Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølgingsstudie av Lomitapide hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi

14. mai 2018 oppdatert av: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

En fase III, langsiktig, åpen etikett, oppfølgingsstudie av mikrosomalt triglyseridoverføringsprotein (MTP)-hemmer 'Lomitapide' (LOMITAPIDE) hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi

Dette var en langsiktig oppfølgingsstudie for å vurdere den fortsatte langsiktige sikkerheten og effekten av lomitapid hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en fase III åpen klinisk studie for å evaluere den langsiktige effekten og sikkerheten til lomitapid ved den maksimalt tolererte dosen (for hver pasient) fastsatt under den kliniske studien 733-005/UP1002. Forsøkspersoner som fullfører den 78 uker lange behandlingsperioden i studie 733-005/UP1002 som ikke har oppfylt noen av stoppkriteriene, vil være kvalifisert til å delta i 733-012. Behandlingsperioden fortsatte inntil en beslutning ble tatt av den lokale kompetente myndigheten om markedsføringstillatelse. Lomitapid vil bli gitt oralt én gang daglig. Pasientspesifikke doser overføres fra 733-005/UP1002, men vil ikke overstige den maksimalt tolererte dosen pasienten mottok i løpet av 733-005/UP1002. Maksimal dose for enhver pasient var 80 mg/dag. Det var ingen referanseterapi i denne studien. Effektene av studiemedikamentet ble sammenlignet med baseline-data (fra 733-005/UP1002). Samtidig lipidsenkende behandling inkludert plasmaferese eller LDL-aferese er tillatt.

Merk at uke 0 i studie 733-005/UP1002 heretter vil bli referert til som baseline og uke 48 i studie AEGR-733-012 vil bli referert til som uke 126 (av samlet behandling).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5K8
        • Robarts Research Institute
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • Lipid Clinic and University of Montreal Community Genomic Medicine Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Milano, Italia
        • Centro Universitario Dislipidemie
      • Roma, Italia
        • DAI Ematologia, Oncologia, Anatomia Patologica e Medicina
    • Sicily
      • Ferrara, Sicily, Italia
        • Medicina Interna Universitaria
      • Palermo, Sicily, Italia
        • Dipartimento di Medicina Clinica e Delle Patologie Emergenti
      • Bloemfontein, Sør-Afrika, 9300
        • Cardiology Research
      • Cape town, Sør-Afrika, 7925
        • University of CapeTown

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullført UP1002 eller 733-005.
  2. Villig og i stand til å gi samtykke og overholde kravene i studieprotokollen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Oppfylte noen av stoppreglene for studieavbrudd ved det siste besøket til studie UP1002 eller 733-005.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: lomitapid
Maksimal tolerert dose av lomitapid i tillegg til eksisterende lipidsenkende behandling inkludert plasmaferese eller lipidaferese.
5-60 mg po hver dag
Andre navn:
  • AEGR-733
  • BMS-201038

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i totalt kolesterol
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i totalt kolesterol fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i totalt kolesterol
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i totalt kolesterol fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i totalt kolesterol
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i totalt kolesterol fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i totalt kolesterol
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i totalt kolesterol fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i totalt kolesterol
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i totalt kolesterol fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i totalt kolesterol
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i totalt kolesterol fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i apolipoprotein B (Apo B) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i triglyserider
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i triglyserider fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i triglyserider
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i triglyserider fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i triglyserider
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i triglyserider fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i triglyserider
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i triglyserider fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i triglyserider
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i triglyserider fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i triglyserider
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i triglyserider fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol uten høy tetthet (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol uten høy tetthet (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol uten høy tetthet (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol uten høy tetthet (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol uten høy tetthet (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol uten høy tetthet (ikke-HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i Very Low Density Lipoprotein Cholesterol (VLDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i Very Low Density Lipoprotein Cholesterol (VLDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i Very Low Density Lipoprotein Cholesterol (VLDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i Very Low Density Lipoprotein Cholesterol (VLDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i Very Low Density Lipoprotein Cholesterol (VLDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i Very Low Density Lipoprotein Cholesterol (VLDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i Lp(a)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i Lp(a) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i Lp(a)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i Lp(a) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i Lp(a)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i Lp(a) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i Lp(a)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i Lp(a) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i Lp(a)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i Lp(a) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i Lp(a)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i Lp(a) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 126 (uke 48 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 126
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 174 (uke 96 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 174
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 222 (uke 144 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 222
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i apolipoprotein AI (Apo AI) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 246 (uke 168 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 246
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i apolipoprotein AI (Apo AI) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 270 (uke 192 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 270
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 294
Prosentvis endring i Apolipoprotein AI (Apo AI) fra baseline (uke 0 i studie 733-005/UP1002) til uke 294 (uke 216 i studie AEGR-733-012).
Grunnlinje og uke 294

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Studiestol: Mark Sumeray, MD, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2009

Primær fullføring (Faktiske)

17. september 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2009

Først lagt ut (Anslag)

22. juli 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. juni 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2018

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere