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Lomitapide 在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的长期后续研究

2018年5月14日 更新者：Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

微粒体甘油三酯转移蛋白 (MTP) 抑制剂“洛米他派” (LOMITAPID) 在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的一项 III 期、长期、开放标签后续研究

这是一项长期随访研究，旨在评估洛米他派在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的持续长期安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 III 期开放标签临床试验，旨在评估洛米他派在临床试验 733-005/UP1002 期间确定的最大耐受剂量（每位患者）的长期疗效和安全性。 在研究 733-005/UP1002 中完成 78 周治疗期但未满足任何停止标准的受试者将有资格参加 733-012。 治疗期一直持续到当地主管部门做出上市许可决定为止。 Lomitapide 将每天口服一次。 患者特定剂量将从 733-005/UP1002 开始，但不会超过患者在 733-005/UP1002 期间接受的最大耐受剂量。 任何患者的最大剂量为 80 mg/天。 该试验中没有参考疗法。 将研究药物的效果与基线数据（来自 733-005/UP1002）进行比较。 允许同时进行降脂治疗，包括血浆去除术或 LDL 单采术。

请注意，此后，研究 733-005/UP1002 中的第 0 周将被称为基线，研究 AEGR-733-012 中的第 48 周将被称为第 126 周（整体治疗）。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

19

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5K8
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大、G7H 5H6
        • Lipid Clinic and University of Montreal Community Genomic Medicine Center
  • 南非
      • Bloemfontein、南非、9300
        • Cardiology Research
      • Cape town、南非、7925
        • University of CapeTown
  • 意大利
      • Milano、意大利
        • Centro Universitario Dislipidemie
      • Roma、意大利
        • DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina
    • Sicily
      • Ferrara、Sicily、意大利
        • Medicina Interna Universitaria
      • Palermo、Sicily、意大利
        • Dipartimento di Medicina Clinica e Delle Patologie Emergenti
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 完成 UP1002 或 733-005。
  2. 愿意并能够提供同意并遵守研究方案的要求。

排除标准：

  1. 在研究 UP1002 或 733-005 的最后一次访问时满足任何停止研究的停止规则。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：洛米他派
除了现有的降脂疗法（包括血浆置换术或脂质单采术）外，洛米他派的最大耐受剂量。
药品：洛米他派
每天口服 5-60 毫克
其他名称：
  • AEGR-733
  • BMS-201038

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）的百分比变化。
基线和第 126 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）的百分比变化。
基线和第 174 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）的百分比变化。
基线和第 222 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）的百分比变化。
基线和第 246 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）的百分比变化。
基线和第 270 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）的百分比变化。
基线和第 294 周
总胆固醇的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）总胆固醇的百分比变化。
基线和第 126 周
总胆固醇的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）总胆固醇的百分比变化。
基线和第 174 周
总胆固醇的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）总胆固醇的百分比变化。
基线和第 222 周
总胆固醇的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）总胆固醇的百分比变化。
基线和第 246 周
总胆固醇的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）总胆固醇的百分比变化。
基线和第 270 周
总胆固醇的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）总胆固醇的百分比变化。
基线和第 294 周
载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
载脂蛋白 B (Apo B) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）的百分比变化。
基线和第 126 周
载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
载脂蛋白 B (Apo B) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）的百分比变化。
基线和第 174 周
载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
载脂蛋白 B (Apo B) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）的百分比变化。
基线和第 222 周
载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
载脂蛋白 B (Apo B) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）的百分比变化。
基线和第 246 周
载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
载脂蛋白 B (Apo B) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）的百分比变化。
基线和第 270 周
载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
载脂蛋白 B (Apo B) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）的百分比变化。
基线和第 294 周
甘油三酯的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）甘油三酯的百分比变化。
基线和第 126 周
甘油三酯的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）甘油三酯的百分比变化。
基线和第 174 周
甘油三酯的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）甘油三酯的百分比变化。
基线和第 222 周
甘油三酯的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）甘油三酯的百分比变化。
基线和第 246 周
甘油三酯的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）甘油三酯的百分比变化。
基线和第 270 周
甘油三酯的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）甘油三酯的百分比变化。
基线和第 294 周
非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）百分比变化。
基线和第 126 周
非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）百分比变化。
基线和第 174 周
非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）百分比变化。
基线和第 222 周
非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）百分比变化。
基线和第 246 周
非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化。
基线和第 270 周
非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）的非高密度脂蛋白胆固醇（非 HDL-C）百分比变化。
基线和第 294 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）的百分比变化。
基线和第 126 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）的百分比变化。
基线和第 174 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）的百分比变化。
基线和第 222 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）的百分比变化。
基线和第 246 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）的百分比变化。
基线和第 270 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
极低密度脂蛋白胆固醇 (VLDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）的百分比变化。
基线和第 294 周
Lp(a) 的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
Lp(a) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）的百分比变化。
基线和第 126 周
Lp(a) 的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
Lp(a) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）的百分比变化。
基线和第 174 周
Lp(a) 的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
Lp(a) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）的百分比变化。
基线和第 222 周
Lp(a) 的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
Lp(a) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）的百分比变化。
基线和第 246 周
Lp(a) 的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
Lp(a) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）的百分比变化。
基线和第 270 周
Lp(a) 的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
Lp(a) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）的百分比变化。
基线和第 294 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）的百分比变化。
基线和第 126 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）的百分比变化。
基线和第 174 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）的百分比变化。
基线和第 222 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）的百分比变化。
基线和第 246 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）的百分比变化。
基线和第 270 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）的百分比变化。
基线和第 294 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 的百分比变化
大体时间：基线和第 126 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 126 周（研究 AEGR-733-012 的第 48 周）的百分比变化。
基线和第 126 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 的百分比变化
大体时间：基线和第 174 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 174 周（研究 AEGR-733-012 的第 96 周）的百分比变化。
基线和第 174 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 的百分比变化
大体时间：基线和第 222 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 222 周（研究 AEGR-733-012 的第 144 周）的百分比变化。
基线和第 222 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 的百分比变化
大体时间：基线和第 246 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 246 周（研究 AEGR-733-012 的第 168 周）的百分比变化。
基线和第 246 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 的百分比变化
大体时间：基线和第 270 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 270 周（研究 AEGR-733-012 的第 192 周）的百分比变化。
基线和第 270 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 的百分比变化
大体时间：基线和第 294 周
载脂蛋白 AI (Apo AI) 从基线（研究 733-005/UP1002 的第 0 周）到第 294 周（研究 AEGR-733-012 的第 216 周）的百分比变化。
基线和第 294 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

  • 学习椅：Mark Sumeray, MD、Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2009年10月29日

初级完成 (实际的)

2012年9月17日

研究完成 (实际的)

2014年12月1日

研究注册日期

首次提交

2009年7月21日

首先提交符合 QC 标准的

2009年7月21日

首次发布 (估计)

2009年7月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年6月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年5月14日

最后验证

2018年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AEGR-733-012

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