En öppen inskrivningsstudie av faktor XIII-koncentrat i ämnen med medfödd faktor XIII-brist
12 september 2012 uppdaterad av: CSL Behring
En prospektiv, multicenter, öppen registreringsstudie av mänskligt plasmaderiverat faktor XIII-koncentrat hos patienter med medfödd faktor XIII-brist
Medfödd brist på faktor XIII är en extremt sällsynt ärftlig sjukdom associerad med potentiellt livshotande blödningar. Faktor XIII-koncentrat ges till patienter vars blod saknar faktor XIII. Faktor XIII-koncentrat verkar genom att hjälpa blodet i den vanliga koaguleringsprocessen och förhindrar därigenom blödning.
I denna studie kommer patienter att behandlas med FXIII-koncentrat (human) och följas noga för att fastställa att de får den dos av FXIII-koncentrat (human) som bäst minimerar risken för blåmärken och blödningar. Syftet med studien är att tillhandahålla FXIII Concentrate (Human) till patienter tills produkten blir kommersiellt tillgänglig i USA.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
61
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Förenta staterna, 36301
- Study Site
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- Study Site
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Study Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94118
- Study Site
-
Stockton, California, Förenta staterna, 95204
- Study Site
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
- Study Site
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Study Site
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Study Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Study Site
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Study Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Study Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Study Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Study Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- Study Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Study Site
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57105
- Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- Study Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Study Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53223
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Skriftligt informerat samtycke/samtycke för studiedeltagande erhållits innan några studiespecifika procedurer genomfördes
- Diagnostiserats med medfödd FXIII-brist som kräver profylaktisk behandling
- Hanar och honor i alla åldrar
Exklusions kriterier:
- Diagnos av förvärvad FXIII-brist
- Administrering av en FXIII-innehållande produkt, inklusive blodtransfusioner eller andra blodprodukter, inom 3 veckor före baslinjen/dag 0-besöket
- Alla kända medfödda eller förvärvade koagulationsstörningar förutom medfödd FXIII-brist
- Användning av annan IMP inom 4 veckor före Baseline/Dag 0-besöket
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder som inte använder, eller inte är villiga att använda, en medicinskt tillförlitlig preventivmetod under hela studiens varaktighet
- Misstänkt oförmåga (t.ex. språkproblem) eller ovilja att följa studieprocedurer eller tidigare bristande efterlevnad
- Varje laboratoriefynd eller medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle utsätta patientens eller försökspersonens sjukdomshantering i riskzonen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: FXIII
Försökspersonerna gavs FXIII-koncentrat (humant) genom intravenös (IV) infusion ungefär var 28:e dag för att bibehålla en dalvärde av FXIII på ungefär 5 till 20 %.
|
Doserna kommer att styras av den individuella patientens senaste FXIII-aktivitetsnivåer, med målet att dosera var 28:e dag för att bibehålla en bottennivå för FXIII-aktivitet på cirka 5 till 20 %. Försökspersoner som ingår i denna studie och som inte har fått minst 3 doser av FXIII-koncentrat i en tidigare studie av denna produkt (dvs. NCT00640289, NCT00885742 eller NCT00883090) kommer initialt att få en dos på 40 U/kg genom intravenös (IV) infusion.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: Efter den första infusionen tills studien är klar. Studiens slutförande är upp till 2 år eller tills Factor XIII Concentrate (Human) är kommersiellt tillgängligt i USA.
|
Antal försökspersoner med någon behandlingsutlöst biverkning (AE), behandlingsrelaterad AE eller allvarlig AE (SAE).
Behandlingsrelaterade biverkningar definieras som biverkningar vars relation till behandlingen är relaterad, eller möjligen relaterade och biverkningar med saknad relation.
|
Efter den första infusionen tills studien är klar. Studiens slutförande är upp till 2 år eller tills Factor XIII Concentrate (Human) är kommersiellt tillgängligt i USA.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hematologi och kemitestning
Tidsram: Efter den första infusionen och i slutet av studien (eller utsättningen) besök.
|
Antal deltagare med behandlingsuppkommande kliniskt signifikanta hematologi- och/eller kemilaboratorieparametervärden.
|
Efter den första infusionen och i slutet av studien (eller utsättningen) besök.
|
|
FXIII antikroppstestning
Tidsram: Före den första infusionen, sedan var 48:e vecka, i slutet av studien (eller utsättningen) besök och efter en blödningsepisod som kräver behandling med en produkt som innehåller faktor XIII.
|
Antal deltagare med serumfaktor XIII-antikroppar.
|
Före den första infusionen, sedan var 48:e vecka, i slutet av studien (eller utsättningen) besök och efter en blödningsepisod som kräver behandling med en produkt som innehåller faktor XIII.
|
|
FXIII Koncentration
Tidsram: Före den första infusionen, 24 och 48 veckor efter den första infusionen och vid studiens slut (eller utsättningsbesök).
|
Lägsta faktor XIII-koncentration.
|
Före den första infusionen, 24 och 48 veckor efter den första infusionen och vid studiens slut (eller utsättningsbesök).
|
|
Antal försökspersoner med minst ett blödningsavsnitt
Tidsram: Efter den första infusionen tills studien är klar. Studiens slutförande är upp till 2 år eller tills Factor XIII Concentrate (Human) är kommersiellt tillgängligt i USA.
|
Antal försökspersoner med minst en blödningsepisod när som helst efter den första infusionen i studien, och antalet försökspersoner med minst en blödningsepisod som kräver behandling med faktor XIII.
|
Efter den första infusionen tills studien är klar. Studiens slutförande är upp till 2 år eller tills Factor XIII Concentrate (Human) är kommersiellt tillgängligt i USA.
|
|
Antal blödningsepisoder
Tidsram: Efter den första infusionen tills studien är klar. Studiens slutförande är upp till 2 år eller tills Factor XIII Concentrate (Human) är kommersiellt tillgängligt i USA.
|
Antal blödningsepisoder när som helst efter den första infusionen i studien.
|
Efter den första infusionen tills studien är klar. Studiens slutförande är upp till 2 år eller tills Factor XIII Concentrate (Human) är kommersiellt tillgängligt i USA.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2009
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2011
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 juli 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 juli 2009
Första postat (Uppskatta)
24 juli 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
12 oktober 2012
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 september 2012
Senast verifierad
1 september 2012
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BI71023_3002
- 1488 (Annan identifierare: CSL Behring)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .