- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT00943306
Studio di follow-on a lungo termine su Lomitapide in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote
Uno studio di fase III, a lungo termine, in aperto, di follow-on sull'inibitore della proteina di trasferimento dei trigliceridi microsomiali (MTP) 'Lomitapide' (LOMITAPIDE) in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Si trattava di uno studio clinico di fase III in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine di lomitapide alla massima dose tollerata (per ciascun paziente) stabilita durante lo studio clinico 733-005/UP1002. I soggetti che completano il periodo di trattamento di 78 settimane nello studio 733-005/UP1002 che non hanno soddisfatto nessuno dei criteri di interruzione saranno idonei a partecipare allo studio 733-012. Il periodo di trattamento è continuato fino a quando l'autorità locale competente non ha preso una decisione in merito all'autorizzazione all'immissione in commercio. Lomitapide verrà somministrato per via orale una volta al giorno. Le dosi specifiche per il paziente verranno riportate dal 733-005/UP1002, ma non supereranno la dose massima tollerata che il paziente ha ricevuto durante il 733-005/UP1002. La dose massima per ogni paziente era di 80 mg/giorno. Non c'era alcuna terapia di riferimento in questo studio. Gli effetti del farmaco in studio sono stati confrontati con i dati basali (da 733-005/UP1002). È consentita una terapia ipolipemizzante concomitante, inclusa la plasmaferesi o l'aferesi delle LDL.
Si noti che di seguito, la Settimana 0 nello Studio 733-005/UP1002 sarà indicata come Basale e la Settimana 48 nello Studio AEGR-733-012 sarà indicata come Settimana 126 (del trattamento complessivo).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5K8
- Robarts Research Institute
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
- Lipid Clinic and University of Montreal Community Genomic Medicine Center
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- Centro Universitario Dislipidemie
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Roma, Italia
- DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina
-
-
Sicily
-
Ferrara, Sicily, Italia
- Medicina Interna Universitaria
-
Palermo, Sicily, Italia
- Dipartimento di Medicina Clinica e Delle Patologie Emergenti
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Sud Africa, 9300
- Cardiology Research
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Cape town, Sud Africa, 7925
- University of CapeTown
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completato UP1002 o 733-005.
- Disponibilità e capacità di fornire il consenso e rispettare i requisiti del protocollo di studio.
Criteri di esclusione:
- Soddisfatto una qualsiasi delle regole di interruzione per l'interruzione dello studio alla visita finale dello studio UP1002 o 733-005.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: lomitapide
Dose massima tollerata di lomitapide in aggiunta alla terapia ipolipemizzante esistente inclusa la plasmaferesi o l'aferesi lipidica.
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5-60 mg PO ogni giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
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Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 174
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 222
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 246
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 270
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 294
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Percentuale di variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
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Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
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Percentuale di variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
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Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 174
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Percentuale di variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
|
Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 222
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Percentuale di variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
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Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 246
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Percentuale di variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
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Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 270
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Percentuale di variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
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Variazione percentuale del colesterolo totale dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 294
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B)
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B)
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 174
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B)
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 222
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B)
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 246
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B)
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 270
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B)
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina B (Apo B) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 294
|
|
Percentuale di cambiamento nei trigliceridi
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
|
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
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|
Percentuale di cambiamento nei trigliceridi
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
|
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 174
|
|
Percentuale di cambiamento nei trigliceridi
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
|
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 222
|
|
Percentuale di cambiamento nei trigliceridi
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
|
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 246
|
|
Percentuale di cambiamento nei trigliceridi
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
|
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 270
|
|
Percentuale di cambiamento nei trigliceridi
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
|
Variazione percentuale dei trigliceridi dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 294
|
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
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Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine non ad alta densità (C-non-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
|
|
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine non ad alta densità (C-non-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 174
|
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine non ad alta densità (C-non-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 222
|
|
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine non ad alta densità (C-non-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 246
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine non ad alta densità (C-non-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 270
|
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine non ad alta densità (C-non-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 294
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Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
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Variazione percentuale del colesterolo legato a lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
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Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
|
Variazione percentuale del colesterolo legato a lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 174
|
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Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
|
Variazione percentuale del colesterolo legato a lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 222
|
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Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
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Variazione percentuale del colesterolo legato a lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 246
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Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
|
Variazione percentuale del colesterolo legato a lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 270
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Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
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Variazione percentuale del colesterolo legato a lipoproteine a densità molto bassa (VLDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 294
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Variazione percentuale in Lp(a)
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
|
Variazione percentuale di Lp(a) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
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Variazione percentuale in Lp(a)
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
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Variazione percentuale di Lp(a) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 174
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Variazione percentuale in Lp(a)
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
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Variazione percentuale di Lp(a) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 222
|
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Variazione percentuale in Lp(a)
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
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Variazione percentuale di Lp(a) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 246
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Variazione percentuale in Lp(a)
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
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Variazione percentuale di Lp(a) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 270
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Variazione percentuale in Lp(a)
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
|
Variazione percentuale di Lp(a) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 294
|
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
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Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ad alta densità (C-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 126
|
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Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
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Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ad alta densità (C-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 174
|
|
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ad alta densità (C-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 222
|
|
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ad alta densità (HDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 246
|
|
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ad alta densità (HDL-C) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 270
|
|
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
|
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ad alta densità (C-HDL) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 294
|
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 126
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 126 (settimana 48 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 126
|
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 174
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 174 (settimana 96 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 174
|
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 222
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 222 (settimana 144 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 222
|
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 246
|
Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 246 (settimana 168 dello studio AEGR-733-012).
|
Basale e settimana 246
|
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 270
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 270 (settimana 192 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 270
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI)
Lasso di tempo: Basale e settimana 294
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Variazione percentuale dell'apolipoproteina AI (Apo AI) dal basale (settimana 0 dello studio 733-005/UP1002) alla settimana 294 (settimana 216 dello studio AEGR-733-012).
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Basale e settimana 294
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Cattedra di studio: Mark Sumeray, MD, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Cuchel M, Bloedon LT, Szapary PO, Kolansky DM, Wolfe ML, Sarkis A, Millar JS, Ikewaki K, Siegelman ES, Gregg RE, Rader DJ. Inhibition of microsomal triglyceride transfer protein in familial hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2007 Jan 11;356(2):148-56. doi: 10.1056/NEJMoa061189.
- Cuchel M, Meagher E, Marais AD, et.al. Abstract 1077: A phase III study of microsomal triglyceride transfer protein inhibitor lomitapide (AEGR-733) in patients with homozygous familial hypercholesterolemia: interim results at 6 months. Circulation, Nov 2009; 120: S441
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- AEGR-733-012
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Prove cliniche su Ipercolesterolemia Familiare
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoSindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS) | Familial Cold Autoinflam Syn (FCAS) | Muckle Wells Syn (MWS) | Malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID)Svizzera, Stati Uniti, Germania, Norvegia, Austria