Långtidsuppföljningsstudie av Lomitapide hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi

Detta var en öppen fas III-studie för att utvärdera den långsiktiga effekten och säkerheten av lomitapid vid den maximalt tolererade dosen (för varje patient) som fastställdes under den kliniska prövningen 733-005/UP1002. Försökspersoner som slutför den 78 veckor långa behandlingsperioden i studie 733-005/UP1002 och som inte har uppfyllt något av stoppkriterierna kommer att vara berättigade att delta i 733-012. Behandlingsperioden fortsatte tills ett beslut fattades av den lokala behöriga myndigheten om försäljningstillstånd. Lomitapid kommer att ges oralt en gång dagligen. Patientspecifika doser kommer att överföras från 733-005/UP1002, men kommer inte att överskrida den maximalt tolererade dos som patienten fick under 733-005/UP1002. Den maximala dosen för alla patienter var 80 mg/dag. Det fanns ingen referensterapi i denna studie. Effekterna av studieläkemedlet jämfördes med baslinjedata (från 733-005/UP1002). Samtidig lipidsänkande behandling inklusive plasmaferes eller LDL-aferes är tillåten.

Observera att vecka 0 i studie 733-005/UP1002 hädanefter kommer att hänvisas till som baslinje och vecka 48 i studie AEGR-733-012 kommer att hänvisas till som vecka 126 (av övergripande behandling).