Estudio de seguimiento a largo plazo de lomitapida en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota

Este fue un ensayo clínico abierto de fase III para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de la lomitapida a la dosis máxima tolerada (para cada paciente) establecida durante el ensayo clínico 733-005/UP1002. Los sujetos que completen el período de tratamiento de 78 semanas en el estudio 733-005/UP1002 que no cumplan con ninguno de los criterios de suspensión serán elegibles para participar en 733-012. El período de tratamiento continuó hasta que la autoridad local competente tomó una decisión con respecto a la autorización de comercialización. La lomitapida se administrará por vía oral una vez al día. Las dosis específicas del paciente se transferirán desde 733-005/UP1002, pero no excederán la dosis máxima tolerada que el paciente recibió durante 733-005/UP1002. La dosis máxima para cualquier paciente fue de 80 mg/día. No hubo terapia de referencia en este ensayo. Los efectos del fármaco del estudio se compararon con los datos de referencia (de 733-005/UP1002). Está permitido el tratamiento hipolipemiante concomitante, incluida la plasmaféresis o la aféresis de LDL.

Tenga en cuenta que en lo sucesivo, la Semana 0 en el Estudio 733-005/UP1002 se denominará Línea de base y la Semana 48 en el Estudio AEGR-733-012 se denominará Semana 126 (del tratamiento general).