- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT00945906
Un estudio de inscripción abierta de concentrado de factor XIII en sujetos con deficiencia congénita de factor XIII
Un estudio prospectivo, multicéntrico y de inscripción abierta de concentrado de factor XIII derivado de plasma humano en sujetos con deficiencia congénita de factor XIII
La deficiencia congénita del factor XIII es un trastorno hereditario extremadamente raro asociado con hemorragia potencialmente mortal. El concentrado de factor XIII se administra a pacientes cuya sangre carece de factor XIII. El concentrado de factor XIII actúa ayudando a la sangre en el proceso habitual de coagulación, previniendo así el sangrado.
En este estudio, los pacientes serán tratados con concentrado de FXIII (humano) y se les hará un seguimiento de cerca para determinar que reciban la dosis de concentrado de FXIII (humano) que mejor minimice la posibilidad de hematomas y sangrado. El propósito del estudio es proporcionar concentrado de FXIII (humano) a los pacientes hasta que el producto esté disponible comercialmente en los Estados Unidos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Alabama
-
Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36301
- Study Site
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Study Site
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Study Site
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
- Study Site
-
Stockton, California, Estados Unidos, 95204
- Study Site
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33908
- Study Site
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Study Site
-
St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Study Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Study Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Study Site
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Study Site
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-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Study Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Study Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Study Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Study Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Study Site
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
- Study Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Study Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Study Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53223
- Study Site
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento/asentimiento informado por escrito para la participación en el estudio obtenido antes de someterse a cualquier procedimiento específico del estudio
- Diagnosticado con deficiencia congénita de FXIII que requiere tratamiento profiláctico
- Hombres y mujeres de cualquier edad.
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico de la deficiencia adquirida de FXIII
- Administración de un producto que contiene FXIII, incluidas transfusiones de sangre u otros productos sanguíneos, dentro de las 3 semanas anteriores a la visita inicial/día 0
- Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido que no sea la deficiencia congénita de FXIII
- Uso de cualquier otro IMP dentro de las 4 semanas anteriores a la visita inicial/día 0
- Sujetos femeninos en edad fértil que no usan, o no desean usar, un método anticonceptivo médicamente confiable durante toda la duración del estudio
- Sospecha de incapacidad (p. ej., problemas de lenguaje) o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos del estudio o historial de incumplimiento
- Cualquier hallazgo de laboratorio o afección médica que, en opinión del investigador, pondría en riesgo al sujeto o al control de la enfermedad del sujeto.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: FX III
A los sujetos se les administró concentrado de FXIII (humano) por infusión intravenosa (IV) aproximadamente cada 28 días para mantener un nivel mínimo de FXIII de aproximadamente 5 a 20%.
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Las dosis se guiarán por los niveles de actividad de FXIII más recientes del sujeto individual, con el objetivo de dosificar cada 28 días para mantener un nivel mínimo de actividad de FXIII de aproximadamente 5 a 20%. Los sujetos inscritos en este estudio que no hayan recibido al menos 3 dosis de concentrado de FXIII en un estudio anterior de este producto (es decir, NCT00640289, NCT00885742 o NCT00883090) recibirán inicialmente una dosis de 40 U/kg por infusión intravenosa (IV).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
|
Número de sujetos con cualquier evento adverso (EA) emergente del tratamiento, EA relacionado con el tratamiento o EA grave (SAE).
Los EA relacionados con el tratamiento se definen como EA cuya relación con el tratamiento está relacionada, o posiblemente relacionada, y EA sin relación.
|
Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Pruebas de hematología y química
Periodo de tiempo: Después de la primera perfusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
|
Número de participantes con valores de parámetros de laboratorio de química y/o hematología clínicamente significativos emergentes del tratamiento.
|
Después de la primera perfusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
|
Pruebas de anticuerpos FXIII
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, luego cada 48 semanas, al final del estudio (o visita de retiro) y después de un episodio de sangrado que requiera tratamiento con un producto que contenga Factor XIII.
|
Número de participantes con anticuerpos séricos contra el factor XIII.
|
Antes de la primera infusión, luego cada 48 semanas, al final del estudio (o visita de retiro) y después de un episodio de sangrado que requiera tratamiento con un producto que contenga Factor XIII.
|
Concentración de FX III
Periodo de tiempo: Antes de la primera infusión, a las 24 y 48 semanas después de la primera infusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
|
Concentración mínima de Factor XIII.
|
Antes de la primera infusión, a las 24 y 48 semanas después de la primera infusión y en la visita de finalización del estudio (o retirada).
|
Número de sujetos con al menos un episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
|
Número de sujetos con al menos un episodio de sangrado en cualquier momento después de la primera infusión en el estudio, y número de sujetos con al menos un episodio de sangrado que requirió tratamiento con Factor XIII.
|
Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
|
Número de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
|
Número de episodios de sangrado en cualquier momento después de la primera infusión en el estudio.
|
Después de la primera infusión hasta la finalización del estudio. La finalización del estudio es de hasta 2 años o hasta que el Concentrado de factor XIII (humano) esté disponible comercialmente en los EE. UU.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Deficiencia del factor XIII
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Fibrinolisina
Otros números de identificación del estudio
- BI71023_3002
- 1488 (Otro identificador: CSL Behring)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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