Coenzima Q10 na ataxia com início na idade adulta (CoQATAX)

Este é um estudo piloto patrocinado por médicos, cujo objetivo é determinar se altas doses de Coenzima Q10 (CoQ10) oral são seguras e toleradas em pacientes com formas esporádicas de ataxias espinocerebelares de início adulto (SAOA), um grupo de distúrbios neurológicos degenerativos que afetam o cerebelo e vias de e para o cerebelo, com ou sem manifestações adicionais do sistema nervoso central (SNC), na ausência de história familiar de ataxias degenerativas.

CoQ10 é um cofator essencial da cadeia de transporte de elétrons e é um potente eliminador de radicais livres em membranas lipídicas e mitocondriais. A CoQ10 demonstrou eficácia no tratamento de pacientes com doença de Parkinson, e um estudo sobre a doença de Huntington mostrou uma tendência de retardar a progressão da doença (CARE-HD). Um pequeno ensaio de CoQ10 em pacientes com ataxia de Friedreich sugeriu potenciais efeitos benéficos na espessura ventricular. A CoQ10 está sendo testada em pacientes com ELA e é considerada potencialmente útil para o tratamento da doença de Alzheimer. Assim, a CoQ10 é considerada um agente terapêutico promissor que pode retardar a progressão da doença em uma ampla variedade de distúrbios neurodegenerativos. Até o momento, doses muito altas de CoQ10 não foram usadas em pacientes com ataxia e a segurança e a tolerabilidade nesse grupo de pacientes devem ser estabelecidas antes do início dos estudos de eficácia.

Vinte pacientes com SAOA serão recrutados para um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo e multicêntrico. Quinze pacientes receberão um total de 2.400 mg de CoQ10 oral diariamente, e cinco pacientes receberão placebo, por um período de 4 semanas. As funções cerebelares serão medidas usando uma escala de classificação validada (SARA), um exame oculomotor e medição funcional da função motora usando um teste de pino de 9 buracos e caminhada cronometrada. Laboratórios de segurança serão coletados e um filme digital será gravado no início (antes do tratamento com CoQ10) e no final do estudo.