동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 Lomitapide의 장기 추적 연구
2018년 5월 14일 업데이트: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 마이크로솜 트리글리세리드 전달 단백질(MTP) 억제제 '로미타피드'(LOMITAPIDE)에 대한 임상 3상 장기 공개 라벨 후속 연구
이것은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 로미타피드의 지속적이고 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 연구에 대한 장기 추적 조사였습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 임상 시험 733-005/UP1002 동안 설정된 최대 허용 용량(각 환자에 대해)에서 로미타피드의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 임상 시험이었습니다. 연구 733-005/UP1002에서 78주 치료 기간을 완료했지만 중단 기준을 충족하지 못한 피험자는 733-012에 참여할 자격이 있습니다. 시판 허가에 관한 현지 관할 당국의 결정이 내려질 때까지 치료 기간이 계속되었습니다. Lomitapide는 하루에 한 번 구두로 제공됩니다. 환자별 용량은 733-005/UP1002에서 이월되지만 733-005/UP1002 동안 환자가 받은 최대 허용 용량을 초과하지 않습니다. 모든 환자의 최대 용량은 80mg/일입니다. 이 시험에는 참조 요법이 없었습니다. 연구 약물의 효과를 기준선 데이터(733-005/UP1002)와 비교했습니다. 혈장분리반출술 또는 LDL 성분반출술을 포함한 수반되는 지질 저하 요법은 허용됩니다.
이후 연구 733-005/UP1002의 0주를 기준선이라고 하고 연구 AEGR-733-012의 48주를 126주(전체 치료)라고 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bloemfontein, 남아프리카, 9300
- Cardiology Research
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Cape town, 남아프리카, 7925
- University of CapeTown
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Milano, 이탈리아
- Centro Universitario Dislipidemie
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Roma, 이탈리아
- DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina
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Sicily
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Ferrara, Sicily, 이탈리아
- Medicina Interna Universitaria
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Palermo, Sicily, 이탈리아
- Dipartimento di Medicina Clinica e Delle Patologie Emergenti
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-
-
-
Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5K8
- Robarts Research Institute
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 5H6
- Lipid Clinic and University of Montreal Community Genomic Medicine Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- UP1002 또는 733-005를 완료했습니다.
- 동의를 제공하고 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- 연구 UP1002 또는 733-005의 최종 방문 시 연구 중단에 대한 중지 규칙 중 하나를 충족했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 로미타피드
혈장교환술 또는 지질 분리반출술을 포함하는 기존의 지질 저하 요법에 더하여 로미타피드의 최대 허용 용량.
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매일 5-60 mg po
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 126주(연구 AEGR-733-012의 48주)까지 저밀도 지단백질 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율.
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기준선 및 126주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율.
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기준선 및 174주
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저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 222주(연구 AEGR-733-012의 144주)까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율.
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기준선 및 222주
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저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(연구 AEGR-733-012의 168주)까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율.
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기준선 및 246주
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저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 270주
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저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 294주차(연구 AEGR-733-012의 216주차)까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율.
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기준선 및 294주
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총 콜레스테롤의 백분율 변화
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 126주차(연구 AEGR-733-012의 48주차)까지 총 콜레스테롤의 백분율 변화.
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기준선 및 126주차
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총 콜레스테롤의 백분율 변화
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지 총 콜레스테롤의 변화율.
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기준선 및 174주
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총 콜레스테롤의 백분율 변화
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 222주차(연구 AEGR-733-012의 144주차)까지 총 콜레스테롤의 백분율 변화.
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기준선 및 222주
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총 콜레스테롤의 백분율 변화
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(연구 AEGR-733-012의 168주)까지의 총 콜레스테롤의 백분율 변화.
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기준선 및 246주
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총 콜레스테롤의 백분율 변화
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지 총 콜레스테롤의 변화율.
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기준선 및 270주
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총 콜레스테롤의 백분율 변화
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 294주(연구 AEGR-733-012의 216주)까지 총 콜레스테롤의 변화율.
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기준선 및 294주
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아포지단백 B(Apo B)의 변화율
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 126주(연구 AEGR-733-012의 48주)까지의 아포지질단백질 B(Apo B)의 백분율 변화.
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기준선 및 126주차
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아포지단백 B(Apo B)의 변화율
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지 아포지단백 B(Apo B)의 백분율 변화.
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기준선 및 174주
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아포지단백 B(Apo B)의 변화율
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 222주(연구 AEGR-733-012의 144주)까지의 아포지단백 B(Apo B)의 백분율 변화.
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기준선 및 222주
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아포지단백 B(Apo B)의 변화율
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(연구 AEGR-733-012의 168주)까지의 아포지질단백질 B(Apo B)의 백분율 변화.
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기준선 및 246주
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아포지단백 B(Apo B)의 변화율
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지의 아포지단백 B(Apo B)의 백분율 변화.
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기준선 및 270주
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아포지단백 B(Apo B)의 변화율
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 294주(연구 AEGR-733-012의 216주)까지의 아포지질단백질 B(Apo B)의 백분율 변화.
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기준선 및 294주
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중성 지방의 백분율 변화
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 126주차(연구 AEGR-733-012의 48주차)까지 트리글리세리드의 백분율 변화.
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기준선 및 126주차
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중성 지방의 백분율 변화
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 174주차(연구 AEGR-733-012의 96주차)까지 트리글리세리드의 백분율 변화.
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기준선 및 174주
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중성 지방의 백분율 변화
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 222주(연구 AEGR-733-012의 144주)까지 트리글리세리드의 백분율 변화.
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기준선 및 222주
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중성 지방의 백분율 변화
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 246주차(연구 AEGR-733-012의 168주차)까지 트리글리세리드의 백분율 변화.
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기준선 및 246주
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중성 지방의 백분율 변화
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)부터 270주(AEGR-733-012 연구의 192주)까지 트리글리세리드의 백분율 변화.
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기준선 및 270주
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중성 지방의 백분율 변화
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 294주차(연구 AEGR-733-012의 216주차)까지 트리글리세리드의 백분율 변화.
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기준선 및 294주
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 126주(연구 AEGR-733-012의 48주)까지의 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 126주차
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지의 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 174주
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 222주(연구 AEGR-733-012의 144주)까지의 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 222주
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(연구 AEGR-733-012의 168주)까지의 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 246주
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지의 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 270주
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비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 294주(연구 AEGR-733-012의 216주)까지의 비고밀도 지단백질 콜레스테롤(비 HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 294주
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초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 126주(연구 AEGR-733-012의 48주)까지 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율.
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기준선 및 126주차
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초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율.
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기준선 및 174주
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초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 222주(연구 AEGR-733-012의 144주)까지 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율.
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기준선 및 222주
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초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(연구 AEGR-733-012의 168주)까지 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율.
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기준선 및 246주
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초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율.
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기준선 및 270주
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초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 294주(연구 AEGR-733-012의 216주)까지 초저밀도 지단백 콜레스테롤(VLDL-C)의 변화율.
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기준선 및 294주
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Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 126주(연구 AEGR-733-012의 48주)까지의 Lp(a)의 백분율 변화.
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기준선 및 126주차
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Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지의 Lp(a)의 백분율 변화.
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기준선 및 174주
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Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 222주(연구 AEGR-733-012의 144주)까지의 Lp(a)의 백분율 변화.
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기준선 및 222주
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Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(연구 AEGR-733-012의 168주)까지의 Lp(a)의 백분율 변화.
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기준선 및 246주
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Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지의 Lp(a)의 백분율 변화.
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기준선 및 270주
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Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 294주(연구 AEGR-733-012의 216주)까지의 Lp(a)의 백분율 변화.
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기준선 및 294주
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고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 126주(연구 AEGR-733-012의 48주)까지 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 126주차
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고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 174주
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고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주차)에서 222주차(연구 AEGR-733-012의 144주차)까지 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 222주
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고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(AEGR-733-012 연구의 168주)까지 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율.
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기준선 및 246주
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고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율.
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기준선 및 270주
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고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 변화율
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 294주(연구 AEGR-733-012의 216주)까지의 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C)의 백분율 변화.
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기준선 및 294주
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아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 126주차
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 126주(연구 AEGR-733-012의 48주)까지의 아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화.
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기준선 및 126주차
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아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 174주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 174주(연구 AEGR-733-012의 96주)까지의 아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화.
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기준선 및 174주
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아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 222주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 222주(연구 AEGR-733-012의 144주)까지의 아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화.
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기준선 및 222주
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아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 246주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 246주(연구 AEGR-733-012의 168주)까지의 아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화.
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기준선 및 246주
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아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 270주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 270주(연구 AEGR-733-012의 192주)까지의 아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화.
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기준선 및 270주
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아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화
기간: 기준선 및 294주
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기준선(연구 733-005/UP1002의 0주)에서 294주(연구 AEGR-733-012의 216주)까지의 아포지단백 AI(Apo AI)의 백분율 변화.
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기준선 및 294주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Mark Sumeray, MD, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Cuchel M, Bloedon LT, Szapary PO, Kolansky DM, Wolfe ML, Sarkis A, Millar JS, Ikewaki K, Siegelman ES, Gregg RE, Rader DJ. Inhibition of microsomal triglyceride transfer protein in familial hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2007 Jan 11;356(2):148-56. doi: 10.1056/NEJMoa061189.
- Cuchel M, Meagher E, Marais AD, et.al. Abstract 1077: A phase III study of microsomal triglyceride transfer protein inhibitor lomitapide (AEGR-733) in patients with homozygous familial hypercholesterolemia: interim results at 6 months. Circulation, Nov 2009; 120: S441
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2009년 10월 29일
기본 완료 (실제)
2012년 9월 17일
연구 완료 (실제)
2014년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 7월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 7월 21일
처음 게시됨 (추정)
2009년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 6월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2018년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AEGR-733-012
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