Koenzym Q10 w ataksji dorosłych (CoQATAX)
Bezpieczeństwo i tolerancja koenzymu Q10 w sporadycznej ataksji rdzeniowo-móżdżkowej rozpoczynającej się w wieku dorosłym
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to sponsorowane przez lekarzy badanie pilotażowe, którego celem jest określenie, czy doustne przyjmowanie dużych dawek koenzymu Q10 (CoQ10) jest bezpieczne i tolerowane przez pacjentów ze sporadycznymi postaciami ataksji rdzeniowo-móżdżkowej (SAOA) o początku w wieku dorosłym, grupy zwyrodnieniowych zaburzeń neurologicznych wpływających na móżdżku i dróg prowadzących do i z móżdżku, z dodatkowymi objawami ośrodkowego układu nerwowego (OUN) lub bez nich, przy braku ataksji zwyrodnieniowych w wywiadzie rodzinnym.
CoQ10 jest niezbędnym kofaktorem łańcucha transportu elektronów i jest silnym zmiataczem wolnych rodników w błonach lipidowych i mitochondrialnych. CoQ10 wykazał skuteczność w leczeniu pacjentów z chorobą Parkinsona, a badanie choroby Huntingtona wykazało trend spowalniania postępu choroby (CARE-HD). Niewielka próba CoQ10 u pacjentów z ataksją Friedreicha sugerowała potencjalny korzystny wpływ na grubość komór. CoQ10 jest testowany na pacjentach z ALS i jest uważany za potencjalnie użyteczny w leczeniu choroby Alzheimera. Zatem CoQ10 jest uważany za obiecujący środek terapeutyczny, który może spowolnić postęp choroby w wielu różnych zaburzeniach neurodegeneracyjnych. Do tej pory nie stosowano bardzo dużych dawek CoQ10 u pacjentów z ataksją, a bezpieczeństwo i tolerancję w tej grupie pacjentów należy ustalić przed rozpoczęciem badań skuteczności.
Dwudziestu pacjentów z SAOA zostanie zrekrutowanych do podwójnie ślepego, randomizowanego, kontrolowanego placebo, wieloośrodkowego badania. Piętnastu pacjentów otrzyma łącznie 2400 mg doustnego CoQ10 dziennie, a pięciu pacjentów otrzyma placebo przez okres lub 4 tygodnie. Funkcje móżdżku będą mierzone za pomocą zatwierdzonej skali oceny (SARA), badania okoruchowego i funkcjonalnego pomiaru funkcji motorycznych za pomocą testu 9-dołkowego kołka i marszu na czas. Laboratoria bezpieczeństwa zostaną zebrane i nagrany zostanie cyfrowy film na początku (przed leczeniem CoQ10) i na końcu badania.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555-0539
- The Universtity of Texas, Galveston
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza SAOA
- Wiek 18 lat lub starszy
- Początek ataksji u dorosłych
- Zdolność ambulatoryjna (z urządzeniem wspomagającym lub bez)
- Kobiety w okresie 2 lat po menopauzie lub bezpłodności chirurgicznej lub stosujące odpowiednią kontrolę urodzeń
- Stabilne dawki leków psychotropowych
- Stabilne dawki leków na zaburzenia ruchu
- Umiejętność wyrażenia świadomej zgody
- Umiejętność przestrzegania procedur próbnych
- Możliwość przyjmowania leków doustnych
- Brak aktywnej i znaczącej choroby ogólnoustrojowej (serca, płuc, wątroby, nerek lub raka), która nie jest pod odpowiednią kontrolą lekarską
- Kobiety w wieku rozrodczym, które mają ujemny wynik testu ciążowego z moczu i stosują odpowiednią antykoncepcję podczas badania
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub znana wrażliwość na nietolerancję koenzymu Q10
- Rozpoznanie wtórnej (niezwyrodnieniowej) ataksji
- Historia rodzinna ataksji zwyrodnieniowej
- Rozpoznanie ataksji rozpoczynającej się w dzieciństwie
- Diagnostyka DNA wrodzonej ataksji przy braku wywiadu rodzinnego
- Inny agent badawczy w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
- Spożycie koenzymu Q10 w ciągu 120 dni od wizyty wyjściowej
- Diagnoza trwającego nowotworu złośliwego
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, które mogą zajść w ciążę i nie stosują skutecznej antykoncepcji
- Niekontrolowane nadciśnienie
- Objawowe niedociśnienie ortostatyczne
- Niekontrolowana cukrzyca
- Nieleczona choroba tarczycy
- Poważna choroba psychiczna w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
- Historia niezgodności z innymi terapiami
- Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego
- W opinii badacza inny stan lub terapia, które mogą uniemożliwić udział
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: pigułka cukru
|
placebo: 2 wafelki 4 razy dziennie
|
|
Aktywny komparator: Koenzym Q10
Ramię CoQ10 zostanie porównane z ramieniem placebo w celu ustalenia, czy wysokie dawki CoQ10 są bezpieczne i dobrze tolerowane przez pacjentów ze sporadycznymi ataksjami rdzeniowo-móżdżkowymi występującymi w wieku dorosłym
|
Wafle 300mg; 2 wafelki 4 razy dziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmierz funkcje móżdżku za pomocą zatwierdzonej skali (SARA)
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Sankarasubramoney H Subramony, MD, University of Texas Medical Branch, Galveston
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 08-129
- 08-SAOA-001
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .