Coenzym Q10 i voksendebut ataksi (CoQATAX)

Dette er en læge-sponsoreret pilotundersøgelse, hvis formål det er at afgøre, om højdosis oralt coenzym Q10 (CoQ10) er sikkert og tolereret hos patienter med sporadiske former for spinocerebellar ataksier (SAOA), en gruppe af degenerative neurologiske lidelser, der påvirker lillehjernen og veje til og fra lillehjernen, med eller uden yderligere manifestationer af centralnervesystemet (CNS), i fravær af familiehistorie med degenerative ataksier.

CoQ10 er en essentiel cofaktor i elektrontransportkæden og er en potent frie radikal-fjerner i lipid- og mitokondriemembraner. CoQ10 har vist effektivitet i behandling af Parkinsons sygdom patienter, og et forsøg med Huntingtons sygdom gav en tendens til at bremse sygdomsprogression (CARE-HD). Et lille forsøg med CoQ10 hos patienter med Friedreichs ataksi antydede potentielle gavnlige effekter på ventrikulær tykkelse. CoQ10 bliver testet på ALS-patienter og anses for at være potentielt nyttig til behandling af Alzheimers sygdom. CoQ10 anses således for at være et lovende terapeutisk middel, der kan bremse sygdomsprogressionen i en lang række neurodegenerative lidelser. Hidtil er meget høje doser af CoQ10 ikke blevet brugt til patienter med ataksi, og sikkerheden og tolerabiliteten hos denne gruppe patienter bør fastslås, før effektforsøg lanceres.

Tyve patienter med SAOA vil blive rekrutteret til et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterstudie. Femten patienter vil modtage i alt 2400 mg oral CoQ10 dagligt, og fem patienter vil modtage placebo i en periode eller 4 uger. Cerebellare funktioner vil blive målt ved hjælp af en valideret vurderingsskala (SARA), en oculomotorisk undersøgelse og funktionel måling af motorisk funktion ved hjælp af en 9 hullers peg-test og tidsindstillet gang. Sikkerhedslaboratorier vil blive indsamlet, og en digital film vil blive optaget i begyndelsen (før behandling med CoQ10) og i slutningen af ​​undersøgelsen.