Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En åpen registreringsstudie av faktor XIII-konsentrat hos personer med medfødt faktor XIII-mangel

12. september 2012 oppdatert av: CSL Behring

En prospektiv, multisenter, åpen registreringsstudie av menneskelig plasma-avledet faktor XIII-konsentrat hos personer med medfødt faktor XIII-mangel

Medfødt mangel på faktor XIII er en ekstremt sjelden arvelig lidelse assosiert med potensielt livstruende blødninger. Faktor XIII-konsentrat gis til pasienter hvis blod mangler faktor XIII. Faktor XIII-konsentrat virker ved å hjelpe blodet i den vanlige koagulasjonsprosessen, og forhindrer dermed blødning.

I denne studien vil pasienter bli behandlet med FXIII-konsentrat (menneske) og fulgt nøye for å fastslå at de får den dosen FXIII-konsentrat (menneske) som best vil minimere sjansen for blåmerker og blødninger. Formålet med studien er å gi FXIII-konsentrat (menneske) til pasienter inntil produktet blir kommersielt tilgjengelig i USA.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

61

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forente stater, 36301
        • Study site
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Study site
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Study site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94118
        • Study site
      • Stockton, California, Forente stater, 95204
        • Study site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33908
        • Study site
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Study site
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Study site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
        • Study site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Study site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Study site
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Study site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Study site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Study site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Study site
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Study site
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Study site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Study site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Study site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Study site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Study site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Study site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Study site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53223
        • Study site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Skriftlig informert samtykke/samtykke for studiedeltakelse innhentet før du gjennomgår noen studiespesifikke prosedyrer
  • Diagnostisert med medfødt FXIII-mangel som krever profylaktisk behandling
  • Hanner og kvinner i alle aldre

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av ervervet FXIII-mangel
  • Administrering av et FXIII-holdig produkt, inkludert blodtransfusjoner eller andre blodprodukter, innen 3 uker før baseline/dag 0 besøk
  • Enhver kjent medfødt eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse bortsett fra medfødt FXIII-mangel
  • Bruk av annen IMP innen 4 uker før baseline/dag 0-besøk
  • Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder bruker ikke, eller er ikke villige til å bruke, en medisinsk pålitelig prevensjonsmetode under hele studiens varighet
  • Mistanke om manglende evne (f.eks. språkproblemer) eller manglende vilje til å overholde studieprosedyrer eller historie med manglende overholdelse
  • Ethvert laboratoriefunn eller medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville sette forsøkspersonens eller forsøkspersonens sykdomsbehandling i fare

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FXIII
Forsøkspersonene ble administrert FXIII-konsentrat (menneske) ved intravenøs (IV) infusjon omtrent hver 28. dag for å opprettholde et laveste FXIII-nivå på omtrent 5 til 20 %.
Biologisk: FXIII konsentrat (menneske) (FXIII)

Doser vil bli styrt av den enkeltes siste FXIII-aktivitetsnivåer, med mål om å dosere hver 28. dag for å opprettholde et laveste FXIII-aktivitetsnivå på ca. 5 til 20 %.

Forsøkspersoner som er registrert i denne studien som ikke har mottatt minst 3 doser FXIII-konsentrat i en tidligere studie av dette produktet (dvs. NCT00640289, NCT00885742 eller NCT00883090) vil initialt få en dose på 40 U/kg ved intravenøs (IV) infusjon.

Andre navn:
  • Fibrogammin-P®
  • Corifact®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: Etter den første infusjonen til studien er fullført. Studiegjennomføringen er inntil 2 år eller til Factor XIII Concentrate (Human) er kommersielt tilgjengelig i USA.
Antall forsøkspersoner med en behandlingsfremkommet bivirkning (AE), behandlingsrelatert AE eller alvorlig AE (SAE). Behandlingsrelaterte AEer er definert som AEer hvis forhold til behandling er relatert, eller muligens relatert og AE med manglende relasjon.
Etter den første infusjonen til studien er fullført. Studiegjennomføringen er inntil 2 år eller til Factor XIII Concentrate (Human) er kommersielt tilgjengelig i USA.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologi og kjemitesting
Tidsramme: Etter den første infusjonen og ved slutten av studien (eller tilbaketrekkingen) besøk.
Antall deltakere med behandlingsfremkallende klinisk signifikante hematologi- og/eller kjemilaboratorieparameterverdier.
Etter den første infusjonen og ved slutten av studien (eller tilbaketrekkingen) besøk.
FXIII antistofftesting
Tidsramme: Før den første infusjonen, deretter hver 48. uke, ved slutten av studien (eller seponeringen) besøk og etter en blødningsepisode som krever behandling med et produkt som inneholder faktor XIII.
Antall deltakere med serumfaktor XIII-antistoffer.
Før den første infusjonen, deretter hver 48. uke, ved slutten av studien (eller seponeringen) besøk og etter en blødningsepisode som krever behandling med et produkt som inneholder faktor XIII.
FXIII Konsentrasjon
Tidsramme: Før den første infusjonen, 24 og 48 uker etter den første infusjonen, og ved slutten av studien (eller seponeringen) besøk.
Lavfaktor XIII-konsentrasjon.
Før den første infusjonen, 24 og 48 uker etter den første infusjonen, og ved slutten av studien (eller seponeringen) besøk.
Antall personer med minst én blødningsepisode
Tidsramme: Etter den første infusjonen til studien er fullført. Studiegjennomføringen er inntil 2 år eller til Factor XIII Concentrate (Human) er kommersielt tilgjengelig i USA.
Antall personer med minst én blødningsepisode til enhver tid etter den første infusjonen i studien, og antall personer med minst én blødningsepisode som krever faktor XIII-behandling.
Etter den første infusjonen til studien er fullført. Studiegjennomføringen er inntil 2 år eller til Factor XIII Concentrate (Human) er kommersielt tilgjengelig i USA.
Antall blødningsepisoder
Tidsramme: Etter den første infusjonen til studien er fullført. Studiegjennomføringen er inntil 2 år eller til Factor XIII Concentrate (Human) er kommersielt tilgjengelig i USA.
Antall blødningsepisoder til enhver tid etter den første infusjonen i studien.
Etter den første infusjonen til studien er fullført. Studiegjennomføringen er inntil 2 år eller til Factor XIII Concentrate (Human) er kommersielt tilgjengelig i USA.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. juli 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juli 2009

Først lagt ut (Anslag)

24. juli 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

12. oktober 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2012

Sist bekreftet

1. september 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BI71023_3002
  • 1488 (Annen identifikator: CSL Behring)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Faktor XIII-mangel

Kliniske studier på FXIII konsentrat (menneske) (FXIII)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere