Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie met open inschrijving van factor XIII-concentraat bij proefpersonen met aangeboren factor XIII-deficiëntie

12 september 2012 bijgewerkt door: CSL Behring

Een prospectief, multicenter, open inschrijvingsonderzoek van uit humaan plasma afgeleid factor XIII-concentraat bij proefpersonen met congenitale factor XIII-deficiëntie

Aangeboren factor XIII-deficiëntie is een uiterst zeldzame erfelijke aandoening die gepaard gaat met mogelijk levensbedreigende bloedingen. Factor XIII-concentraat wordt gegeven aan patiënten bij wie het bloed een tekort aan factor XIII heeft. Factor XIII-concentraat werkt door het bloed te helpen bij het gebruikelijke stollingsproces, waardoor bloedingen worden voorkomen.

In deze studie worden patiënten behandeld met FXIII-concentraat (humaan) en nauwlettend gevolgd om vast te stellen dat ze de dosis FXIII-concentraat (humaan) krijgen die de kans op blauwe plekken en bloedingen het best minimaliseert. Het doel van de studie is om FXIII-concentraat (humaan) aan patiënten te verstrekken totdat het product in de Verenigde Staten op de markt komt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

61

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Verenigde Staten, 36301
        • Study site
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Study site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Study site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94118
        • Study site
      • Stockton, California, Verenigde Staten, 95204
        • Study site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Verenigde Staten, 33908
        • Study site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Study site
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Study site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
        • Study site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Study site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Study site
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Study site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Study site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Study site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
        • Study site
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Study site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Study site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Study site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57105
        • Study site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Study site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Study site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Study site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53223
        • Study site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming voor deelname aan de studie, verkregen vóór het ondergaan van enige studiespecifieke procedures
  • Gediagnosticeerd met congenitale FXIII-deficiëntie die profylactische behandeling vereist
  • Mannetjes en vrouwtjes van elke leeftijd

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van verworven FXIII-deficiëntie
  • Toediening van een FXIII-bevattend product, inclusief bloedtransfusies of andere bloedproducten, binnen 3 weken voorafgaand aan het baseline/dag 0-bezoek
  • Elke bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan congenitale FXIII-deficiëntie
  • Gebruik van een ander IMP binnen 4 weken voorafgaand aan Baseline/Dag 0 Bezoek
  • Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd die gedurende de gehele duur van het onderzoek geen medisch betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken of niet willen gebruiken
  • Vermoedelijk onvermogen (bijv. taalproblemen) of onwil om te voldoen aan studieprocedures of voorgeschiedenis van niet-naleving
  • Elke laboratoriumbevinding of medische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, het ziektebeheer van de proefpersoon of de proefpersoon in gevaar zou kunnen brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: FXIII
Proefpersonen kregen ongeveer elke 28 dagen FXIII-concentraat (humaan) toegediend via intraveneuze (IV) infusie om een ​​dal-FXIII-spiegel van ongeveer 5 tot 20% te behouden.
Biologisch: FXIII concentraat (menselijk) (FXIII)

Doses zullen worden geleid door de meest recente FXIII-activiteitsniveaus van de individuele proefpersoon, met als doel elke 28 dagen te doseren om een ​​dal-FXIII-activiteitsniveau van ongeveer 5 tot 20% te behouden.

Proefpersonen die deelnamen aan dit onderzoek en die niet ten minste 3 doses FXIII-concentraat hebben gekregen in een eerdere studie van dit product (d.w.z. NCT00640289, NCT00885742 of NCT00883090) zullen aanvankelijk een dosis van 40 E/kg krijgen via intraveneuze (IV) infusie.

Andere namen:
  • Fibrogammin-P®
  • Corifact®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Na de eerste infusie tot voltooiing van de studie. Het voltooien van de studie duurt maximaal 2 jaar of totdat factor XIII-concentraat (humaan) in de handel verkrijgbaar is in de VS.
Aantal proefpersonen met een tijdens de behandeling optredende bijwerking (AE), aan de behandeling gerelateerde AE ​​of ernstige AE (SAE). Behandelingsgerelateerde bijwerkingen worden gedefinieerd als bijwerkingen waarvan de relatie met de behandeling gerelateerd is, of mogelijk gerelateerd is, en bijwerkingen met een ontbrekende relatie.
Na de eerste infusie tot voltooiing van de studie. Het voltooien van de studie duurt maximaal 2 jaar of totdat factor XIII-concentraat (humaan) in de handel verkrijgbaar is in de VS.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hematologie en chemie testen
Tijdsspanne: Na de eerste infusie en bij het einde van de studie (of ontwenningsbezoek).
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende klinisch significante parameterwaarden voor hematologie en/of chemielaboratorium.
Na de eerste infusie en bij het einde van de studie (of ontwenningsbezoek).
FXIII-antilichaamtesten
Tijdsspanne: Voor de eerste infusie, daarna elke 48 weken, bij het einde van de studie (of stopzetting) en na een bloedingsepisode die behandeling met een factor XIII-bevattend product vereist.
Aantal deelnemers met serumfactor XIII-antilichamen.
Voor de eerste infusie, daarna elke 48 weken, bij het einde van de studie (of stopzetting) en na een bloedingsepisode die behandeling met een factor XIII-bevattend product vereist.
FXIII-concentratie
Tijdsspanne: Vóór de eerste infusie, 24 en 48 weken na de eerste infusie en bij het einde van de studie (of ontwenningsbezoek).
Dalfactor XIII-concentratie.
Vóór de eerste infusie, 24 en 48 weken na de eerste infusie en bij het einde van de studie (of ontwenningsbezoek).
Aantal proefpersonen met ten minste één bloedingsepisode
Tijdsspanne: Na de eerste infusie tot voltooiing van de studie. Het voltooien van de studie duurt maximaal 2 jaar of totdat factor XIII-concentraat (humaan) in de handel verkrijgbaar is in de VS.
Aantal proefpersonen met ten minste één bloedingsepisode op enig moment na de eerste infusie in het onderzoek, en het aantal proefpersonen met ten minste één bloedingsepisode die behandeling met factor XIII nodig had.
Na de eerste infusie tot voltooiing van de studie. Het voltooien van de studie duurt maximaal 2 jaar of totdat factor XIII-concentraat (humaan) in de handel verkrijgbaar is in de VS.
Aantal bloedende afleveringen
Tijdsspanne: Na de eerste infusie tot voltooiing van de studie. Het voltooien van de studie duurt maximaal 2 jaar of totdat factor XIII-concentraat (humaan) in de handel verkrijgbaar is in de VS.
Aantal bloedingen op enig moment na de eerste infusie in het onderzoek.
Na de eerste infusie tot voltooiing van de studie. Het voltooien van de studie duurt maximaal 2 jaar of totdat factor XIII-concentraat (humaan) in de handel verkrijgbaar is in de VS.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 juli 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juli 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

12 oktober 2012

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 september 2012

Laatst geverifieerd

1 september 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BI71023_3002
  • 1488 (Andere identificatie: CSL Behring)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Factor XIII-tekort

Klinische onderzoeken op FXIII concentraat (menselijk) (FXIII)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren