Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование ломитапида у пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией

14 мая 2018 г. обновлено: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Фаза III, долгосрочное, открытое, последующее исследование микросомального белка-переносчика триглицеридов (MTP) «ломитапид» (LOMITAPIDE) у пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией

Это было долгосрочное последующее исследование для оценки сохраняющейся долгосрочной безопасности и эффективности ломитапида у пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было открытое клиническое исследование фазы III для оценки долгосрочной эффективности и безопасности ломитапида в максимально переносимой дозе (для каждого пациента), установленной в ходе клинического исследования 733-005/UP1002. Субъекты, завершившие 78-недельный период лечения в исследовании 733-005/UP1002, которые не соответствуют ни одному из критериев прекращения, будут иметь право участвовать в 733-012. Период лечения продолжался до тех пор, пока местный компетентный орган не принял решение о разрешении на продажу. Ломитапид вводят перорально один раз в день. Индивидуальные дозы для пациентов будут перенесены из 733-005/UP1002, но не превысят максимально переносимую дозу, полученную пациентом в течение 733-005/UP1002. Максимальная доза для любого пациента составляла 80 мг/сут. В этом испытании не было эталонной терапии. Эффекты исследуемого препарата сравнивали с исходными данными (из 733-005/UP1002). Допускается сопутствующая гиполипидемическая терапия, включая плазмаферез или аферез ЛПНП.

Обратите внимание, что в дальнейшем неделя 0 в исследовании 733-005/UP1002 будет называться исходным уровнем, а неделя 48 в исследовании AEGR-733-012 будет называться неделей 126 (общего лечения).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

      • Milano, Италия
        • Centro Universitario Dislipidemie
      • Roma, Италия
        • DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina
    • Sicily
      • Ferrara, Sicily, Италия
        • Medicina Interna Universitaria
      • Palermo, Sicily, Италия
        • Dipartimento di Medicina Clinica e Delle Patologie Emergenti
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5K8
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 5H6
        • Lipid Clinic and University of Montreal Community Genomic Medicine Center
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Bloemfontein, Южная Африка, 9300
        • Cardiology Research
      • Cape town, Южная Африка, 7925
        • University of CapeTown

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Заполненный УП1002 или 733-005.
  2. Готовность и возможность дать согласие и соблюдать требования протокола исследования.

Критерий исключения:

  1. Выполнено любое из правил прекращения исследования при последнем посещении исследования UP1002 или 733-005.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ломитапид
Максимально переносимая доза ломитапида в дополнение к существующей гиполипидемической терапии, включая плазмаферез или аферез липидов.
5-60 мг перорально каждый день
Другие имена:
  • АЭГР-733
  • БМС-201038

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 174 (неделя 96 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение общего холестерина
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение общего холестерина от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение общего холестерина
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение общего холестерина от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 174 (неделя 96 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение общего холестерина
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение общего холестерина от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение общего холестерина
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение общего холестерина от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение общего холестерина
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение общего холестерина от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение общего холестерина
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение общего холестерина от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B)
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B) от исходного уровня (0-я неделя исследования 733-005/UP1002) до 174-й недели (96-я неделя исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B)
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B)
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение аполипопротеина B (Apo B) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение триглицеридов
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение триглицеридов от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение триглицеридов
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение триглицеридов от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 174 (неделя 96 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение триглицеридов
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение триглицеридов от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение триглицеридов
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение триглицеридов от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение триглицеридов
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение триглицеридов от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение триглицеридов
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение триглицеридов от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (не-HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 174 (неделя 96 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение холестерина липопротеинов невысокой плотности (не-HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х)
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х) от исходного уровня (0-я неделя исследования 733-005/UP1002) до 174-й недели (96-я неделя исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х)
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛОНП-Х) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х)
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение Lp(a)
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение Lp(a) от исходного уровня (0-я неделя исследования 733-005/UP1002) до 126-й недели (48-я неделя исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение Lp(a)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение Lp(a) от исходного уровня (0-я неделя исследования 733-005/UP1002) до 174-й недели (96-я неделя исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение Lp(a)
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение Lp(a) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение Lp(a)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение Lp(a) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение Lp(a)
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение Lp(a) от исходного уровня (0-я неделя исследования 733-005/UP1002) до 270-й недели (192-я неделя исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение Lp(a)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение Lp(a) от исходного уровня (0-я неделя исследования 733-005/UP1002) до 294-й недели (216-я неделя исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 174 (неделя 96 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (HDL-C) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI)
Временное ограничение: Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 126 (неделя 48 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 126-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 174 (неделя 96 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 174
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI)
Временное ограничение: Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 222 (неделя 144 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 222-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 246 (неделя 168 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 246
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI)
Временное ограничение: Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 270 (неделя 192 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и 270-я неделя
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI)
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 294
Процентное изменение аполипопротеина AI (Apo AI) от исходного уровня (неделя 0 исследования 733-005/UP1002) до недели 294 (неделя 216 исследования AEGR-733-012).
Исходный уровень и неделя 294

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Следователи

  • Учебный стул: Mark Sumeray, MD, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 октября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 сентября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 июля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2018 г.

Последняя проверка

1 мая 2018 г.

Дополнительная информация

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться