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Uno studio di iscrizione aperta sul concentrato di fattore XIII in soggetti con carenza congenita di fattore XIII

12 settembre 2012 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio prospettico, multicentrico, di iscrizione aperta sul concentrato di fattore XIII derivato dal plasma umano in soggetti con carenza congenita di fattore XIII

La deficienza congenita del fattore XIII è una malattia ereditaria estremamente rara associata a sanguinamento potenzialmente pericoloso per la vita. Fattore XIII concentrato viene somministrato a pazienti il ​​cui sangue è carente di fattore XIII. Il fattore XIII concentrato agisce favorendo il normale processo di coagulazione del sangue, prevenendo così il sanguinamento.

In questo studio, i pazienti saranno trattati con FXIII Concentrate (Human) e seguiti da vicino per determinare che ricevano la dose di FXIII Concentrate (Human) che ridurrà al minimo la possibilità di lividi e sanguinamento. Lo scopo dello studio è fornire ai pazienti il ​​concentrato di FXIII (umano) fino a quando il prodotto non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stati Uniti, 36301
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Study Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94118
        • Study Site
      • Stockton, California, Stati Uniti, 95204
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Study Site
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Study Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Study Site
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Study Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Study Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53223
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso informato scritto per la partecipazione allo studio ottenuto prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio
  • Diagnosi di deficit congenito di FXIII che richiede un trattamento profilattico
  • Maschi e femmine di qualsiasi età

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di deficit acquisito di FXIII
  • Somministrazione di un prodotto contenente FXIII, comprese trasfusioni di sangue o altri prodotti sanguigni, entro 3 settimane prima della visita basale/giorno 0
  • Qualsiasi disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FXIII
  • Uso di qualsiasi altro IMP entro 4 settimane prima della visita al riferimento/giorno 0
  • Soggetti di sesso femminile in età fertile che non utilizzano, o non desiderano utilizzare, un metodo contraccettivo affidabile dal punto di vista medico per l'intera durata dello studio
  • Sospetta incapacità (ad esempio, problemi linguistici) o riluttanza a rispettare le procedure di studio o anamnesi di non conformità
  • Qualsiasi risultato di laboratorio o condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe a rischio la gestione della malattia del soggetto o del soggetto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: XIII
Ai soggetti è stato somministrato il concentrato di FXIII (umano) mediante infusione endovenosa (IV) circa ogni 28 giorni per mantenere un livello minimo di FXIII di circa il 5-20%.
Biologico: FXIII Concentrato (umano) (FXIII)

Le dosi saranno guidate dai più recenti livelli di attività del fattore XIII del singolo soggetto, con l'obiettivo di somministrare ogni 28 giorni per mantenere un livello minimo di attività del fattore XIII di circa il 5-20%.

I soggetti arruolati in questo studio che non hanno ricevuto almeno 3 dosi di FXIII concentrato in uno studio precedente di questo prodotto (ad es. NCT00640289, NCT00885742 o NCT00883090) riceveranno inizialmente una dose di 40 U/kg per infusione endovenosa (IV).

Altri nomi:
  • Fibrogammin-P®
  • Corifatto®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Dopo la prima infusione fino al completamento dello studio. Il completamento dello studio è fino a 2 anni o fino a quando il concentrato di fattore XIII (umano) non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.
Numero di soggetti con qualsiasi evento avverso emergente dal trattamento (AE), AE correlato al trattamento o AE grave (SAE). Gli eventi avversi correlati al trattamento sono definiti come eventi avversi la cui relazione con il trattamento è correlata o possibilmente correlata e eventi avversi con relazione mancante.
Dopo la prima infusione fino al completamento dello studio. Il completamento dello studio è fino a 2 anni o fino a quando il concentrato di fattore XIII (umano) non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di ematologia e chimica
Lasso di tempo: Dopo la prima infusione e alla visita di fine studio (o ritiro).
Numero di partecipanti con valori dei parametri di laboratorio di ematologia e/o chimica clinicamente significativi emergenti dal trattamento.
Dopo la prima infusione e alla visita di fine studio (o ritiro).
Test anticorpale FIII
Lasso di tempo: Prima della prima infusione, poi ogni 48 settimane, alla visita di fine studio (o di sospensione) e dopo un episodio di sanguinamento che richieda il trattamento con un prodotto contenente Fattore XIII.
Numero di partecipanti con anticorpi sierici contro il fattore XIII.
Prima della prima infusione, poi ogni 48 settimane, alla visita di fine studio (o di sospensione) e dopo un episodio di sanguinamento che richieda il trattamento con un prodotto contenente Fattore XIII.
FIII Concentrazione
Lasso di tempo: Prima della prima infusione, a 24 e 48 settimane dopo la prima infusione e alla visita di fine studio (o ritiro).
Concentrazione minima del fattore XIII.
Prima della prima infusione, a 24 e 48 settimane dopo la prima infusione e alla visita di fine studio (o ritiro).
Numero di soggetti con almeno un episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Dopo la prima infusione fino al completamento dello studio. Il completamento dello studio è fino a 2 anni o fino a quando il concentrato di fattore XIII (umano) non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.
Numero di soggetti con almeno un episodio emorragico in qualsiasi momento dopo la prima infusione nello studio e numero di soggetti con almeno un episodio emorragico che richiede il trattamento con Fattore XIII.
Dopo la prima infusione fino al completamento dello studio. Il completamento dello studio è fino a 2 anni o fino a quando il concentrato di fattore XIII (umano) non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.
Numero di episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dopo la prima infusione fino al completamento dello studio. Il completamento dello studio è fino a 2 anni o fino a quando il concentrato di fattore XIII (umano) non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.
Numero di episodi di sanguinamento in qualsiasi momento dopo la prima infusione nello studio.
Dopo la prima infusione fino al completamento dello studio. Il completamento dello studio è fino a 2 anni o fino a quando il concentrato di fattore XIII (umano) non sarà disponibile in commercio negli Stati Uniti.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 luglio 2009

Primo Inserito (Stima)

24 luglio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

12 ottobre 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 settembre 2012

Ultimo verificato

1 settembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BI71023_3002
  • 1488 (Altro identificatore: CSL Behring)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Carenza di fattore XIII

Prove cliniche su FXIII Concentrato (umano) (FXIII)

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