선천적 인자 XIII 결핍이 있는 피험자에서 인자 XIII 농축물의 공개 등록 연구
2012년 9월 12일 업데이트: CSL Behring
선천적 인자 XIII 결핍이 있는 피험자에서 인간 혈장 유래 인자 XIII 농축물의 전향적, 다기관, 공개 등록 연구
인자 XIII의 선천적 결핍은 잠재적으로 생명을 위협하는 출혈과 관련된 극히 드문 유전 장애입니다. 인자 XIII 농축액은 혈액에 인자 XIII가 부족한 환자에게 제공됩니다. Factor XIII Concentrate는 일반적인 응고 과정에서 혈액을 보조하여 출혈을 예방합니다.
이 연구에서 환자는 FXIII 농축액(인간)으로 치료를 받고 멍과 출혈 가능성을 가장 최소화할 수 있는 FXIII 농축액(인간) 용량을 받는지 결정하기 위해 면밀히 추적됩니다. 이 연구의 목적은 미국에서 제품이 상용화될 때까지 환자에게 FXIII Concentrate(Human)를 제공하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
61
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Dothan, Alabama, 미국, 36301
- Study Site
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- Study Site
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Orange, California, 미국, 92868
- Study Site
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San Francisco, California, 미국, 94118
- Study Site
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Stockton, California, 미국, 95204
- Study Site
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Florida
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Fort Myers, Florida, 미국, 33908
- Study Site
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Study Site
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Study Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
- Study Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Study Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Study Site
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Study Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Study Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Study Site
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Study Site
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Study Site
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New York, New York, 미국, 10065
- Study Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Study Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Study Site
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Study Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Study Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- Study Site
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Study Site
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53223
- Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 특정 절차를 거치기 전에 얻은 연구 참여에 대한 서면 동의서/동의서
- 예방적 치료가 필요한 선천성 FXIII 결핍으로 진단됨
- 모든 연령대의 남성과 여성
제외 기준:
- 후천성 FXIII 결핍의 진단
- 베이스라인/0일 방문 전 3주 이내에 수혈 또는 기타 혈액 제품을 포함한 FXIII 함유 제품의 투여
- 선천성 FXIII 결핍 이외의 모든 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 기준선/0일 방문 전 4주 이내에 임의의 다른 IMP 사용
- 전체 연구 기간 동안 의학적으로 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않거나 사용할 의사가 없는 가임 여성 피험자
- 의심되는 무능력(예: 언어 문제) 또는 연구 절차 또는 비순응 이력에 따르지 않으려는 의지
- 조사자의 의견에 따라 피험자 또는 피험자의 질병 관리를 위험에 빠뜨릴 수 있는 모든 실험실 결과 또는 의학적 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: FXIII
약 5~20%의 최저 FXIII 수준을 유지하기 위해 약 28일마다 피험자에게 정맥 주사(IV) 주입을 통해 FXIII 농축액(인간)을 투여했습니다.
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투여량은 약 5~20%의 최저 FXIII 활성 수준을 유지하기 위해 28일마다 투여하는 목적으로 개별 피험자의 가장 최근 FXIII 활성 수준에 따라 결정됩니다. 이 제품의 이전 연구(즉, NCT00640289, NCT00885742 또는 NCT00883090)에서 FXIII 농축액을 3회 이상 투여받지 않은 이 연구에 등록한 피험자는 처음에 정맥(IV) 주입으로 40U/kg 용량을 투여받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 첫 번째 주입 후 연구 완료까지. 연구 완료는 최대 2년 또는 Factor XIII Concentrate(Human)가 미국에서 시판될 때까지입니다.
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임의의 치료 긴급 부작용(AE), 치료 관련 AE 또는 심각한 AE(SAE)가 있는 대상체의 수.
치료 관련 AE는 치료와의 관계가 관련되거나 관련 가능성이 있는 AE 및 관계가 없는 AE로 정의됩니다.
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첫 번째 주입 후 연구 완료까지. 연구 완료는 최대 2년 또는 Factor XIII Concentrate(Human)가 미국에서 시판될 때까지입니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액학 및 화학 검사
기간: 첫 번째 주입 후 및 연구 종료(또는 철회) 방문 시.
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치료 긴급 임상적으로 유의한 혈액학 및/또는 화학 검사실 매개변수 값을 가진 참여자 수.
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첫 번째 주입 후 및 연구 종료(또는 철회) 방문 시.
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FXIII 항체 테스트
기간: 첫 번째 주입 전, 그 후 48주마다, 연구 종료(또는 철회) 방문 시 및 인자 XIII 함유 제품으로 치료가 필요한 출혈 에피소드 후.
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혈청 인자 XIII 항체가 있는 참가자 수.
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첫 번째 주입 전, 그 후 48주마다, 연구 종료(또는 철회) 방문 시 및 인자 XIII 함유 제품으로 치료가 필요한 출혈 에피소드 후.
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FXIII 농도
기간: 첫 번째 주입 전, 첫 번째 주입 후 24주 및 48주, 연구 종료(또는 철회) 방문 시.
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최저 인자 XIII 농도.
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첫 번째 주입 전, 첫 번째 주입 후 24주 및 48주, 연구 종료(또는 철회) 방문 시.
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적어도 하나의 출혈 에피소드가 있는 피험자의 수
기간: 첫 번째 주입 후 연구 완료까지. 연구 완료는 최대 2년 또는 Factor XIII Concentrate(Human)가 미국에서 시판될 때까지입니다.
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연구에서 첫 번째 주입 후 어느 시점에서든 적어도 한 번의 출혈 에피소드가 있는 피험자의 수 및 인자 XIII 치료가 필요한 적어도 한 번의 출혈 에피소드가 있는 피험자의 수.
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첫 번째 주입 후 연구 완료까지. 연구 완료는 최대 2년 또는 Factor XIII Concentrate(Human)가 미국에서 시판될 때까지입니다.
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출혈 횟수
기간: 첫 번째 주입 후 연구 완료까지. 연구 완료는 최대 2년 또는 Factor XIII Concentrate(Human)가 미국에서 시판될 때까지입니다.
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연구에서 첫 번째 주입 후 언제든지 출혈 에피소드의 수.
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첫 번째 주입 후 연구 완료까지. 연구 완료는 최대 2년 또는 Factor XIII Concentrate(Human)가 미국에서 시판될 때까지입니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2011년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 7월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 7월 23일
처음 게시됨 (추정)
2009년 7월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2012년 10월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2012년 9월 12일
마지막으로 확인됨
2012년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BI71023_3002
- 1488 (기타 식별자: CSL Behring)
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인자 XIII 결핍에 대한 임상 시험
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