Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj, validace a hodnocení indexu aktivity dospělé a dětské eozinofilní ezofagitidy (EEsAI)

15. září 2015 aktualizováno: University Hospital Inselspital, Berne

Vývoj, validace a hodnocení indexu aktivity eozinofilní eosinofilní ezofagitidy u dospělých a dětí: Prospektivní multicentrická studie

Eozinofilní ezofagitida (EoE) je chronické zánětlivé onemocnění jícnu postihující děti i dospělé. Nejčastějšími příznaky jsou polykací potíže a bolesti na hrudi. Toto onemocnění bylo poprvé popsáno v 80. letech 20. století a vyskytuje se s rychle rostoucí frekvencí především v průmyslových zemích. Faktory, které vedou k EoE, nejsou dosud zcela pochopeny, důležité je, že onemocnění se vyskytuje častěji u mužů a pacientů trpících alergickými onemocněními (např. astma). Dosud neexistuje žádný index aktivity, který by definoval závažnost EoE; takový index je naléhavě potřebný pro budoucí klinické studie, aby se určila účinnost současných a budoucích terapií. Tříletý projekt výzkumných pracovníků, realizovaný ve spolupráci s mezinárodními odborníky na EoE, se zaměřuje na vývoj indexu aktivity pro dospělé a dětské pacienty s EoE, který bude použit v budoucích klinických studiích i observačních studiích.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pozadí:

1. Úvod V koordinaci Swiss Eosinophilic Esophagitis Research Group a v úzké spolupráci s The International Gastrointestinal Eosinophil Researchers (TIGERS) plánujeme provést řadu souvisejících studií s cílem vytvořit index aktivity (AI) pro dospělé a dětské pacienty s Eozinofilní ezofagitida (EoE).

EoE je nově se objevující onemocnění s rychle rostoucím klinickým významem a výzkumnými aktivitami. Proto je naléhavě zapotřebí validovaný nástroj hodnocení.

Účelem tohoto projektu je vyvinout v reprezentativní skupině dětských a dospělých gastroenterologů se zkušenostmi s EoE a patologů se zkušenostmi s EoE AI pro toto chronické zánětlivé onemocnění jícnu. Projekt je iniciován řešitelem, ale bude nutné financování z různých zdrojů. Projekt bude veden v souladu s tímto protokolem, se směrnicí ICH E6 o správné klinické praxi, s pohledy FDA na výsledky hlášené pacienty na podporu tvrzení o označování léčivých přípravků (1,2) a s platnými regulačními požadavky.

Vzhledem k tomu, že EoE je nová porucha, uvádíme níže komplexní popis onemocnění.

1.1. Charakterizace eozinofilní ezofagitidy Definice: EoE se rychle objevuje jako výrazná porucha v dětské a dospělé gastroenterologii. EoE je chronické zánětlivé onemocnění jícnu, charakterizované klinicko-patologicky přítomností příznaků souvisejících s jícnem a hustou eozinofilií jícnu, které oba přetrvávají navzdory dlouhodobé léčbě inhibitory protonové pumpy (3). Epidemiologie: EoE je diagnostikována 2-3krát častěji u mužů než u žen.

Toto onemocnění se vyskytuje především v průmyslových zemích, jako jsou Spojené státy americké, Kanada, Evropa a Austrálie. EoE je pravděpodobně „mladá“ nemoc: před začátkem roku 1980 nebyla pozorována a existují silné důkazy, které naznačují, že její prevalence roste (4) (5). Populační studie provedená ve Švýcarsku naznačila zvýšení prevalence z 2 na 100 000 na 40 na 100 000 obyvatel během 19letého období (6). Klinické příznaky: Stejně jako u mnoha jiných onemocnění se prezentace příznaků u dětí a dospělých výrazně liší. U kojenců a batolat je odmítání jídla běžným příznakem EoE. Děti často trpí příznaky podobnými GERD, zvracením a bolestmi břicha. Dysfagie a zachycování potravy jsou hlášeny stále častěji s postupujícím věkem. Adolescenti a dospělí mají většinou dysfagii pro pevné látky a impakci potravy (5–7). Endoskopie/histologie: Ezofago-gastro-duodenoskopie (EGD) je prvním diagnostickým krokem při hodnocení jedince s podezřením na EoE. Bylo popsáno široké spektrum endoskopických rysů spojených s EoE, ale endoskopické podezření vyžaduje potvrzení histologií. Klíčovým diagnostickým kritériem pro diagnostiku EoE je zvýšený počet intraepiteliálních eozinofilů u pacientů s nedostatečnou citlivostí na inhibici protonové pumpy vysokými dávkami nebo normální monitorování pH distálního jícnu. Na konsenzuální konferenci byla jako diagnostické kritérium doporučena hraniční hodnota =15 Eos/HPF (maximální počet eozinofilů při 400násobném zvětšení) v jakékoli biopsii (3). Léčba: Optimální léčba EoE není dosud jasná, protože zkušenosti byly omezeny převážně na série případů a malé kontrolované studie. Dosud se jako účinné ukázaly lokálně a systémově podávané kortikosteroidy, několik typů diet se sníženým obsahem alergenů, imunosupresiva a látky blokující IL-5 (8-11).

1.2. Odůvodnění plánovaných studií V klinickém prostředí je aktuální stav daného onemocnění často uváděn jako „mírný“, „středně těžký“ a „závažný“ a průběh onemocnění v čase je popsán termíny jako „stabilní“, „progresivní“, „v remisi“ nebo „vzplanutí“. Žádný z těchto pojmů nebyl dosud pro EoE jasně definován. V blízké budoucnosti však bude prováděn rostoucí počet terapeutických multicentrických studií fáze 3 a studií přirozené historie u pacientů s EoE. Aby bylo možné vytvořit standardizované protokoly studií a porovnat výsledky mezi různými studiemi, je nezbytná standardizovaná definice aktivity onemocnění. Celkově vzato je pro klinické a výzkumné účely nezbytné definovat výše uvedené pojmy vhodným, reprodukovatelným a ověřeným skóre, které co nejpřesněji odráží aktivitu onemocnění. Nezbytnost takového skóre byla opakovaně diskutována TIGERS a byla zdůrazněna několika publikacemi (12).

Objektivní

Plánovaný výzkumný program má za cíl vyvinout a ověřit AI pro EoE (EEsAI) pro dospělé (adEEsAI) a dětské (pedEEsAI) pacienty, které lze použít v budoucích klinických studiích a observačních studiích. Podle charakterizace EoE bude AI pravděpodobně obsahovat klinické a histopatologické položky. Laboratorní a endoskopické parametry mohou být součástí skóre, ale mají vedlejší roli.

Metody:

Vývoj a ověřování indexu aktivity onemocnění je výzkumný program zahrnující několik souvisejících studií. Obecně řečeno, zahrnuje 3 hlavní kroky: Krok I Generování a redukce položek prostřednictvím procesu Delphi s mezinárodní skupinou odborníků (fáze vývoje A). Krok II Odvození vážení položek a indexu aktivity s použitím dat z první kohorty dospělých a první kohorty dětských pacientů (fáze vývoje B).

Krok III Vyhodnocení indexu aktivity pomocí dat z druhé nezávislé kohorty dospělých a pediatrických pacientů. To zahrnuje také hodnocení spolehlivosti test-retest a citlivosti skóre pomocí longitudinálních dat od stejných pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

650

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • Zatím nenabíráme
        • Clinical Epidemiology & Biostatistics : Mc Master University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Moayyedi, MD PhD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Zatím nenabíráme
        • Ste-Justine Hospital : University of Montreal
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Éric Drouin, MD
  • Spojené království
      • North Shields, Spojené království
        • Staženo
        • Northumbria Healthcare Foundation Trust North Tyneside Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85261
        • Nábor
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Scottsdale
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pasha Fatima Shabana, MD
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Department of Pediatrics : University of California
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Seema Aceves, MD PhD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • The Children's Hospital : University of Colorado Denver
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Glenn Furuta, MD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Gastroenterology and Hepatology : Mayo Clinic, Jacksonville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sami R Achem, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Division of Gastroenterology : Northwestern University Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ikuo Hirano, MD
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Nábor
        • Gastroenterology, hepatology and nutrition : Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amir Kagalwalla, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Riley Hospital for Children : Indiana University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sandeep Gupta, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02112
        • Nábor
        • Institute for Clinical Research and Health Policy Studies: Tufts Medical Center
      • Brookline, Massachusetts, Spojené státy, 02112
        • Zatím nenabíráme
        • Division of Allergy and Inflammation : Harvard Medical School Boston
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Javed Sheikh, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • Nábor
        • Mayo Clinic Rochester
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yvonne Romero, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Jeffrey Alexander, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Rayna Grothe, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Pediatrics : Mount Sinai School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mirna Chehade, MD MPH
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Staženo
        • Gastroenterology, Hepatology and Nutrition : University of Cincinnati
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia : University of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathan Spergel, MD, PhD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy
        • Zatím nenabíráme
        • Inova Fairfax Hospital for Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Enav, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Oral Alpan, MD
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Staženo
        • Department of Gastroenterology, Inselspital/Bern University Hospital
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Zatím nenabíráme
        • Pädiatrische Gastroenterologie Medizinische Universitäts-Kinderklinik Bern
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Susanne Schibli, MD
      • Bern, Švýcarsko, 3012
        • Nábor
        • Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marcel Zwahlen, PhD, Prof.
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Claudia Kuehni, MD MSc, Prof.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ekaterina Safroneeva, PhD
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Nábor
        • University Hospital Lausanne (CHUV)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alain Schoepfer, MD, PD+MER1
      • Lucerne, Švýcarsko, 6000
        • Nábor
        • Department of Gastroenterology and Hepatology, Kantonsspital Lucerne
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dominique Criblez
      • Lucerne, Švýcarsko, 6000
        • Zatím nenabíráme
        • Institute for Pathology, Kantonsspital Lucerne
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christian Bussmann, MD
      • Olten, Švýcarsko, 4600
        • Nábor
        • Praxis Römerhof, Römerstr. 7, Olten
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alex Straumann, MD, Prof.
      • St. Gallen, Švýcarsko, 9006
        • Zatím nenabíráme
        • Ostschweizer Kinderspital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pascal Mueller, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí a dětští pacienti s diagnózou eozinofilní ezofagitida, kteří jsou léčeni v zúčastněných nemocnicích

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • každý pacient s diagnózou eozinofilní ezofagitida
  • dětských a dospělých pacientů s EoE

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
1
kohorty 1 (fáze vážení položek): 100 dětí s eozinofilní ezofagitidou, 150 dospělých s eozinofilní ezofagitidou
Jiný: hodnocení aktivity onemocnění pomocí EEsAI
index aktivity onemocnění
2
kohorty 2 (fáze hodnocení): 200 dětí s eozinofilní ezofagitidou, 200 dospělých s eozinofilní ezofagitidou
Jiný: hodnocení aktivity onemocnění pomocí EEsAI
index aktivity onemocnění

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vývoj indexu aktivity EE
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hodnocení a validace indexu aktivity
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital Inselspital, Berne

Spolupracovníci

University of Colorado, Denver
Mayo Clinic
Northwestern University
University of Cincinnati
University of Bern
Luzerner Kantonsspital
Indiana University School of Medicine
Kantonsspital Olten
Philadelphia University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alain Schoepfer, MD, PD+MER1, Department of Gastroenterology and Hepatology, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois / CHUV
  • Studijní židle: Alex Straumann, MD, Prof., Praxis Römerhof, Olten, Switzerland
  • Ředitel studie: Marcel Zwahlen, PhD, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Ředitel studie: Claudia Kuehni, MD MSc, Prof., Institute for Social and Preventive Medicine, University of Bern
  • Ředitel studie: Christian Bussmann, MD, Viollier AG

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2011

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. července 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. července 2009

První zveřejněno (Odhad)

14. července 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

16. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2015

Naposledy ověřeno

1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 231/08
  • 0901 (Ethikkommision KiKli BE)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchy deglutace

Klinické studie na hodnocení aktivity onemocnění pomocí EEsAI

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit