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Desenvolvimento, Validação e Avaliação de um Índice de Atividade de Esofagite Eosinofílica Adulto e Pediátrico (EEsAI)

15 de setembro de 2015 atualizado por: University Hospital Inselspital, Berne

Desenvolvimento, Validação e Avaliação de um Índice de Atividade de Esofagite Eosinofílica Adulto e Pediátrica: Um Estudo Multicêntrico Prospectivo

A Esofagite Eosinofílica (EoE) é uma doença inflamatória crônica do esôfago que afeta crianças e adultos. Os sintomas mais frequentes são dificuldade de deglutição e dor torácica. A doença foi descrita pela primeira vez na década de 1980 e é encontrada com frequência cada vez maior, principalmente em países industrializados. Os fatores que levam à EEo são até agora pouco compreendidos, de importância, a doença é encontrada com mais frequência em homens e pacientes que sofrem de doenças alérgicas (por exemplo, asma). Até o momento não existe índice de atividade para definir a gravidade da EoE; tal índice é urgentemente necessário para futuros ensaios clínicos para determinar a eficácia das terapias atuais e futuras. O projeto de 3 anos dos pesquisadores, realizado em cooperação com especialistas internacionais em EoE, visa o desenvolvimento de um índice de atividade para pacientes adultos e pediátricos com EoE que será usado em futuros ensaios clínicos, bem como estudos observacionais.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Fundo:

1. Introdução Coordenado pelo Grupo Suíço de Pesquisa em Esofagite Eosinofílica e em estreita colaboração com os Pesquisadores Internacionais de Eosinófilos Gastrointestinais (TIGERS), planejamos realizar uma série de estudos relacionados a fim de desenvolver um Índice de Atividade (IA) para pacientes adultos e pediátricos com Esofagite Eosinofílica (EoE).

A EoE é uma doença emergente, com relevância clínica e atividades de pesquisa em rápido crescimento. Um instrumento de avaliação validado é, portanto, urgentemente necessário.

O objetivo deste projeto é desenvolver dentro de um grupo representativo de gastroenterologistas pediátricos e adultos com experiência em EoE e patologistas com experiência em EoE uma IA para esta doença inflamatória crônica do esôfago. O projeto é iniciado pelo investigador, mas será necessário financiamento de diferentes fontes. O projeto será conduzido em conformidade com este protocolo, com a diretriz ICH E6 sobre Boas Práticas Clínicas, as perspectivas da FDA sobre os resultados relatados pelo paciente para apoiar as reivindicações de rotulagem de produtos médicos (1,2) e os requisitos regulatórios aplicáveis.

Como a EoE é um novo distúrbio, incluímos abaixo uma descrição abrangente da doença.

1.1. Caracterização da esofagite eosinofílica Definição: a EEo está emergindo rapidamente como um distúrbio distinto na gastroenterologia pediátrica e adulta. A EoE é uma doença inflamatória crônica do esôfago, caracterizada clinicopatologicamente pela presença de sintomas relacionados ao esôfago e por uma densa eosinofilia esofágica, ambas persistentes apesar do tratamento prolongado com inibidores da bomba de prótons (3). Epidemiologia: a EEo é diagnosticada 2 a 3 vezes mais frequentemente em homens do que em mulheres.

A doença é encontrada principalmente em países industrializados, como Estados Unidos, Canadá, Europa e Austrália. É provável que a EoE seja uma doença 'jovem': não havia sido observada antes do início de 1980, e há fortes evidências que sugerem que sua prevalência está aumentando (4) (5). Um estudo de base populacional realizado na Suíça sugeriu um aumento na prevalência de 2 por 100.000 para 40 por 100.000 habitantes em um período de 19 anos (6). Sintomas clínicos: Como em muitas outras doenças, a apresentação dos sintomas difere significativamente entre crianças e adultos. Em bebês e crianças pequenas, a recusa alimentar é um sintoma comum da EEo. As crianças geralmente sofrem de sintomas semelhantes aos da DRGE, vômitos e dor abdominal. Disfagia e impactação alimentar são relatados cada vez mais com o avançar da idade. Adolescentes e adultos apresentam principalmente disfagia para sólidos e impactação alimentar (5-7). Endoscopia/Histologia: A esôfago-gastro-duodenoscopia (EGD) é o primeiro passo diagnóstico na avaliação de um indivíduo com suspeita de EEo. Um amplo espectro de características endoscópicas associadas à EoE foi descrito, mas a suspeita endoscópica precisa de confirmação por histologia. O principal critério de diagnóstico para o diagnóstico de EEo é um número aumentado de eosinófilos intraepiteliais em pacientes com falta de resposta à inibição da bomba de prótons em altas doses ou monitoramento normal do pH do esôfago distal. Em uma conferência de consenso, um valor de corte de =15 Eos/HPF (pico de contagem eosinofílica em ampliação de 400 vezes) em qualquer biópsia foi recomendado como critério diagnóstico (3). Tratamento: O tratamento ideal para EoE ainda não está claro, pois a experiência tem sido limitada em grande parte a séries de casos e pequenos ensaios controlados. Até agora, corticosteróides administrados topicamente e sistemicamente, vários tipos de dietas com redução de alérgenos, imunossupressores e agentes bloqueadores de IL-5 mostraram-se eficazes (8-11).

1.2. Justificativa para os estudos planejados No cenário clínico, o estado atual de uma determinada doença é freqüentemente relatado como "leve", "moderado" e "grave", e o curso da doença ao longo do tempo é descrito com termos como "estável", "progressiva", "em remissão" ou "flare-up". Até agora, nenhum desses termos foi claramente definido para EoE. No entanto, um número crescente de ensaios terapêuticos multicêntricos de fase 3 e estudos de história natural em pacientes com EoE serão realizados em um futuro próximo. Para estabelecer protocolos de estudo padronizados e comparar resultados entre diferentes estudos, uma definição padronizada de atividade da doença é necessária. Tomados em conjunto, para fins clínicos e de pesquisa, é indispensável definir os termos acima mencionados por um escore adequado, reprodutível e validado, que reflita a atividade da doença com a maior precisão possível. A necessidade de tal pontuação tem sido repetidamente discutida pelo TIGERS e enfatizada por várias publicações (12).

Objetivo

O programa de pesquisa planejado tem como objetivo desenvolver e validar um AI para EoE (EEsAI) para pacientes adultos (adEEsAI) e pediátricos (pedEEsAI), que pode ser usado em futuros ensaios clínicos e estudos observacionais. De acordo com a caracterização da EoE, o IA provavelmente conterá itens clínicos e histopatológicos. Parâmetros laboratoriais e endoscópicos podem fazer parte da pontuação, mas de forma subsidiária.

Métodos:

O desenvolvimento e validação de um índice de atividade da doença é um programa de pesquisa que envolve vários estudos relacionados. Em linhas gerais, envolve 3 etapas principais: Etapa I Geração e redução de itens por meio de um processo Delphi com um grupo de especialistas internacionais (fase de desenvolvimento A). Etapa II Ponderação do Item e Derivação do Índice de Atividade, usando dados de uma primeira coorte de adultos e uma primeira coorte de pacientes pediátricos (Fase de desenvolvimento B).

Etapa III Avaliação do índice de atividade usando dados de uma segunda coorte independente de pacientes adultos e pediátricos, respectivamente. Isso envolve também a avaliação da confiabilidade teste-reteste e responsividade do escore, usando dados longitudinais dos mesmos pacientes.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

650

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Investigador principal:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá
        • Ainda não está recrutando
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Investigador principal:
          • Éric Drouin, MD
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85261
        • Recrutamento
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Investigador principal:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Investigador principal:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Investigador principal:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Investigador principal:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Investigador principal:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Recrutamento
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02112
        • Recrutamento
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Estados Unidos, 02112
        • Ainda não está recrutando
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Investigador principal:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Investigador principal:
          • Yvonne Romero, MD
        • Subinvestigador:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Subinvestigador:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Retirado
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos
        • Ainda não está recrutando
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Investigador principal:
          • Benjamin Enav, MD
        • Subinvestigador:
          • Oral Alpan, MD
  • Reino Unido
      • North Shields, Reino Unido
        • Retirado
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça, 3010
        • Retirado
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Suíça, 3010
        • Ainda não está recrutando
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Investigador principal:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Suíça, 3012
        • Recrutamento
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Investigador principal:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Subinvestigador:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Recrutamento
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Investigador principal:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Suíça, 6000
        • Recrutamento
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Investigador principal:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Suíça, 6000
        • Ainda não está recrutando
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Investigador principal:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Suíça, 4600
        • Recrutamento
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Investigador principal:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Suíça, 9006
        • Ainda não está recrutando
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Investigador principal:
          • Pascal Mueller, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes adultos e pediátricos com diagnóstico de Esofagite Eosinofílica, atendidos nos hospitais participantes

Descrição

Critério de inclusão:

  • todos os pacientes com o diagnóstico Esofagite Eosinofílica
  • pacientes pediátricos e adultos com EoE

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
1
coortes 1 (fase de ponderação de itens): 100 crianças com esofagite eosinofílica, 150 adultos com esofagite eosinofílica
Outro: avaliação da atividade da doença usando o EEsAI
índice de atividade da doença
2
coortes 2 (fase de avaliação): 200 crianças com Esofagite Eosinofílica, 200 adultos com Esofagite Eosinofílica
Outro: avaliação da atividade da doença usando o EEsAI
índice de atividade da doença

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Desenvolvimento de um Índice de Atividade de EE
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Avaliação e validação do índice de atividade
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital Inselspital, Berne

Colaboradores

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Investigadores

  • Investigador principal: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Cadeira de estudo: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Diretor de estudo: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Diretor de estudo: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Diretor de estudo: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2011

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2016

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de julho de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de julho de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

14 de julho de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

16 de setembro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2015

Última verificação

1 de setembro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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