Koenzim Q10 felnőttkori ataxiában (CoQATAX)

Ez egy orvos által szponzorált kísérleti vizsgálat, amelynek célja annak meghatározása, hogy a nagy dózisú orális Q10 koenzim (CoQ10) biztonságos-e és tolerálható-e a felnőttkori spinocerebelláris ataxiák (SAOA) szórványos formáiban szenvedő betegeknél. Ez a degeneratív neurológiai rendellenességek csoportja a kisagy és a kisagyba vezető és onnan induló utak, további központi idegrendszeri (CNS) megnyilvánulásokkal vagy anélkül, degeneratív ataxiák családi anamnézisének hiányában.

A CoQ10 az elektrontranszport lánc lényeges kofaktora, és hatékony szabadgyökfogó a lipid- és mitokondriális membránokban. A CoQ10 hatásosnak bizonyult a Parkinson-kórban szenvedő betegek kezelésében, és egy Huntington-kór vizsgálata a betegség progressziójának lassítására utalt (CARE-HD). A CoQ10-nek Friedreich-ataxiában szenvedő betegeken végzett kis vizsgálata a kamra vastagságára gyakorolt ​​lehetséges kedvező hatásokat javasolta. A CoQ10-et ALS-betegeken tesztelik, és potenciálisan hasznosnak tartják az Alzheimer-kór kezelésében. Így a CoQ10-et ígéretes terápiás szernek tekintik, amely lelassíthatja a betegség progresszióját számos neurodegeneratív rendellenességben. Ez idáig nem alkalmaztak nagyon nagy dózisú CoQ10-et ataxiás betegeknél, és a biztonságosságot és a tolerálhatóságot ebben a betegcsoportban még a hatásossági vizsgálatok megkezdése előtt meg kell állapítani.

Húsz SAOA-s beteget vesznek fel egy kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálatba. Tizenöt beteg összesen napi 2400 mg orális CoQ10-et, öt beteg pedig placebót kap egy ideig vagy 4 hétig. A cerebelláris funkciókat validált értékelő skála (SARA), szemmotoros vizsgálat, valamint a motoros funkció funkcionális mérése 9 lyukú peg teszt és időzített séta segítségével mérik. A biztonsági laboratóriumokat összegyűjtik, és egy digitális filmet rögzítenek a vizsgálat elején (a CoQ10-kezelés előtt) és a végén.