Co-enzym Q10 bij ataxie bij volwassenen (CoQATAX)

Dit is een door een arts gesponsorde pilotstudie, waarvan het doel is om te bepalen of een hoge dosis oraal co-enzym Q10 (CoQ10) veilig is en wordt verdragen door patiënten met sporadische vormen van spinocerebellaire ataxie (SAOA) met aanvang op volwassen leeftijd, een groep degeneratieve neurologische aandoeningen die het cerebellum en paden van en naar het cerebellum, met of zonder aanvullende manifestaties van het centrale zenuwstelsel (CZS), bij afwezigheid van degeneratieve ataxie in de familie.

CoQ10 is een essentiële cofactor van de elektronentransportketen en is een krachtige vrije radicalenvanger in lipide- en mitochondriale membranen. CoQ10 is werkzaam gebleken bij de behandeling van patiënten met de ziekte van Parkinson, en een onderzoek naar de ziekte van Huntington toonde een trend van het vertragen van de progressie van de ziekte (CARE-HD). Een kleine proef met CoQ10 bij patiënten met ataxie van Friedreich suggereerde mogelijk gunstige effecten op de ventriculaire dikte. CoQ10 wordt getest op ALS-patiënten en wordt beschouwd als potentieel nuttig voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. CoQ10 wordt dus beschouwd als een veelbelovend therapeutisch middel dat de ziekteprogressie bij een breed scala aan neurodegeneratieve aandoeningen zou kunnen vertragen. Tot op heden zijn er geen zeer hoge doses CoQ10 gebruikt bij patiënten met ataxie en de veiligheid en verdraagbaarheid bij deze groep patiënten moeten worden vastgesteld voordat werkzaamheidsonderzoeken worden gestart.

Twintig patiënten met SAOA zullen worden aangeworven voor een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, multicenter studie. Vijftien patiënten krijgen dagelijks in totaal 2400 mg oraal CoQ10 en vijf patiënten krijgen een placebo gedurende een periode van 4 weken. Cerebellaire functies worden gemeten met behulp van een gevalideerde beoordelingsschaal (SARA), een oculomotorisch onderzoek en functionele meting van de motorische functie met behulp van een 9-gaats peg-test en getimede wandeling. Aan het begin (voorafgaand aan de behandeling met CoQ10) en aan het einde van het onderzoek worden veiligheidslabs verzameld en wordt een digitale film opgenomen.