Langsigtet opfølgende undersøgelse af Lomitapide hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Dette var et åbent fase III klinisk forsøg for at evaluere den langsigtede effekt og sikkerhed af lomitapid ved den maksimalt tolererede dosis (for hver patient) fastsat under det kliniske forsøg 733-005/UP1002. Forsøgspersoner, der gennemfører den 78-ugers behandlingsperiode i undersøgelse 733-005/UP1002, og som ikke har opfyldt nogen af ​​stopkriterierne, vil være berettiget til at deltage i 733-012. Behandlingsperioden fortsatte, indtil en beslutning blev truffet af den lokale kompetente myndighed vedrørende markedsføringstilladelse. Lomitapid vil blive givet oralt én gang dagligt. Patientspecifikke doser overføres fra 733-005/UP1002, men vil ikke overstige den maksimalt tolererede dosis, som patienten modtog i løbet af 733-005/UP1002. Den maksimale dosis for enhver patient var 80 mg/dag. Der var ingen referenceterapi i dette forsøg. Virkningerne af undersøgelseslægemidlet blev sammenlignet med baseline-data (fra 733-005/UP1002). Samtidig lipidsænkende behandling inklusive plasmaferese eller LDL-aferese er tilladt.

Bemærk, at uge 0 i undersøgelse 733-005/UP1002 herefter vil blive omtalt som baseline, og uge 48 i undersøgelse AEGR-733-012 vil blive omtalt som uge 126 (af den samlede behandling).