Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben tilmeldingsundersøgelse af faktor XIII-koncentrat i forsøgspersoner med medfødt faktor XIII-mangel

12. september 2012 opdateret af: CSL Behring

En prospektiv, multicenter, åben tilmeldingsundersøgelse af humant plasma-afledt faktor XIII-koncentrat i forsøgspersoner med medfødt faktor XIII-mangel

Medfødt mangel på faktor XIII er en yderst sjælden arvelig lidelse forbundet med potentielt livstruende blødninger. Faktor XIII-koncentrat gives til patienter, hvis blod mangler faktor XIII. Faktor XIII-koncentrat virker ved at hjælpe blodet i den sædvanlige koagulationsproces og forhindrer derved blødning.

I denne undersøgelse vil patienter blive behandlet med FXIII-koncentrat (menneske) og fulgt nøje for at fastslå, at de får den dosis af FXIII-koncentrat (menneske), som bedst minimerer risikoen for blå mærker og blødninger. Formålet med undersøgelsen er at give FXIII-koncentrat (menneske) til patienter, indtil produktet bliver kommercielt tilgængeligt i USA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forenede Stater, 36301
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Study Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94118
        • Study Site
      • Stockton, California, Forenede Stater, 95204
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Study Site
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Study Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Study Site
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Study Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Study Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53223
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt informeret samtykke/samtykke til undersøgelsesdeltagelse opnået, inden undersøgelsesspecifikke procedurer blev gennemgået
  • Diagnosticeret med medfødt FXIII-mangel, der kræver profylaktisk behandling
  • Hanner og hunner i alle aldre

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af erhvervet FXIII-mangel
  • Administration af et FXIII-holdigt produkt, inklusive blodtransfusioner eller andre blodprodukter, inden for 3 uger før baseline/dag 0 besøg
  • Enhver kendt medfødt eller erhvervet koagulationsforstyrrelse bortset fra medfødt FXIII-mangel
  • Brug af enhver anden IMP inden for 4 uger før baseline/dag 0-besøg
  • Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder bruger ikke eller vil ikke bruge en medicinsk pålidelig præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
  • Mistænkt manglende evne (f.eks. sprogproblemer) eller manglende vilje til at overholde undersøgelsesprocedurer eller historie med manglende overholdelse
  • Ethvert laboratoriefund eller medicinsk tilstand, som efter efterforskerens mening ville bringe forsøgspersonens eller forsøgspersonens sygdomsbehandling i fare

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FXIII
Forsøgspersonerne fik administreret FXIII-koncentrat (humant) ved intravenøs (IV) infusion ca. hver 28. dag for at opretholde et FXIII-dalniveau på ca. 5 til 20%.
Biologisk: FXIII koncentrat (menneske) (FXIII)

Doserne vil blive styret af den enkelte forsøgspersons seneste FXIII-aktivitetsniveauer med det formål at dosere hver 28. dag for at opretholde et laveste FXIII-aktivitetsniveau på ca. 5 til 20 %.

Forsøgspersoner, der er inkluderet i denne undersøgelse, og som ikke har modtaget mindst 3 doser FXIII-koncentrat i en tidligere undersøgelse af dette produkt (dvs. NCT00640289, NCT00885742 eller NCT00883090), vil initialt modtage en dosis på 40 U/kg ved intravenøs (IV) infusion.

Andre navne:
  • Fibrogammin-P®
  • Corifact®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Efter den første infusion indtil undersøgelsens afslutning. Studiets afslutning er op til 2 år eller indtil Factor XIII Concentrate (Human) er kommercielt tilgængeligt i USA.
Antal forsøgspersoner med enhver behandlingsfremkaldt bivirkning (AE), behandlingsrelateret AE eller alvorlig AE (SAE). Behandlingsrelaterede AE'er er defineret som AE'er, hvis forhold til behandlingen er relateret eller muligvis relateret og AE'er med manglende relation.
Efter den første infusion indtil undersøgelsens afslutning. Studiets afslutning er op til 2 år eller indtil Factor XIII Concentrate (Human) er kommercielt tilgængeligt i USA.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologi og kemitestning
Tidsramme: Efter den første infusion og ved afslutningen af ​​undersøgelsen (eller tilbagetrækningen) besøg.
Antal deltagere med behandlingsudløste klinisk signifikante hæmatologi- og/eller kemilaboratorieparameterværdier.
Efter den første infusion og ved afslutningen af ​​undersøgelsen (eller tilbagetrækningen) besøg.
FXIII antistoftestning
Tidsramme: Før den første infusion, derefter hver 48. uge, ved afslutningen af ​​undersøgelsen (eller seponeringen) besøg og efter en blødningsepisode, der kræver behandling med et faktor XIII-holdigt produkt.
Antal deltagere med serum Faktor XIII-antistoffer.
Før den første infusion, derefter hver 48. uge, ved afslutningen af ​​undersøgelsen (eller seponeringen) besøg og efter en blødningsepisode, der kræver behandling med et faktor XIII-holdigt produkt.
FXIII Koncentration
Tidsramme: Før den første infusion, 24 og 48 uger efter den første infusion og ved afslutningen af ​​undersøgelsen (eller seponeringen) besøg.
Lavfaktor XIII-koncentration.
Før den første infusion, 24 og 48 uger efter den første infusion og ved afslutningen af ​​undersøgelsen (eller seponeringen) besøg.
Antal forsøgspersoner med mindst én blødningsepisode
Tidsramme: Efter den første infusion indtil undersøgelsens afslutning. Studiets afslutning er op til 2 år eller indtil Factor XIII Concentrate (Human) er kommercielt tilgængeligt i USA.
Antal forsøgspersoner med mindst én blødningsepisode på ethvert tidspunkt efter den første infusion i undersøgelsen, og antallet af forsøgspersoner med mindst én blødningsepisode, der kræver faktor XIII-behandling.
Efter den første infusion indtil undersøgelsens afslutning. Studiets afslutning er op til 2 år eller indtil Factor XIII Concentrate (Human) er kommercielt tilgængeligt i USA.
Antal blødningsepisoder
Tidsramme: Efter den første infusion indtil undersøgelsens afslutning. Studiets afslutning er op til 2 år eller indtil Factor XIII Concentrate (Human) er kommercielt tilgængeligt i USA.
Antal blødningsepisoder på ethvert tidspunkt efter den første infusion i undersøgelsen.
Efter den første infusion indtil undersøgelsens afslutning. Studiets afslutning er op til 2 år eller indtil Factor XIII Concentrate (Human) er kommercielt tilgængeligt i USA.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

CSL Behring

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juli 2009

Først opslået (Skøn)

24. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. oktober 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. september 2012

Sidst verificeret

1. september 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BI71023_3002
  • 1488 (Anden identifikator: CSL Behring)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Faktor XIII-mangel

Kliniske forsøg med FXIII koncentrat (menneske) (FXIII)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner