先天性因子 XIII 缺乏症患者浓缩因子 XIII 的公开招募研究
2012年9月12日 更新者：CSL Behring
先天性因子 XIII 缺乏症受试者的人血浆衍生因子 XIII 浓缩物的前瞻性、多中心、公开招募研究
先天性因子 XIII 缺乏症是一种极为罕见的遗传性疾病，与可能危及生命的出血有关。 凝血因子 XIII 浓缩物用于血液中缺乏凝血因子 XIII 的患者。 XIII 浓缩因子通过在通常的凝血过程中帮助血液发挥作用，从而防止出血。
在这项研究中，患者将接受 FXIII 浓缩物（人）治疗，并密切随访以确定他们接受的 FXIII 浓缩物（人）剂量最能最大限度地减少瘀伤和出血的机会。 该研究的目的是向患者提供 FXIII 浓缩物（人），直到该产品在美国上市。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
61
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Dothan、Alabama、美国、36301
- Study Site
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Study Site
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Orange、California、美国、92868
- Study Site
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San Francisco、California、美国、94118
- Study Site
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Stockton、California、美国、95204
- Study Site
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Florida
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Fort Myers、Florida、美国、33908
- Study Site
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Miami、Florida、美国、33136
- Study Site
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St. Petersburg、Florida、美国、33701
- Study Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Study Site
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- Study Site
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Study Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Study Site
-
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89109
- Study Site
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、美国、03756
- Study Site
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New York
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Albany、New York、美国、12208
- Study Site
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New York、New York、美国、10065
- Study Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- Study Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Study Site
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、美国、57105
- Study Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Study Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Study Site
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Houston、Texas、美国、77030
- Study Site
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53223
- Study Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在进行任何研究特定程序之前获得的参与研究的书面知情同意/同意
- 诊断为需要预防性治疗的先天性 FXIII 缺陷
- 任何年龄的男性和女性
排除标准：
- 获得性 FXIII 缺乏症的诊断
- 在基线/第 0 天访视前 3 周内服用含 FXIII 的产品，包括输血或其他血液制品
- 除先天性 FXIII 缺陷外的任何已知的先天性或获得性凝血障碍
- 在基线/第 0 天访问前 4 周内使用任何其他 IMP
- 有生育能力的女性受试者在整个研究期间未使用或不愿意使用医学上可靠的避孕方法
- 疑似无能力（例如语言问题）或不愿遵守研究程序或有不遵守规定的历史
- 研究者认为会使受试者或受试者的疾病管理面临风险的任何实验室发现或医疗状况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：FXIII
大约每 28 天通过静脉内 (IV) 输注向受试者施用 FXIII 浓缩物（人），以维持大约 5% 至 20% 的 FXIII 谷水平。
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剂量将由个体受试者最近的 FXIII 活性水平指导，目标是每 28 天给药一次以维持约 5% 至 20% 的低谷 FXIII 活性水平。 在该产品的先前研究（即 NCT00640289、NCT00885742 或 NCT00883090）中未接受过至少 3 剂 FXIII 浓缩物的参与本研究的受试者最初将通过静脉内 (IV) 输注接受 40 U/kg 的剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件
大体时间：第一次输注后直至研究完成。研究完成时间最长为 2 年，或直至凝血因子 XIII 浓缩物（人）在美国上市销售。
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具有任何治疗紧急不良事件 (AE)、治疗相关 AE 或严重 AE (SAE) 的受试者人数。
治疗相关的 AE 被定义为与治疗相关或可能相关的 AE 以及具有缺失关系的 AE。
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第一次输注后直至研究完成。研究完成时间最长为 2 年，或直至凝血因子 XIII 浓缩物（人）在美国上市销售。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血液学和化学测试
大体时间：第一次输注后和研究结束（或退出）时访问。
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具有治疗紧急临床显着血液学和/或化学实验室参数值的参与者人数。
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第一次输注后和研究结束（或退出）时访问。
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FXIII 抗体检测
大体时间：在第一次输注之前，然后每 48 周一次，在研究结束（或退出）时访问，以及在需要使用含因子 XIII 的产品治疗的出血事件之后。
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具有血清因子 XIII 抗体的参与者人数。
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在第一次输注之前，然后每 48 周一次，在研究结束（或退出）时访问，以及在需要使用含因子 XIII 的产品治疗的出血事件之后。
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FXIII 浓度
大体时间：首次输注前、首次输注后 24 周和 48 周，以及研究结束（或退出）时的访视。
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谷因子 XIII 浓度。
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首次输注前、首次输注后 24 周和 48 周，以及研究结束（或退出）时的访视。
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至少有一次出血事件的受试者人数
大体时间：第一次输注后直至研究完成。研究完成时间最长为 2 年，或直至凝血因子 XIII 浓缩物（人）在美国上市销售。
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在研究中第一次输注后任何时间有至少一次出血事件的受试者人数，以及至少有一次出血事件需要因子 XIII 治疗的受试者人数。
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第一次输注后直至研究完成。研究完成时间最长为 2 年，或直至凝血因子 XIII 浓缩物（人）在美国上市销售。
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出血发作次数
大体时间：第一次输注后直至研究完成。研究完成时间最长为 2 年，或直至凝血因子 XIII 浓缩物（人）在美国上市销售。
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研究中第一次输注后任何时间的出血事件次数。
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第一次输注后直至研究完成。研究完成时间最长为 2 年，或直至凝血因子 XIII 浓缩物（人）在美国上市销售。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年9月1日
初级完成 (实际的)
2011年8月1日
研究完成 (实际的)
2011年8月1日
研究注册日期
首次提交
2009年7月23日
首先提交符合 QC 标准的
2009年7月23日
首次发布 (估计)
2009年7月24日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年10月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年9月12日
最后验证
2012年9月1日
更多信息
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