成人发作性共济失调中的辅酶 Q10 (CoQATAX)

这是一项由医生赞助的试点研究，其目的是确定高剂量口服辅酶 Q10 (CoQ10) 对散发性成人发病脊髓小脑性共济失调 (SAOA) 患者是否安全和耐受，SAOA 是一组影响神经系统退行性疾病的疾病在没有退行性共济失调家族史的情况下，小脑和进出小脑的通路，有或没有额外的中枢神经系统 (CNS) 表现。

CoQ10 是电子传递链的重要辅助因子，是脂质和线粒体膜中有效的自由基清除剂。 辅酶 Q10 在治疗帕金森病患者方面显示出疗效，一项亨廷顿舞蹈病试验显示出减缓疾病进展的趋势 (CARE-HD)。 一项针对弗里德赖希共济失调患者的小型辅酶 Q10 试验表明，辅酶 Q10 对心室厚度有潜在的有益影响。 CoQ10 正在 ALS 患者身上进行测试，被认为可能对治疗阿尔茨海默病有用。 因此，辅酶 Q10 被认为是一种有前途的治疗剂，可以减缓多种神经退行性疾病的疾病进展。 迄今为止，尚未在共济失调患者中使用过非常高剂量的辅酶 Q10，在开展疗效试验之前应确定该组患者的安全性和耐受性。

将招募 20 名 SAOA 患者进行双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究。 15 名患者每天将接受总计 2400 毫克的口服辅酶 Q10，5 名患者将接受安慰剂，持续一段时间或 4 周。 小脑功能将使用经过验证的评定量表 (SARA)、动眼神经检查以及使用 9 孔钉测试和计时行走的运动功能功能测量进行测量。 将收集安全实验室并在研究开始时（在用辅酶 Q10 治疗之前）和结束时录制数字电影。