Estudo de acompanhamento de longo prazo com lomitapida em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica

Este foi um ensaio clínico aberto de fase III para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo da lomitapida na dose máxima tolerada (para cada paciente) estabelecida durante o ensaio clínico 733-005/UP1002. Os indivíduos que concluírem o período de tratamento de 78 semanas no estudo 733-005/UP1002 que não atenderam a nenhum dos critérios de interrupção serão elegíveis para participar do 733-012. O período de tratamento continuou até que a autoridade local competente tomasse uma decisão sobre a autorização de comercialização. A lomitapida será administrada por via oral uma vez ao dia. As doses específicas do paciente serão transportadas de 733-005/UP1002, mas não excederão a dose máxima tolerada que o paciente recebeu durante 733-005/UP1002. A dose máxima para qualquer paciente foi de 80 mg/dia. Não houve terapia de referência neste estudo. Os efeitos da droga do estudo foram comparados aos dados iniciais (de 733-005/UP1002). A terapia hipolipemiante concomitante, incluindo plasmaférese ou aférese de LDL, é permitida.

Observe que daqui em diante, a Semana 0 no Estudo 733-005/UP1002 será referida como Linha de Base e a Semana 48 no Estudo AEGR-733-012 será referida como Semana 126 (do tratamento geral).