Coenzima Q10 nell'atassia ad insorgenza nell'adulto (CoQATAX)

Questo è uno studio pilota sponsorizzato da un medico, il cui scopo è determinare se il coenzima Q10 orale (CoQ10) ad alte dosi è sicuro e tollerato in pazienti con forme sporadiche di atassie spinocerebellari ad esordio nell'età adulta (SAOA), un gruppo di disturbi neurologici degenerativi che colpiscono il cervelletto e le vie da e verso il cervelletto, con o senza ulteriori manifestazioni del sistema nervoso centrale (SNC), in assenza di storia familiare di atassie degenerative.

Il CoQ10 è un cofattore essenziale della catena di trasporto degli elettroni ed è un potente scavenger di radicali liberi nelle membrane lipidiche e mitocondriali. Il CoQ10 ha mostrato efficacia nel trattamento dei pazienti con malattia di Parkinson e uno studio sulla malattia di Huntington ha mostrato una tendenza al rallentamento della progressione della malattia (CARE-HD). Un piccolo studio di CoQ10 in pazienti con atassia di Friedreich ha suggerito potenziali effetti benefici sullo spessore ventricolare. Il CoQ10 è in fase di sperimentazione su pazienti affetti da SLA ed è considerato potenzialmente utile per il trattamento del morbo di Alzheimer. Pertanto, il CoQ10 è considerato un promettente agente terapeutico che potrebbe rallentare la progressione della malattia in un'ampia varietà di disturbi neurodegenerativi. Ad oggi, dosi molto elevate di CoQ10 non sono state utilizzate in pazienti con atassia e la sicurezza e la tollerabilità in questo gruppo di pazienti dovrebbero essere stabilite prima che vengano avviati studi di efficacia.

Venti pazienti con SAOA saranno reclutati per uno studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Quindici pazienti riceveranno un totale di 2400 mg di CoQ10 orale al giorno e cinque pazienti riceveranno placebo, per un periodo o 4 settimane. Le funzioni cerebellari saranno misurate utilizzando una scala di valutazione validata (SARA), un esame oculomotorio e la misurazione funzionale della funzione motoria utilizzando un test del piolo a 9 fori e una camminata cronometrata. Verranno raccolti i laboratori di sicurezza e verrà registrato un filmato digitale all'inizio (prima del trattamento con CoQ10) e alla fine dello studio.