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Une étude à recrutement ouvert sur le concentré de facteur XIII chez des sujets présentant un déficit congénital en facteur XIII

12 septembre 2012 mis à jour par: CSL Behring

Une étude prospective, multicentrique et ouverte sur le concentré de facteur XIII dérivé du plasma humain chez des sujets présentant un déficit congénital en facteur XIII

Le déficit congénital en facteur XIII est une maladie héréditaire extrêmement rare associée à des saignements potentiellement mortels. Le concentré de facteur XIII est administré aux patients dont le sang manque de facteur XIII. Le concentré de facteur XIII agit en aidant le sang dans le processus de coagulation habituel, empêchant ainsi les saignements.

Dans cette étude, les patients seront traités avec le concentré de FXIII (humain) et suivis de près pour déterminer s'ils reçoivent la dose de concentré de FXIII (humain) qui minimisera le mieux les risques d'ecchymoses et de saignements. Le but de l'étude est de fournir du concentré de FXIII (humain) aux patients jusqu'à ce que le produit soit disponible dans le commerce aux États-Unis.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

61

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, États-Unis, 36301
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Study Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94118
        • Study Site
      • Stockton, California, États-Unis, 95204
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, États-Unis, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Study Site
      • St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • Study Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Study Site
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Study Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Study Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53223
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé écrit / assentiment pour la participation à l'étude obtenu avant de subir toute procédure spécifique à l'étude
  • Diagnostiqué avec un déficit congénital en FXIII nécessitant un traitement prophylactique
  • Hommes et femmes de tout âge

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic du déficit acquis en FXIII
  • Administration d'un produit contenant du FXIII, y compris les transfusions sanguines ou d'autres produits sanguins, dans les 3 semaines précédant la visite de référence/jour 0
  • Tout trouble de la coagulation congénital ou acquis connu autre qu'un déficit congénital en FXIII
  • Utilisation de tout autre IMP dans les 4 semaines précédant la visite de référence/jour 0
  • Sujets féminins en âge de procréer n'utilisant pas ou ne voulant pas utiliser une méthode de contraception médicalement fiable pendant toute la durée de l'étude
  • Incapacité présumée (par exemple, problèmes de langue) ou refus de se conformer aux procédures d'étude ou antécédents de non-conformité
  • Toute découverte de laboratoire ou condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, mettrait en danger la gestion de la maladie du sujet ou du sujet

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FXIII
Les sujets ont reçu du concentré de FXIII (humain) par perfusion intraveineuse (IV) environ tous les 28 jours pour maintenir un niveau de FXIII minimal d'environ 5 à 20 %.
Biologique: Concentré de FXIII (humain) (FXIII)

Les doses seront guidées par les niveaux d'activité de FXIII les plus récents du sujet individuel, avec l'objectif de doser tous les 28 jours pour maintenir un niveau d'activité de FXIII creux d'environ 5 à 20 %.

Les sujets inscrits à cette étude qui n'ont pas reçu au moins 3 doses de concentré de FXIII dans une étude précédente de ce produit (c'est-à-dire NCT00640289, NCT00885742 ou NCT00883090) recevront initialement une dose de 40 U/kg par perfusion intraveineuse (IV).

Autres noms:
  • Fibrogammin-P®
  • Corifact®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables
Délai: Après la première perfusion jusqu'à la fin de l'étude. L'achèvement de l'étude dure jusqu'à 2 ans ou jusqu'à ce que le concentré de facteur XIII (humain) soit disponible dans le commerce aux États-Unis.
Nombre de sujets présentant un événement indésirable (EI) lié au traitement ou un EI grave (EIG) lié au traitement. Les EI liés au traitement sont définis comme des EI dont la relation avec le traitement est liée, ou possiblement liée, et les EI dont la relation est manquante.
Après la première perfusion jusqu'à la fin de l'étude. L'achèvement de l'étude dure jusqu'à 2 ans ou jusqu'à ce que le concentré de facteur XIII (humain) soit disponible dans le commerce aux États-Unis.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tests d'hématologie et de chimie
Délai: Après la première perfusion et à la visite de fin d'étude (ou de sevrage).
Nombre de participants avec des valeurs de paramètres de laboratoire d'hématologie et/ou de chimie cliniquement significatives émergeant du traitement.
Après la première perfusion et à la visite de fin d'étude (ou de sevrage).
Test d'anticorps FXIII
Délai: Avant la première perfusion, puis toutes les 48 semaines, à la visite de fin d'étude (ou de sevrage) et après un épisode hémorragique nécessitant un traitement par un produit contenant du Facteur XIII.
Nombre de participants avec des anticorps sériques contre le facteur XIII.
Avant la première perfusion, puis toutes les 48 semaines, à la visite de fin d'étude (ou de sevrage) et après un épisode hémorragique nécessitant un traitement par un produit contenant du Facteur XIII.
Concentration de FXIII
Délai: Avant la première perfusion, à 24 et 48 semaines après la première perfusion et à la visite de fin d'étude (ou de retrait).
Creux de concentration en Facteur XIII.
Avant la première perfusion, à 24 et 48 semaines après la première perfusion et à la visite de fin d'étude (ou de retrait).
Nombre de sujets avec au moins un épisode hémorragique
Délai: Après la première perfusion jusqu'à la fin de l'étude. L'achèvement de l'étude dure jusqu'à 2 ans ou jusqu'à ce que le concentré de facteur XIII (humain) soit disponible dans le commerce aux États-Unis.
Nombre de sujets avec au moins un épisode hémorragique à tout moment après la première perfusion de l'étude, et le nombre de sujets avec au moins un épisode hémorragique nécessitant un traitement par facteur XIII.
Après la première perfusion jusqu'à la fin de l'étude. L'achèvement de l'étude dure jusqu'à 2 ans ou jusqu'à ce que le concentré de facteur XIII (humain) soit disponible dans le commerce aux États-Unis.
Nombre d'épisodes de saignement
Délai: Après la première perfusion jusqu'à la fin de l'étude. L'achèvement de l'étude dure jusqu'à 2 ans ou jusqu'à ce que le concentré de facteur XIII (humain) soit disponible dans le commerce aux États-Unis.
Nombre d'épisodes hémorragiques à tout moment après la première perfusion de l'étude.
Après la première perfusion jusqu'à la fin de l'étude. L'achèvement de l'étude dure jusqu'à 2 ans ou jusqu'à ce que le concentré de facteur XIII (humain) soit disponible dans le commerce aux États-Unis.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juillet 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juillet 2009

Première publication (Estimation)

24 juillet 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

12 octobre 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2012

Dernière vérification

1 septembre 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BI71023_3002
  • 1488 (Autre identifiant: CSL Behring)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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