성인 발병 운동 실조증의 코엔자임 Q10 (CoQATAX)

이것은 의사가 후원하는 파일럿 연구로, 고용량 경구 코엔자임 Q10(CoQ10)이 산발성 형태의 성인 발병 척수소뇌 운동실조증(SAOA) 환자에게 안전하고 내약성이 있는지를 결정하는 것이 목적입니다. 퇴행성 운동실조의 가족력이 없는 경우 추가 중추신경계(CNS) 증상이 있거나 없는 소뇌 및 소뇌로의 경로.

CoQ10은 전자 전달 사슬의 필수 보조 인자이며 지질 및 미토콘드리아 막에서 강력한 자유 라디칼 제거제입니다. CoQ10은 파킨슨병 환자의 치료에 효능을 보였고, 헌팅턴병 임상시험에서는 질병 진행을 늦추는 경향을 보였다(CARE-HD). 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 한 소규모 CoQ10 실험에서는 심실 두께에 잠재적인 유익한 효과가 있음을 시사했습니다. CoQ10은 ALS 환자에 대해 테스트 중이며 알츠하이머병 치료에 잠재적으로 유용한 것으로 간주됩니다. 따라서 CoQ10은 다양한 신경퇴행성 장애에서 질병 진행을 늦출 수 있는 유망한 치료제로 간주됩니다. 현재까지 매우 높은 용량의 CoQ10은 운동 실조증 환자에게 사용되지 않았으며 효능 시험을 시작하기 전에 이 환자 그룹의 안전성과 내약성이 확립되어야 합니다.

SAOA 환자 20명이 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관 연구를 위해 모집됩니다. 15명의 환자는 매일 총 2400mg의 경구용 CoQ10을 투여받게 되며 5명의 환자는 일정 기간 또는 4주 동안 위약을 투여받게 됩니다. 소뇌 기능은 검증된 등급 척도(SARA), 안구 운동 검사, 9홀 페그 테스트 및 시간 제한 보행을 사용한 운동 기능의 기능적 측정을 사용하여 측정됩니다. 안전 실험실을 수집하고 연구 시작(CoQ10 치료 전)과 연구 종료 시 디지털 동영상을 녹화합니다.