Coenzym Q10 bei Ataxie im Erwachsenenalter (CoQATAX)

Dies ist eine von Ärzten gesponserte Pilotstudie, deren Zweck es ist festzustellen, ob hochdosiertes orales Coenzym Q10 (CoQ10) bei Patienten mit sporadischen Formen von spinozerebellären Ataxien (SAOA) mit Beginn im Erwachsenenalter, einer Gruppe von degenerativen neurologischen Erkrankungen, sicher ist und vertragen wird des Kleinhirns und der Wege zum und vom Kleinhirn, mit oder ohne zusätzliche Manifestationen des Zentralnervensystems (ZNS), ohne familiäre Vorgeschichte von degenerativen Ataxien.

CoQ10 ist ein wesentlicher Cofaktor der Elektronentransportkette und ein potenter Radikalfänger in Lipid- und Mitochondrienmembranen. CoQ10 hat sich bei der Behandlung von Parkinson-Patienten als wirksam erwiesen, und eine Studie zur Huntington-Krankheit ergab einen Trend zur Verlangsamung des Fortschreitens der Krankheit (CARE-HD). Eine kleine Studie mit Coenzym Q10 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie deutete auf mögliche vorteilhafte Wirkungen auf die Ventrikeldicke hin. CoQ10 wird an ALS-Patienten getestet und gilt als potenziell nützlich für die Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Somit gilt CoQ10 als vielversprechendes Therapeutikum, das den Krankheitsverlauf bei einer Vielzahl von neurodegenerativen Erkrankungen verlangsamen könnte. Bisher wurden bei Patienten mit Ataxie keine sehr hohen CoQ10-Dosen angewendet, und die Sicherheit und Verträglichkeit bei dieser Patientengruppe sollte vor Beginn von Wirksamkeitsstudien ermittelt werden.

Zwanzig Patienten mit SAOA werden für eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Studie rekrutiert. Fünfzehn Patienten erhalten täglich insgesamt 2400 mg CoQ10 oral und fünf Patienten erhalten Placebo für einen Zeitraum von 4 Wochen. Die Kleinhirnfunktionen werden mit einer validierten Bewertungsskala (SARA), einer okulomotorischen Untersuchung und einer funktionellen Messung der motorischen Funktion mit einem 9-Loch-Peg-Test und einem zeitgesteuerten Spaziergang gemessen. Zu Beginn (vor der Behandlung mit CoQ10) und am Ende der Studie werden Sicherheitslabore gesammelt und ein digitaler Film aufgezeichnet.