Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Opracowanie, walidacja i ocena wskaźnika aktywności eozynofilowego zapalenia przełyku u dorosłych i dzieci (EEsAI)

15 września 2015 zaktualizowane przez: University Hospital Inselspital, Berne

Opracowanie, walidacja i ocena wskaźnika aktywności eozynofilowego zapalenia przełyku u dorosłych i dzieci: prospektywne badanie wieloośrodkowe

Eozynofilowe zapalenie przełyku (EoE) jest przewlekłą chorobą zapalną przełyku dotykającą dzieci i dorosłych. Najczęstszymi objawami są trudności w połykaniu i ból w klatce piersiowej. Choroba została po raz pierwszy opisana w latach 80. XX wieku i występuje z szybko rosnącą częstością, głównie w krajach uprzemysłowionych. Czynniki prowadzące do EoE są do tej pory nie do końca poznane, co ważne, choroba występuje częściej u mężczyzn i pacjentów cierpiących na choroby alergiczne (np. astmę). Jak dotąd nie istnieje żaden wskaźnik aktywności określający dotkliwość EoE; taki wskaźnik jest pilnie potrzebny do przyszłych badań klinicznych w celu określenia skuteczności obecnych i przyszłych terapii. Trzyletni projekt badaczy, prowadzony we współpracy z międzynarodowymi ekspertami EoE, ma na celu opracowanie wskaźnika aktywności dla dorosłych i pediatrycznych pacjentów z EoE, który zostanie wykorzystany w przyszłych badaniach klinicznych oraz badaniach obserwacyjnych.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło:

1. Wprowadzenie Koordynowane przez Swiss Eosinophilic Esophagitis Research Group i w ścisłej współpracy z The International Gastrointestinal Eosinophil Researchers (TIGERS), planujemy przeprowadzić serię powiązanych badań w celu opracowania Indeksu Aktywności (AI) dla pacjentów dorosłych i dzieci z Eozynofilowe zapalenie przełyku (EoE).

EoE to pojawiająca się choroba o szybko rosnącym znaczeniu klinicznym i działalności badawczej. Dlatego pilnie potrzebny jest zatwierdzony instrument oceny.

Celem tego projektu jest opracowanie w reprezentatywnej grupie gastroenterologów pediatrycznych i dorosłych doświadczonych w EoE oraz patologów doświadczonych w EoE, sztucznej inteligencji dla tej przewlekłej zapalnej choroby przełyku. Projekt jest inicjowany przez badacza, ale konieczne będzie finansowanie z różnych źródeł. Projekt zostanie przeprowadzony zgodnie z niniejszym protokołem, wytycznymi ICH E6 dotyczącymi dobrej praktyki klinicznej, perspektywami FDA dotyczącymi wyników zgłaszanych przez pacjentów w celu poparcia oświadczeń dotyczących etykietowania produktów medycznych (1,2) oraz obowiązującymi wymogami regulacyjnymi.

Ponieważ EoE jest nowym zaburzeniem, poniżej zamieszczamy wyczerpujący opis choroby.

1.1. Charakterystyka eozynofilowego zapalenia przełyku Definicja: EoE szybko pojawia się jako charakterystyczne zaburzenie w gastroenterologii dzieci i dorosłych. EoE jest przewlekłą zapalną chorobą przełyku, charakteryzującą się kliniczno-patologicznie obecnością objawów związanych z przełykiem i gęstą eozynofilią przełyku, z których oba utrzymują się pomimo długotrwałego leczenia inhibitorami pompy protonowej (3). Epidemiologia: EoE diagnozuje się 2-3 razy częściej u mężczyzn niż u kobiet.

Choroba występuje głównie w krajach uprzemysłowionych, takich jak Stany Zjednoczone, Kanada, Europa i Australia. EoE jest prawdopodobnie chorobą „młodą”: nie była widziana przed początkiem lat 80., a istnieją mocne dowody sugerujące, że jej rozpowszechnienie wzrasta (4)(5). Badanie populacyjne przeprowadzone w Szwajcarii wykazało wzrost częstości występowania z 2 na 100 000 do 40 na 100 000 mieszkańców w okresie 19 lat (6). Objawy kliniczne: Podobnie jak w przypadku wielu innych chorób, objawy różnią się znacząco u dzieci i dorosłych. U niemowląt i małych dzieci odmowa jedzenia jest częstym objawem EoE. Dzieci często cierpią na objawy podobne do GERD, wymioty i bóle brzucha. Dysfagia i zaklinowanie pokarmu są zgłaszane coraz częściej wraz z wiekiem. Młodzież i dorośli zgłaszają się głównie z dysfagią związaną z przyjmowaniem ciał stałych i zakleszczaniem pokarmu (5-7). Endoskopia/Histologia: Esophago-gastro-duodenoscopy (EGD) jest pierwszym krokiem diagnostycznym w ocenie osoby z podejrzeniem EoE. Opisano szerokie spektrum cech endoskopowych związanych z EoE, ale podejrzenie endoskopowe wymaga potwierdzenia histologicznego. Kluczowym kryterium diagnostycznym pozwalającym na rozpoznanie EoE jest zwiększona liczba śródnabłonkowych eozynofili u pacjentów z brakiem odpowiedzi na wysokie dawki hamowania pompy protonowej lub prawidłowym pH w dystalnej części przełyku. Na konferencji konsensusowej jako kryterium diagnostyczne zalecono wartość odcięcia =15 Eos/HPF (szczytowa liczba eozynofilów w 400-krotnym powiększeniu) w dowolnej biopsji (3). Leczenie: Optymalne leczenie EoE nie jest jeszcze jasne, ponieważ doświadczenie ogranicza się głównie do serii przypadków i małych kontrolowanych badań. Jak dotąd wykazano skuteczność kortykosteroidów podawanych miejscowo i ogólnoustrojowo, kilku rodzajów diet o obniżonej zawartości alergenów, leków immunosupresyjnych i blokerów IL-5 (8-11).

1.2. Uzasadnienie planowanych badań W warunkach klinicznych aktualny stan danej choroby jest często określany jako „łagodny”, „umiarkowany” i „ciężki”, a przebieg choroby w czasie określa się terminami takimi jak „stabilny”, „postępowy”, „w stanie remisji” lub „zaostrzenie”. Żaden z tych terminów nie został jak dotąd jasno zdefiniowany dla EoE. Jednak w najbliższej przyszłości będzie przeprowadzanych coraz więcej wieloośrodkowych badań terapeutycznych III fazy i badań historii naturalnej u pacjentów z EoE. W celu ustanowienia znormalizowanych protokołów badań i porównania wyników różnych badań konieczna jest znormalizowana definicja aktywności choroby. Podsumowując, dla celów klinicznych i badawczych niezbędne jest zdefiniowanie powyższych terminów za pomocą odpowiedniej, powtarzalnej i potwierdzonej punktacji, która jak najdokładniej odzwierciedla aktywność choroby. Konieczność takiej punktacji była wielokrotnie omawiana przez TIGERS i została podkreślona w kilku publikacjach (12).

Cel

Planowany program badawczy ma na celu opracowanie i walidację sztucznej inteligencji dla EoE (EEsAI) dla pacjentów dorosłych (adEEsAI) i pediatrycznych (pedEEsAI), która może być wykorzystana w przyszłych badaniach klinicznych i badaniach obserwacyjnych. Zgodnie z charakterystyką EoE, sztuczna inteligencja prawdopodobnie będzie zawierać elementy kliniczne i histopatologiczne. Parametry laboratoryjne i endoskopowe mogą być częścią wyniku, ale pełnią rolę pomocniczą.

Metody:

Opracowanie i walidacja wskaźnika aktywności choroby to program badawczy obejmujący kilka powiązanych badań. Ogólnie rzecz biorąc, składa się z 3 głównych etapów: Krok I Generowanie i Redukcja Elementów poprzez proces Delphi z udziałem międzynarodowej grupy ekspertów (faza rozwoju A). Krok II Wyprowadzenie ważenia pozycji i wskaźnika aktywności, z wykorzystaniem danych z pierwszej kohorty dorosłych i pierwszej kohorty pacjentów pediatrycznych (faza rozwojowa B).

Krok III Ocena wskaźnika aktywności przy użyciu danych z drugiej niezależnej kohorty odpowiednio pacjentów dorosłych i dzieci. Obejmuje to również ocenę rzetelności testu-retestu i responsywności wyniku, przy użyciu danych podłużnych od tych samych pacjentów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

650

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Główny śledczy:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Główny śledczy:
          • Éric Drouin, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85261
        • Rekrutacyjny
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Główny śledczy:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Główny śledczy:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Główny śledczy:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Główny śledczy:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Główny śledczy:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Rekrutacyjny
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Główny śledczy:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02112
        • Rekrutacyjny
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02112
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Główny śledczy:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Rochester
        • Główny śledczy:
          • Yvonne Romero, MD
        • Pod-śledczy:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Pod-śledczy:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Wycofane
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Enav, MD
        • Pod-śledczy:
          • Oral Alpan, MD
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Wycofane
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Główny śledczy:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Szwajcaria, 3012
        • Rekrutacyjny
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Główny śledczy:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Pod-śledczy:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Główny śledczy:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Szwajcaria, 6000
        • Rekrutacyjny
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Główny śledczy:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Szwajcaria, 6000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Główny śledczy:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Szwajcaria, 4600
        • Rekrutacyjny
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Główny śledczy:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Szwajcaria, 9006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Główny śledczy:
          • Pascal Mueller, MD
  • Zjednoczone Królestwo
      • North Shields, Zjednoczone Królestwo
        • Wycofane
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci dorośli i dzieci z rozpoznaniem eozynofilowego zapalenia przełyku leczeni w szpitalach uczestniczących w badaniu

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • każdego pacjenta z rozpoznaniem eozynofilowego zapalenia przełyku
  • pediatrycznych i dorosłych pacjentów EoE

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
1
kohorty 1 (faza ważenia pozycji): 100 dzieci z eozynofilowym zapaleniem przełyku, 150 dorosłych z eozynofilowym zapaleniem przełyku
Inny: ocena aktywności choroby za pomocą EEsAI
wskaźnik aktywności choroby
2
kohorty 2 (faza oceny): 200 dzieci z eozynofilowym zapaleniem przełyku, 200 dorosłych z eozynofilowym zapaleniem przełyku
Inny: ocena aktywności choroby za pomocą EEsAI
wskaźnik aktywności choroby

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Opracowanie indeksu aktywności EE
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena i walidacja wskaźnika aktywności
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital Inselspital, Berne

Współpracownicy

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Śledczy

  • Główny śledczy: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Krzesło do nauki: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Dyrektor Studium: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Dyrektor Studium: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Dyrektor Studium: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2011

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lipca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 lipca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 września 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2015

Ostatnia weryfikacja

1 września 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia połykania

Badania kliniczne na ocena aktywności choroby za pomocą EEsAI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj