Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená vstupní studie koncentrátu faktoru XIII u subjektů s vrozeným deficitem faktoru XIII

12. září 2012 aktualizováno: CSL Behring

Prospektivní, multicentrická, otevřená zařazovací studie koncentrátu faktoru XIII odvozeného z lidské plazmy u subjektů s vrozeným deficitem faktoru XIII

Vrozený nedostatek faktoru XIII je extrémně vzácná dědičná porucha spojená s potenciálně život ohrožujícím krvácením. Koncentrát faktoru XIII se podává pacientům, jejichž krev postrádá faktor XIII. Koncentrát faktoru XIII působí tak, že napomáhá krvi při obvyklém procesu srážení, čímž zabraňuje krvácení.

V této studii budou pacienti léčeni koncentrátem FXIII (člověk) a budou pečlivě sledováni, aby se zjistilo, že dostanou dávku koncentrátu FXIII (člověk), která nejlépe minimalizuje možnost vzniku modřin a krvácení. Účelem studie je poskytnout FXIII koncentrát (lidský) pacientům, dokud nebude produkt komerčně dostupný ve Spojených státech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

61

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Spojené státy, 36301
        • Study Site
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Study Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Study Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94118
        • Study Site
      • Stockton, California, Spojené státy, 95204
        • Study Site
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33908
        • Study Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Study Site
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Study Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Study Site
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Study Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Study Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Study Site
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Study Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Study Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Study Site
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Study Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Study Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53223
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas/souhlas s účastí ve studii získaný před absolvováním jakýchkoli postupů specifických pro studii
  • Diagnostikován vrozený nedostatek FXIII vyžadující profylaktickou léčbu
  • Muži a ženy jakéhokoli věku

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza získaného deficitu FXIII
  • Podávání přípravku obsahujícího FXIII, včetně krevních transfuzí nebo jiných krevních produktů, během 3 týdnů před základní linií/návštěvou v den 0
  • Jakákoli známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený nedostatek FXIII
  • Použití jakéhokoli jiného IMP během 4 týdnů před základní linií/návštěvou v den 0
  • Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají nebo nechtějí používat lékařsky spolehlivou metodu antikoncepce po celou dobu trvání studie
  • Podezřelá neschopnost (např. jazykové problémy) nebo neochota dodržovat studijní postupy nebo historie nedodržování
  • Jakýkoli laboratorní nález nebo zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího ohrozil léčbu onemocnění subjektu nebo subjektu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FXIII
Subjektům byl podáván koncentrát FXIII (lidský) intravenózní (IV) infuzí přibližně každých 28 dní, aby se udržela minimální hladina FXIII přibližně 5 až 20 %.
Biologický: Koncentrát FXIII (lidský) (FXIII)

Dávky se budou řídit posledními úrovněmi aktivity FXIII u jednotlivého subjektu, s cílem dávkování každých 28 dní k udržení minimální úrovně aktivity FXIII přibližně 5 až 20 %.

Subjekty zařazené do této studie, které nedostaly alespoň 3 dávky koncentrátu FXIII v předchozí studii tohoto produktu (tj. NCT00640289, NCT00885742 nebo NCT00883090), dostanou zpočátku dávku 40 U/kg intravenózní (IV) infuzí.

Ostatní jména:
  • Fibrogammin-P®
  • Corifact®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Po první infuzi až do dokončení studie. Dokončení studie trvá až 2 roky nebo dokud nebude koncentrát faktoru XIII (lidský) komerčně dostupný v USA.
Počet subjektů s jakoukoli nežádoucí příhodou (AE) související s léčbou, AE související s léčbou nebo závažným AE (SAE). AE související s léčbou jsou definovány jako AE, jejichž vztah k léčbě souvisí, nebo možná souvisí, a AE s chybějícím vztahem.
Po první infuzi až do dokončení studie. Dokončení studie trvá až 2 roky nebo dokud nebude koncentrát faktoru XIII (lidský) komerčně dostupný v USA.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematologie a chemické testování
Časové okno: Po první infuzi a na návštěvě na konci studie (nebo vysazení).
Počet účastníků s klinicky významnými hodnotami laboratorních parametrů hematologie a/nebo chemie související s léčbou.
Po první infuzi a na návštěvě na konci studie (nebo vysazení).
Testování protilátek FXIII
Časové okno: Před první infuzí, poté každých 48 týdnů, při návštěvě na konci studie (nebo při ukončení studie) a po epizodě krvácení vyžadující léčbu přípravkem obsahujícím faktor XIII.
Počet účastníků se sérovými protilátkami proti faktoru XIII.
Před první infuzí, poté každých 48 týdnů, při návštěvě na konci studie (nebo při ukončení studie) a po epizodě krvácení vyžadující léčbu přípravkem obsahujícím faktor XIII.
Koncentrace FXIII
Časové okno: Před první infuzí, 24. a 48. týden po první infuzi a při návštěvě na konci studie (nebo při ukončení studie).
Minimální koncentrace faktoru XIII.
Před první infuzí, 24. a 48. týden po první infuzi a při návštěvě na konci studie (nebo při ukončení studie).
Počet subjektů s alespoň jednou krvácivou epizodou
Časové okno: Po první infuzi až do dokončení studie. Dokončení studie trvá až 2 roky nebo dokud nebude koncentrát faktoru XIII (lidský) komerčně dostupný v USA.
Počet subjektů s alespoň jednou krvácivou epizodou kdykoli po první infuzi ve studii a počet subjektů s alespoň jednou krvácivou epizodou vyžadující léčbu faktorem XIII.
Po první infuzi až do dokončení studie. Dokončení studie trvá až 2 roky nebo dokud nebude koncentrát faktoru XIII (lidský) komerčně dostupný v USA.
Počet epizod krvácení
Časové okno: Po první infuzi až do dokončení studie. Dokončení studie trvá až 2 roky nebo dokud nebude koncentrát faktoru XIII (lidský) komerčně dostupný v USA.
Počet epizod krvácení kdykoli po první infuzi ve studii.
Po první infuzi až do dokončení studie. Dokončení studie trvá až 2 roky nebo dokud nebude koncentrát faktoru XIII (lidský) komerčně dostupný v USA.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. července 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. července 2009

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. října 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. září 2012

Naposledy ověřeno

1. září 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BI71023_3002
  • 1488 (Jiný identifikátor: CSL Behring)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek faktoru XIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit