er et øget antal intraepiteliale eosinofiler hos patienter med manglende respons på højdosis protonpumpehæmning eller normal pH-overvågning af den distale esophagus. I en konsensuskonference blev en cut-off-værdi på =15 Eos/HPF (peak eosinophilic count i 400 fold forstørrelse) i enhver biopsi anbefalet som diagnostisk kriterium (3). Behandling: Den optimale behandling af EoE er endnu ikke klarlagt, da erfaringen stort set har været begrænset til case-serier og små kontrollerede forsøg. Hidtil har topisk og systemisk administrerede kortikosteroider, flere typer allergen-reducerede diæter, immunsuppressiva og IL-5-blokerende midler vist sig at være effektive (8-11).

1.2. Begrundelse for de planlagte undersøgelser I den kliniske sammenhæng rapporteres den aktuelle status for en given sygdom ofte som "mild", "moderat" og "alvorlig", og sygdomsforløbet over tid beskrives med udtryk som "stabil", "progressiv", "i remission" eller "opblussen". Ingen af ​​disse udtryk er indtil videre blevet klart defineret for EoE. Et stigende antal fase 3 terapeutiske multicenterforsøg og naturhistoriske undersøgelser af patienter med EoE vil dog blive udført i den nærmeste fremtid. For at opstille standardiserede undersøgelsesprotokoller og sammenligne resultater mellem forskellige undersøgelser er en standardiseret definition af sygdomsaktivitet en nødvendighed. Tilsammen er det til kliniske og forskningsmæssige formål uundværligt at definere de ovenfor nævnte termer med en passende, reproducerbar og valideret score, som afspejler sygdomsaktiviteten så præcist som muligt. Nødvendigheden af ​​et sådant partitur er gentagne gange blevet diskuteret af TIGERS og er blevet understreget af adskillige publikationer (12).

Objektiv

Det planlagte forskningsprogram har til formål at udvikle og validere en AI for EoE (EEsAI) til voksne (adEEsAI) og pædiatriske (pedEEsAI) patienter, som kan bruges i fremtidige kliniske forsøg og observationsstudier. Ifølge karakteriseringen af ​​EoE vil AI sandsynligvis indeholde kliniske og histopatologiske genstande. Laboratorie- og endoskopiske parametre kan være en del af scoren, men i en underordnet rolle.

Metoder:

Udvikling og validering af et sygdomsaktivitetsindeks er et forskningsprogram, der involverer flere relaterede undersøgelser. I store træk involverer det 3 hovedtrin: Trin I Genskabelse og reduktion gennem en Delphi-proces med en international ekspertgruppe (Udviklingsfase A). Trin II Punktvægtning og aktivitetsindeksafledning, ved hjælp af data fra en første kohorte af voksne og en første kohorte af pædiatriske patienter (Udviklingsfase B).

Trin III Evaluering af aktivitetsindekset ved hjælp af data fra en anden uafhængig kohorte af henholdsvis voksne og pædiatriske patienter. Dette indebærer også vurdering af test-gentest reliabilitet og reaktionsevne af scoren ved brug af longitudinelle data fra de samme patienter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

650

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Ledende efterforsker:
          • Éric Drouin, MD
  • Det Forenede Kongerige
      • North Shields, Det Forenede Kongerige
        • Trukket tilbage
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85261
        • Rekruttering
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Ledende efterforsker:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Ledende efterforsker:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Ledende efterforsker:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Ledende efterforsker:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Rekruttering
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ledende efterforsker:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02112
        • Rekruttering
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Forenede Stater, 02112
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Ledende efterforsker:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Rochester
        • Ledende efterforsker:
          • Yvonne Romero, MD
        • Underforsker:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Underforsker:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Trukket tilbage
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Enav, MD
        • Underforsker:
          • Oral Alpan, MD
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Trukket tilbage
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Ledende efterforsker:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Schweiz, 3012
        • Rekruttering
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Ledende efterforsker:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Underforsker:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Rekruttering
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Ledende efterforsker:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Rekruttering
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Ledende efterforsker:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Schweiz, 6000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Schweiz, 4600
        • Rekruttering
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Ledende efterforsker:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Schweiz, 9006
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Ledende efterforsker:
          • Pascal Mueller, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne og pædiatriske patienter med diagnosen eosinofil øsofagitis, som behandles på de deltagende hospitaler

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • hver patient med diagnosen eosinofil øsofagitis
  • pædiatriske og voksne EoE-patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
1
kohorter 1 (varevægtningsfase): 100 børn med eosinofil øsofagitis, 150 voksne med eosinofil øsofagitis
Andet: vurdering af sygdomsaktivitet ved hjælp af EEsAI
sygdomsaktivitetsindeks
2
kohorter 2 (evalueringsfase): 200 børn med eosinofil øsofagitis, 200 voksne med eosinofil øsofagitis
Andet: vurdering af sygdomsaktivitet ved hjælp af EEsAI
sygdomsaktivitetsindeks

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Udvikling af et EE Activity Index
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluering og validering af aktivitetsindekset
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital Inselspital, Berne

Samarbejdspartnere

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Studiestol: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Studieleder: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Studieleder: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Studieleder: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2016

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. juli 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2009

Først opslået (Skøn)

14. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2015

Sidst verificeret

1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Deglutition lidelser

Kliniske forsøg med vurdering af sygdomsaktivitet ved hjælp af EEsAI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner