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Un estudio de inscripción abierta de concentrado de factor XIII en sujetos con deficiencia congénita de factor XIII

12 de septiembre de 2012 actualizado por: CSL Behring

Un estudio prospectivo, multicéntrico y de inscripción abierta de concentrado de factor XIII derivado de plasma humano en sujetos con deficiencia congénita de factor XIII

La deficiencia congénita del factor XIII es un trastorno hereditario extremadamente raro asociado con hemorragia potencialmente mortal. El concentrado de factor XIII se administra a pacientes cuya sangre carece de factor XIII. El concentrado de factor XIII actúa ayudando a la sangre en el proceso habitual de coagulación, previniendo así el sangrado.

En este estudio, los pacientes serán tratados con concentrado de FXIII (humano) y se les hará un seguimiento de cerca para determinar que reciban la dosis de concentrado de FXIII (humano) que mejor minimice la posibilidad de hematomas y sangrado. El propósito del estudio es proporcionar concentrado de FXIII (humano) a los pacientes hasta que el producto esté disponible comercialmente en los Estados Unidos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

61

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36301
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Study Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
        • Study Site
      • Stockton, California, Estados Unidos, 95204
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Study Site
      • St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Study Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Study Site
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Study Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Study Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53223
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento/asentimiento informado por escrito para la participación en el estudio obtenido antes de someterse a cualquier procedimiento específico del estudio
  • Diagnosticado con deficiencia congénita de FXIII que requiere tratamiento profiláctico
  • Hombres y mujeres de cualquier edad.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de la deficiencia adquirida de FXIII
  • Administración de un producto que contiene FXIII, incluidas transfusiones de sangre u otros productos sanguíneos, dentro de las 3 semanas anteriores a la visita inicial/día 0
  • Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido que no sea la deficiencia congénita de FXIII
  • Uso de cualquier otro IMP dentro de las 4 semanas anteriores a la visita inicial/día 0
  • Sujetos femeninos en edad fértil que no usan, o no desean usar, un método anticonceptivo médicamente confiable durante toda la duración del estudio
  • Sospecha de incapacidad (p. ej., problemas de lenguaje) o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos del estudio o historial de incumplimiento
  • Cualquier hallazgo de laboratorio o afección médica que, en opinión del investigador, pondría en riesgo al sujeto o al control de la enfermedad del sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: FX III
A los sujetos se les administró concentrado de FXIII (humano) por infusión intravenosa (IV) aproximadamente cada 28 días para mantener un nivel mínimo de FXIII de aproximadamente 5 a 20%.
Biológico: Concentrado de FXIII (humano) (FXIII)

Las dosis se guiarán por los niveles de actividad de FXIII más recientes del sujeto individual, con el objetivo de dosificar cada 28 días para mantener un nivel mínimo de actividad de FXIII de aproximadamente 5 a 20%.

Los sujetos inscritos en este estudio que no hayan recibido al menos 3 dosis de concentrado de FXIII en un estudio anterior de este producto (es decir, NCT00640289, NCT00885742 o NCT00883090) recibirán inicialmente una dosis de 40 U/kg por infusión intravenosa (IV).

Otros nombres:
  • Fibrogammin-P®
  • Corifact®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
Número de sujetos con cualquier evento adverso (EA) emergente del tratamiento, EA relacionado con el tratamiento o EA grave (SAE). Los EA relacionados con el tratamiento se definen como EA cuya relación con el tratamiento está relacionada, o posiblemente relacionada, y EA sin relación.
Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pruebas de hematología y química
Periodo de tiempo: Después de la primera perfusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
Número de participantes con valores de parámetros de laboratorio de química y/o hematología clínicamente significativos emergentes del tratamiento.
Después de la primera perfusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
Pruebas de anticuerpos FXIII
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, luego cada 48 semanas, al final del estudio (o visita de retiro) y después de un episodio de sangrado que requiera tratamiento con un producto que contenga Factor XIII.
Número de participantes con anticuerpos séricos contra el factor XIII.
Antes de la primera infusión, luego cada 48 semanas, al final del estudio (o visita de retiro) y después de un episodio de sangrado que requiera tratamiento con un producto que contenga Factor XIII.
Concentración de FX III
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, a las 24 y 48 semanas después de la primera infusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
Concentración mínima de Factor XIII.
Antes de la primera infusión, a las 24 y 48 semanas después de la primera infusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
Número de sujetos con al menos un episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
Número de sujetos con al menos un episodio de sangrado en cualquier momento después de la primera infusión en el estudio, y número de sujetos con al menos un episodio de sangrado que requirió tratamiento con Factor XIII.
Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
Número de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
Número de episodios de sangrado en cualquier momento después de la primera infusión en el estudio.
Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de julio de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de julio de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de julio de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

12 de octubre de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de septiembre de 2012

Última verificación

1 de septiembre de 2012

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BI71023_3002
  • 1488 (Otro identificador: CSL Behring)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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Ensayos clínicos sobre Concentrado de FXIII (humano) (FXIII)

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